囊性纤维化的氧疗 (MUCOXY)

基本原理 氧疗可能适用于伴有夜间低氧血症的囊性纤维化 (CF) 患者，但氧疗的适应症和益处尚未在 CF 中得到验证。

研究目的和主要目标 本研究的目的是通过测量稳定的 CF 患者在夜间氧疗 6 周后的夜间脉搏血氧饱和度 (SpO2) 来评估夜间低氧血症的改善情况。

整夜的夜间 SpO2 > 90% 定义为改善。

目标和次要目标

• 通过 4 份经过验证的睡眠问卷比较 6 周后氧疗和室内空气期间的主观睡眠质量
• 通过经过验证的 CF 患者问卷 (CFQ)，比较 6 周后氧疗和室内空气期间的生活质量。
• 6 周后在氧气治疗和室内空气中检测夜间高碳酸血症的出现或增加
• 6 周后通过超声心动图比较氧疗和室内空气期间可能出现的动脉性肺动脉高压

研究设计 这是一项开放、多中心、前瞻性、随机和交叉研究，在个体患者中比较两个为期 6 周的时间段：一个使用夜间氧疗的时间段和一个在室内空气中的时间段，中间间隔 2 至 6 天的洗脱期周。

纳入标准

• CF 处于稳定状态的 ≥ 6 岁儿童和≥ 18 岁成人
• 一秒用力呼气容积 (FEV1) ≤ 50% 预测值
• 夜间室内空气中的脉搏血氧饱和度 (SpO2) ≤ 90% ≥ 10% 和/或夜间 SpO2 ≤ 90% ≥ 10 分钟
• 任何先前进行过无创正压通气 (NPPV) 但在研究开始前至少 15 天已停止 NPPV 的患者。
• 如果是儿科患者，则需要患者和父母的书面同意
• 具有法国社会保障覆盖范围的患者 非纳入标准
• 在过去 15 天内有呼吸恶化的患者
• 研究开始前接受 NPPV 或长期氧疗且无法停止该治疗的患者
• 无法体检
• 孕妇或哺乳期患者

研究方案 该研究是在 V0 就诊期间向患者提出的，对应于显示室内空气中的夜间 SpO2 ≤ 90% 持续 ≥ 10% 的夜间和/或 SpO2 ≤ 90% 持续 ≥ 10 分钟的筛选监测夜晚。 2 至 30 天后，在例行访问期间获得书面批准。

此后，患者将被随机分配接受：

1. 在继续他的常规长期治疗的同时，进行稳定流量的夜间氧疗以获得夜间 SpO2 >90%（氧疗期）
2. 他的常规长期治疗没有夜间氧气治疗（空气期） 在氧气期间，氧气流量至少为 1.5 L/min。 如果出现夜间 SpO2 ≤ 90% 的情况，该流量可增加至 2 升/分钟。

氧气和空气这两个时期将被 2 至 6 周的清除期分开，以排除夜间氧疗的任何持久影响。

在为期 6 周的氧气或空气的 2 个阶段结束时，将进行以下调查：

• 通过 Sentec™ 监测器（测量 SpO2 和经皮二氧化碳 (PCO2)）对气体交换进行夜间评估，并通过活动记录仪评估客观睡眠质量
• 通过 4 验证睡眠问卷评估主观睡眠质量
• 通过经过验证的 CF 问卷 (CFQ) 评估生活质量
• 在室内空气中使用血气进行肺活量测定
• 超声心动图

受试者数量 只有 3 项研究评估了氧疗对一晚夜间气体交换的益处，只有一项研究评估了 26 个月后氧疗的益处。 最后一项研究受到患者人数少和氧疗依从性低的限制。

尚无研究评估 6 周期间氧疗的效果。 这限制了受试者数量的计算。

由于该研究是一项交叉研究，估计 30 名可分析患者足以评估主要结果指标和次要结果。 由于存在过早退出的可能性，计划纳入 50 名患者。

研究总持续时间：最长 22.5 个月

纳入期：18个月

一名患者的参与持续时间：最长 4.5 个月

统计分析和最终报告：3个月

参与中心数量：8

每个中心纳入患者的平均人数估计：3 名患者/3 个月/中心

预期结果 本研究的结果应有助于确定开始长期氧疗的标准，并评估这种治疗对病情稳定的 CF 患者的潜在益处。