En fas I/II-studie av pomalidomid och dexametason hos patienter med tidigare behandlad AL-amyloidos

Inklusionskriterier:

1. Förstå och frivilligt underteckna informerat samtycke.
2. ≥18 år gammal
3. Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
4. Biopsibeprövade amyloidavlagringar i vävnad eller positivt fettaspirat
5. Bevis på AL-typ (a eller b)

6. Mätbar plasmacellsdyskrasi (a eller b och c av följande krävs):

   1. Monoklonalt protein i serum eller urin genom immunfixationselektrofores
   2. Plasmacytos av benmärg (<30 % plasmaceller) med monoklonal färgning för kappa eller lambda lätt kedja isotyp
   3. dFLC på 50 mg/L (dFLC=skillnad i inblandade och oinvolverade serumfria lättkedjenivåer)
7. Måste ha fått ≥1 tidigare behandling för AL-amyloidos, om det är intensiv kemoterapi och en autotransplantation måste det vara ≥6 månader innan inskrivningen i denna studie
8. Måste ha återhämtat sig från de reversibla biverkningarna av någon tidigare behandling; permanenta och stabila biverkningar/förändringar är acceptabla. Tidigare behandling för AL-amyloidos med kemoterapi, talidomid, lenalidomid eller steroider är inte ett undantag
9. Eastern Cooperative Group (ECOG) prestationsstatus ≤2 vid studiestart

10. Labtestresultat inom dessa intervall:

    d. Neutrofil ≥1,5 x10e9/L e. Trombocyter ≥100x10e9/L f. Totalt bilirubin <1,5 mg/dL g. Aspartataminotransferas (AST eller SGOT) och alaninaminotransferas (ALT eller SGPT) < 2 x Övre gräns för normalh. Serumkreatinin <2,5 mg/dL

11. Sjukdom fri från tidigare maligniteter i minst 5 år med undantag för för närvarande behandlad basalcell, skivepitelcancer i huden eller karcinom "in situ" i livmoderhalsen eller bröstet.
12. Kvinnor i fertil ålder (FCBP) (en FCBP är en sexuellt mogen kvinna som inte har genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, eller inte har varit naturligt postmenopausala under minst 24 månader i följd) måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest med en känslighet ≥ 50 milli-internationell enhet/ml 10-14 dagar före och igen ≤ 24 timmar efter start av pomalidomid och måste antingen förbinda sig till fortsatt avhållsamhet från heterosexuella samlag eller påbörja två (2) acceptabla preventivmedel, en mycket effektiv metod och en ytterligare effektiv metod SAMTIDIGT, ≥ 28 dagar innan hon börjar ta pomalidomid. FCBP måste också gå med på pågående graviditetstest. Män måste gå med på att använda latexkondom under sexuell kontakt med en FCBP även om de har genomgått en vasektomi. Alla försökspersoner måste rådfrågas minst var 28:e dag om graviditetsförebyggande åtgärder och risker för fosterexponering.
13. Kan ta acetylsalicylsyra (81 eller 325 mg) dagligen som profylaktisk antikoagulering (patienter som är intoleranta mot aspirin kan använda warfarin eller lågmolekylärt heparin).

Exklusions kriterier:

1. Sekundär eller familjär amyloidos
2. Multipelt myelom (≥30 % plasmaceller i ett benmärgsbiopsiprov eller lytiska benskador)
3. Cytotoxisk kemo- eller strålbehandling ≤4 veckor efter inträde i studien eller efter baslinjeutvärdering
4. Symtomatiska hjärtarytmier eller O2-beroende restriktiv kardiomyopati
5. Dialysberoende
6. Obehandlade eller okontrollerade infektioner.
7. Allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att underteckna formuläret för informerat samtycke.
8. Gravida eller ammande kvinnor (ammande kvinnor måste gå med på att inte amma när de tar pomalidomid).
9. Alla tillstånd, inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser, som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien eller förvirrar förmågan att tolka data från studien.
10. Användning av något annat experimentellt läkemedel eller terapi inom 28 dagar efter baslinjen.
11. Känd intolerans mot steroider.
12. Känd överkänslighet mot talidomid eller lenalidomid
13. Utvecklingen av erythema nodosum om det kännetecknas av ett utslag som svalnar när du tar talidomid eller liknande läkemedel.
14. Samtidig användning av andra anticancermedel eller behandlingar.
15. Känd HIV-positivitet är inte ett undantag, såvida inte cluster of differentiation 4 (CD4) antal <200/mikroliter och/eller patienten har multi-läkemedelsresistenta HIV-infektioner och/eller andra samtidiga AIDS-definierande tillstånd. HIV b-DNA < 75 kopior/ml.