Oksygenterapi ved cystisk fibrose (MUCOXY)

Begrunnelse Oksygenbehandling kan foreslås til pasienter med cystisk fibrose (CF) med nattlig hypoksemi, men indikasjonen og fordelene med oksygenbehandling er ikke validert ved CF.

Mål med studien og hovedmål Målet med studien er å evaluere forbedringen av nattlig hypoksemi ved måling av nattlig pulsoksymetri (SpO2) etter 6 uker med nattlig oksygenbehandling hos stabile pasienter med CF.

En forbedring er definert av en nattlig SpO2 > 90 % i løpet av hele natten.

Mål og sekundære mål

• Sammenligning av subjektiv søvnkvalitet under oksygenbehandling og romluft etter en periode på 6 uker ved hjelp av 4 validerte søvnskjemaer
• Sammenligning av livskvalitet ved oksygenbehandling og romluft etter en periode på 6 uker ved hjelp av et validert spørreskjema for CF-pasienter (CFQ).
• Påvisning av utseende eller økning i nattlig hyperkapni under oksygenbehandling og romluft etter en periode på 6 uker
• Sammenligning av mulig arteriell pulmonal hypertensjon under oksygenbehandling og romluft etter en periode på 6 uker ved hjelp av ekkokardiografi

Studiedesign Dette er en åpen, multisenter, prospektiv, randomisert og kryssende studie, som sammenligner to perioder på 6 uker hos individuell pasient: én periode med nattlig oksygenbehandling og én periode i romluft, atskilt med en utvaskingsperiode på 2 til 6. uker.

Inklusjonskriterier

• Barn ≥ 6 år og voksne ≥ 18 år med CF i stabil tilstand
• Med et tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) ≤ 50 % av antatt verdi
• Å ha en pulsoksymetri (SpO2) i romluft ≤ 90 % i ≥ 10 % av natten og/eller en SpO2 ≤ 90 % i ≥ 10 minutter i løpet av natten
• Enhver pasient med tidligere ikke-invasiv positivt trykkventilasjon (NPPV), men som har stoppet NPPV minst 15 dager før studiestart.
• Skriftlig godkjenning av pasienten og av foreldrene ved en barnepasient
• Pasient som har den franske trygdedekningen Ikke-inkluderingskriterier
• Pasienter med respirasjonseksaserbasjon i løpet av de siste 15 dagene
• Pasienter med NPPV eller langvarig oksygenbehandling før studiestart og ikke er i stand til å stoppe denne behandlingen
• Umulighet for medisinsk undersøkelse
• Gravid pasient eller ammende pasient

Studieprotokoll Studien foreslås pasientene under V0-besøket, tilsvarende screeningovervåkingen som viser en nattlig SpO2 i romluft ≤ 90 % i ≥ 10 % av natten og/eller en SpO2 ≤ 90 % i ≥ 10 minutter i løpet av natt. Etter en periode på 2 til 30 dager innhentes den skriftlige godkjenningen ved et rutinebesøk.

Deretter vil pasienten bli randomisert til å motta enten:

1. nattlig oksygenbehandling med stabil strøm for å oppnå en nattlig SpO2 >90 % (oksygenperiode) mens han fortsetter sin rutinemessige langtidsbehandling
2. hans rutinemessige langtidsbehandling uten nattlig oksygenbehandling (luftperiode) Under oksygenperioden vil oksygenstrømmen være minst 1,5 l/min. Denne strømmen kan økes med opptil 2 l/min i tilfelle nattlige perioder med en SpO2 ≤ 90 %.

De to periodene Oksygen og Luft vil bli adskilt av en utvaskingsperiode på 2 til 6 uker for å utelukke langvarig effekt av nattlig oksygenbehandling.

Ved slutten av de 2 periodene på 6 uker oksygen eller luft, vil følgende undersøkelser bli utført:

• En nattlig evaluering av gassutveksling av Sentec™-monitoren (som måler SpO2 og transkutan karbondioksid (PCO2)) og objektiv søvnkvalitet ved hjelp av aktigrafi
• en evaluering av subjektiv søvnkvalitet ved hjelp av 4 validerer søvn spørreskjemaer
• en evaluering av livskvalitet ved hjelp av et validert CF-spørreskjema (CFQ)
• spirometri med blodgasser i romluft
• en ekkokardiografi

Antall forsøkspersoner Kun 3 studier har evaluert nytten av oksygenbehandling ved nattlig gassutveksling i løpet av en natt, og kun én studie har evaluert fordelen med oksygenbehandling etter en periode på 26 måneder. Denne siste studien er begrenset av det lille antallet pasienter og den lave etterlevelsen av oksygenbehandling.

Ingen studie har evaluert effekten av oksygenbehandling i løpet av en 6 ukers periode. Dette begrenser beregningen av antall fag.

Ettersom studien er en cross-over-studie, er et antall på 30 analyserbare pasienter beregnet til å være tilstrekkelig for evaluering av det primære utfallsmålet og de sekundære utfallene. På grunn av muligheten for tidlig abstinens er det planlagt å inkludere 50 pasienter.

Total varighet av studiet: maksimalt 22,5 måneder

Inkluderingsperiode: 18 måneder

Varighet av deltakelse for én pasient: maksimalt 4,5 måneder

Statistisk analyse og sluttrapport: 3 måneder

Antall deltakende sentre: 8

Estimering av gjennomsnittlig antall inkluderte pasienter per senter: 3 pasienter / 3 måneder / senter

Forventede resultater Resultatene av denne studien bør bidra til å definere kriteriene for å starte langtids oksygenbehandling og å vurdere de potensielle fordelene med denne behandlingen hos stabile pasienter med CF.