Oxigénterápia cisztás fibrózisban (MUCOXY)

Indoklás Az oxigénterápia javasolt a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő, éjszakai hipoxémiában szenvedő betegek számára, de az oxigénterápia indikációja és előnyei nem igazoltak CF-ben.

A vizsgálat célja és fő célkitűzése A vizsgálat célja az éjszakai hipoxémia javulásának értékelése éjszakai pulzoximetria (SpO2) mérésével 6 hetes éjszakai oxigénterápia után stabil CF-es betegeknél.

A javulást az éjszakai SpO2 > 90% határozza meg az egész éjszaka folyamán.

Célok és másodlagos célok

• Az oxigénterápia alatti szubjektív alvásminőség és a szobalevegő összehasonlítása 6 hetes időszak után 4 validált alvási kérdőív segítségével
• Az oxigénterápia alatti életminőség és a szobalevegő összehasonlítása 6 hetes periódus után validált kérdőíves CF-betegek (CFQ) segítségével.
• Az éjszakai hypercapnia megjelenésének vagy növekedésének kimutatása oxigénterápia és szobalevegő alatt 6 hetes időszak után
• Az oxigénterápia alatti lehetséges artériás pulmonális hipertónia és a szobalevegő összehasonlítása 6 hetes periódus után echokardiográfiával

A vizsgálat felépítése Ez egy nyitott, többközpontú, prospektív, randomizált és keresztezett vizsgálat, amely az egyes betegeknél két 6 hetes időszakot hasonlít össze: egy időszakot éjszakai oxigénterápiával és egy időszakot szobalevegőn, amelyet egy 2-6 hetes kimosási időszak választ el. hétig.

Bevételi kritériumok

• Stabil állapotú CF-ben szenvedő gyermekek 6 évesnél idősebb és 18 évesnél idősebb felnőttek
• Egy másodperc alatti kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) ≤ az előrejelzett érték 50%-a
• A pulzoximetria (SpO2) szobalevegőben ≤ 90% az éjszaka ≥ 10%-ában és/vagy SpO2 ≤ 90% ≥ 10 percig éjszaka
• Minden olyan beteg, aki korábban nem invazív pozitív nyomású lélegeztetésben (NPPV) szenvedett, de az NPPV-t legalább 15 nappal a vizsgálat megkezdése előtt abbahagyta.
• Gyermekbeteg esetén a beteg és a szülők írásbeli jóváhagyása
• Francia társadalombiztosítási fedezettel rendelkező beteg Be nem tartási kritériumok
• Légúti exacerbációban szenvedő betegek az elmúlt 15 napban
• NPPV-ben vagy hosszú távú oxigénterápiában szenvedő betegek a vizsgálat megkezdése előtt, és nem tudták abbahagyni ezt a kezelést
• Az orvosi vizsgálat lehetetlensége
• Terhes vagy szoptató beteg

Vizsgálati protokoll A vizsgálatot a betegeknek a V0 vizit során javasoljuk, ami megfelel a szűrési monitorozásnak, amely szerint az éjszakai SpO2 a szobalevegőben ≤ 90% az éjszaka ≥ 10%-ában és/vagy az SpO2 ≤ 90% ≥ 10 percig a vizsgálat során. éjszaka. 2-30 nap elteltével az írásbeli jóváhagyást egy rutinlátogatás során kell megszerezni.

Ezt követően a pácienst véletlenszerűen besorolják, hogy megkapja a következők egyikét:

1. éjszakai oxigénterápia stabil áramlással a 90% feletti éjszakai SpO2 eléréséhez (oxigén periódus), miközben folytatja a rutin hosszú távú kezelést
2. rutin hosszú távú kezelése éjszakai oxigénterápia nélkül (levegő periódus) Az oxigén periódus alatt az oxigénáramlás legalább 1,5 l/perc. Ez az áramlás 2 l/percig növelhető éjszakai időszakok jelenléte esetén, ahol az SpO2 ≤ 90%.

Az oxigén és a levegő két időszakát 2-6 hetes kimosási periódus választja el, hogy kizárja az éjszakai oxigénterápia tartós hatását.

A 2 6 hetes oxigén- vagy levegőperiódus végén a következő vizsgálatokat kell elvégezni:

• A gázcsere éjszakai értékelése a Sentec™ monitorral (amely az SpO2-t és a transzkután szén-dioxidot (PCO2) méri) és az alvás minőségének objektív értékelése aktigráfia segítségével
• a szubjektív alvásminőség értékelése 4 validál alváskérdőívet
• az életminőség értékelése validált CF kérdőív (CFQ) segítségével
• spirometria vérgázokkal szobalevegőben
• egy echokardiográfia

Az alanyok száma Csak 3 tanulmány értékelte az oxigénterápia előnyeit az éjszakai gázcserére vonatkozóan, és csak egy tanulmány értékelte az oxigénterápia előnyeit 26 hónap után. Ez utóbbi vizsgálatot korlátozza a betegek kis száma és az oxigénterápiával való alacsony együttműködés.

Egyetlen tanulmány sem értékelte az oxigénterápia hatását egy 6 hetes időszak alatt. Ez korlátozza a tantárgyak számának kiszámítását.

Mivel a vizsgálat egy keresztirányú vizsgálat, a becslések szerint 30 elemezhető beteg száma elegendő az elsődleges kimenetel és a másodlagos eredmények értékeléséhez. Az idő előtti elvonás lehetősége miatt 50 beteg bevonását tervezik.

A tanulmány teljes időtartama: maximum 22,5 hónap

Bevételi idő: 18 hónap

A részvétel időtartama egy beteg esetében: maximum 4,5 hónap

Statisztikai elemzés és zárójelentés: 3 hónap

A résztvevő központok száma: 8

A bevont betegek átlagos számának becslése központonként: 3 beteg / 3 hónap / központ

Várt eredmények A jelen vizsgálat eredményei segíthetnek meghatározni a hosszú távú oxigénterápia megkezdésének kritériumait, és felmérni a kezelés lehetséges előnyeit stabil CF-ben szenvedő betegeknél.