En fase I/II-studie av pomalidomid og deksametason hos personer med tidligere behandlet AL-amyloidose

Inklusjonskriterier:

1. Forstå og frivillig signere informert samtykkeskjema.
2. ≥18 år gammel
3. Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
4. Biopsi påvist amyloidavleiringer i vev eller positivt fettaspirat
5. Bevis på AL-type (a eller b)

6. Målbar plasmacelledyskrasi (a eller b og c av følgende påkrevd):

   1. Monoklonalt protein i serum eller urin ved immunfikseringselektroforese
   2. Plasmacytose av benmarg (<30 % plasmaceller) med monoklonal farging for kappa eller lambda lettkjede isotype
   3. dFLC på 50mg/L (dFLC=forskjell i involverte og ikke-involverte serumfrie lettkjedenivåer)
7. Må ha mottatt ≥ 1 tidligere behandling for AL-amyloidose, hvis det er intensiv kjemoterapi og en autotransplantasjon må det være ≥ 6 måneder før påmelding til denne studien
8. Må ha kommet seg etter de reversible bivirkningene fra tidligere behandling; permanente og stabile bivirkninger/endringer er akseptable. Tidligere behandling for AL-amyloidose med kjemoterapi, thalidomid, lenalidomid eller steroider er ikke en eksklusjon
9. Eastern Cooperative Group (ECOG) prestasjonsstatus ≤2 ved studiestart

10. Laboratorietestresultater innenfor disse områdene:

    d. Nøytrofil ≥1,5 x10e9/L e. Blodplater ≥100x10e9/L f. Total bilirubin <1,5 mg/dL g. Aspartataminotransferase (AST eller SGOT) og alaninaminotransferase (ALT eller SGPT) < 2 x Øvre grense for normal time. Serumkreatinin <2,5 mg/dL

11. Sykdom fri for tidligere maligniteter i minst 5 år med unntak av for tiden behandlet basalcelle, plateepitelkarsinom i huden eller karsinom "in-situ" i livmorhalsen eller brystet.
12. Kvinner i fertil alder (FCBP er en kjønnsmoden kvinne som ikke har gjennomgått hysterektomi eller bilateral ooforektomi, eller som ikke har vært naturlig postmenopausal i minst 24 måneder på rad) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest med en sensitivitet ≥ 50 milli-internasjonal enhet/ml 10-14 dager før og igjen ≤ 24 timer etter oppstart av pomalidomid og må enten forplikte seg til fortsatt avholdenhet fra heterofile samleie eller starte to (2) akseptable prevensjonsmetoder, en svært effektiv metode og en ekstra effektiv metode SAMTIDIG, ≥ 28 dager før hun begynner å ta pomalidomid. FCBP må også godta pågående graviditetstesting. Menn må godta å bruke latekskondom under seksuell kontakt med en FCBP selv om de har gjennomgått en vasektomi. Alle forsøkspersoner må veiledes minst hver 28. dag om forholdsregler ved graviditet og risiko for fostereksponering.
13. Kan ta aspirin (81 eller 325 mg) daglig som profylaktisk antikoagulasjon (individer som ikke tåler aspirin kan bruke warfarin eller lavmolekylært heparin).

Ekskluderingskriterier:

1. Sekundær eller familiær amyloidose
2. Multippelt myelom (≥30 % plasmaceller i en benmargsbiopsiprøve eller lytiske benlesjoner)
3. Cytotoksisk cellegift eller strålebehandling ≤4 uker etter studiestart eller etter baseline-evaluering
4. Symptomatiske hjertearytmier eller O2-avhengig restriktiv kardiomyopati
5. Dialyseavhengig
6. Ubehandlede eller ukontrollerte infeksjoner.
7. Alvorlige medisinske tilstander, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen i å signere skjemaet for informert samtykke.
8. Gravide eller ammende kvinner (ammende kvinner må samtykke i å ikke amme mens de tar pomalidomid).
9. Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
10. Bruk av andre eksperimentelle legemidler eller terapi innen 28 dager etter baseline.
11. Kjent intoleranse mot steroider.
12. Kjent overfølsomhet overfor thalidomid eller lenalidomid
13. Utvikling av erythema nodosum dersom det er preget av et desquamating utslett mens du tar thalidomid eller lignende legemidler.
14. Samtidig bruk av andre anti-kreftmidler eller behandlinger.
15. Kjent HIV-positivitet er ikke en eksklusjon, med mindre cluster of differentiation 4 (CD4) teller <200/mikroliter og/eller pasienten har multi-medikamentresistente HIV-infeksjoner og/eller andre samtidige AIDS-definerende tilstander. HIV b-DNA < 75 kopier/ml.