Happihoito kystisessä fibroosissa (MUCOXY)

Perustelut Happihoitoa voidaan ehdottaa potilaille, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja yöllinen hypoksemia, mutta happihoidon indikaatiota ja hyötyjä ei ole validoitu CF:ssä.

Tutkimuksen tarkoitus ja päätavoite Tutkimuksen tavoitteena on arvioida yöllisen hypoksemian paranemista yön pulssioksimetriaa (SpO2) mittaamalla 6 viikon yöllisen happihoidon jälkeen vakailla CF-potilailla.

Parantumisen määrittelee yöllinen SpO2 > 90 % koko yön aikana.

Tavoitteet ja toissijaiset tavoitteet

• Subjektiivisen unen laadun vertailu happihoidon aikana ja huoneilmaa 6 viikon jakson jälkeen neljän validoidun unikyselyn avulla
• Elämänlaadun vertailu happihoidon ja huoneilman aikana 6 viikon jakson jälkeen validoidulla CF-potilaiden kyselylomakkeella (CFQ).
• Yöllisen hyperkapnian ilmaantumisen tai lisääntymisen havaitseminen happihoidon ja huoneilman aikana 6 viikon jälkeen
• Mahdollisen keuhkoverenpainetaudin vertailu happihoidon aikana ja huoneilma 6 viikon jakson jälkeen kaikukardiografian avulla

Tutkimussuunnitelma Tämä on avoin, monikeskus, prospektiivinen, satunnaistettu ja ristikkäinen tutkimus, jossa verrataan yksittäisellä potilaalla kahta 6 viikon pituista jaksoa: yksi yöllinen happihoitojakso ja yksi jakso huoneilmassa, joita erottaa 2–6:n pesujakso. viikkoa.

Sisällyttämiskriteerit

• Lapset ≥ 6 vuotta ja aikuiset ≥ 18 vuotta, joilla on vakaa CF
• Kun pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) ≤ 50 % ennustetusta arvosta
• Pulssioksimetria (SpO2) huoneilmassa ≤ 90 % ≥ 10 % yöstä ja/tai SpO2 ≤ 90 % ≥ 10 minuuttia yön aikana
• Kaikki potilaat, joilla on aiemmin ollut noninvasiivinen positiivinen paineventilaatio (NPPV), mutta joka on lopettanut NPPV:n vähintään 15 päivää ennen tutkimuksen alkamista.
• Potilaan ja vanhempien kirjallinen hyväksyntä, jos kyseessä on lapsipotilas
• Potilas, jolla on Ranskan sosiaaliturva Ei-kriteerit
• Potilaat, joilla on hengitysteiden paheneminen viimeisten 15 päivän aikana
• Potilaat, joilla on NPPV tai pitkäaikainen happihoito ennen tutkimuksen alkua ja jotka eivät voi lopettaa tätä hoitoa
• Lääkärintarkastuksen mahdottomuus
• Raskaana oleva tai imettävä potilas

Tutkimusprotokolla Tutkimusta ehdotetaan potilaille V0-käynnin aikana, mikä vastaa seulontaseurantaa, jossa yöllinen SpO2 huoneilmassa on ≤ 90 % ≥ 10 % yöstä ja/tai SpO2 ≤ 90 % ≥ 10 minuutin ajan. yö. 2-30 päivän kuluttua kirjallinen hyväksyntä hankitaan rutiinikäynnillä.

Tämän jälkeen potilas satunnaistetaan saamaan joko:

1. yöllinen happihoito vakaalla virtauksella yön SpO2:n saavuttamiseksi >90 % (happijakso) jatkaen samalla rutiininomaista pitkäaikaishoitoaan
2. hänen rutiinipitkähoitonsa ilman öistä happihoitoa (Ilmajakso) Happijakson aikana happivirtaus on vähintään 1,5 l/min. Tätä virtausta voidaan lisätä 2 litraan/min, jos yöllisiä jaksoja SpO2 on ≤ 90 %.

Nämä kaksi jaksoa, happi ja ilma, erotetaan toisistaan ​​2–6 viikon pesujaksolla, jotta voidaan sulkea pois yöllisen happihoidon pitkäkestoinen vaikutus.

Kahden 6 viikon happi- tai ilmajakson lopussa suoritetaan seuraavat tutkimukset:

• Sentec™-monitorin (joka mittaa SpO2:ta ja transkutaanista hiilidioksidia (PCO2)) yöllinen arvio kaasunvaihdosta ja objektiivisesta unenlaadusta aktigrafian avulla
• subjektiivisen unen laadun arviointi neljällä validoi unikyselylomakkeella
• elämänlaadun arviointi validoidulla CF-kyselylomakkeella (CFQ)
• spirometria verikaasuilla huoneilmassa
• kaikukardiografia

Koehenkilöiden määrä Vain kolmessa tutkimuksessa on arvioitu happihoidon hyötyjä yön kaasunvaihdossa yhden yön aikana ja vain yhdessä tutkimuksessa on arvioitu happihoidon hyötyjä 26 kuukauden jälkeen. Tätä viimeistä tutkimusta rajoittaa potilaiden pieni määrä ja alhainen suostumus happihoitoon.

Mikään tutkimus ei ole arvioinut happihoidon vaikutusta kuuden viikon aikana. Tämä rajoittaa aiheiden lukumäärän laskemista.

Koska tutkimus on ristikkäinen tutkimus, 30 analysoitavan potilaan määrän arvioidaan riittävän ensisijaisen tulosmitan ja toissijaisten tulosten arviointiin. Ennenaikaisen vieroitusmahdollisuuden vuoksi on suunniteltu 50 potilasta.

Opintojen kokonaiskesto: enintään 22,5 kuukautta

Osallistumisaika: 18 kuukautta

Osallistumisaika yhdelle potilaalle: enintään 4,5 kuukautta

Tilastollinen analyysi ja loppuraportti: 3 kuukautta

Osallistuvien keskusten lukumäärä: 8

Mukana olevien potilaiden keskimääräisen lukumäärän arvio per keskus: 3 potilasta / 3 kuukautta / keskus

Odotetut tulokset Tämän tutkimuksen tulosten pitäisi auttaa määrittelemään kriteerit pitkäaikaisen happihoidon aloittamiselle ja arvioimaan tämän hoidon mahdollisia hyötyjä stabiileilla CF-potilailla.