낭포성 섬유증의 산소 요법 (MUCOXY)

근거 산소 요법은 야간 저산소혈증이 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에게 제안될 수 있지만 산소 요법의 적응증과 이점은 CF에서 검증되지 않았습니다.

연구의 목적 및 주요 목표 연구의 목적은 안정적인 CF 환자에서 6주간의 야간 산소 요법 후 야간 맥박 산소 측정(SpO2) 측정을 통해 야간 저산소혈증의 개선을 평가하는 것입니다.

개선은 밤새 SpO2 > 90%로 정의됩니다.

목표 및 보조 목표

• 4개의 검증된 수면 설문지를 통해 6주 후 산소 요법과 실내 공기 중 주관적인 수면의 질 비교
• CF 환자(CFQ)에 대한 검증된 설문지를 통해 6주 후 산소 요법과 실내 공기 중 삶의 질 비교.
• 6주 후 산소 요법 및 실내 공기 중 야간 고탄산혈증의 출현 또는 증가 감지
• 심초음파를 통해 6주 후 산소 요법과 실내 공기 중 가능한 동맥 폐 고혈압의 비교

연구 설계 이것은 개방형, 다기관, 전향적, 무작위 및 교차 연구로, 개별 환자에서 6주의 두 기간을 비교합니다. 한 기간은 야간 산소 요법을, 다른 한 기간은 실내 공기에서, 2~6일의 휴약 기간으로 구분합니다. 주.

포함 기준

• 안정된 상태의 CF가 있는 어린이 ≥ 6세 및 성인 ≥ 18세
• 1초간 강제 호기량(FEV1) ≤ 예측값의 50%인 경우
• 밤의 ≥ 10% 동안 실내 공기에서 맥박 산소 측정(SpO2) ≤ 90% 및/또는 밤 동안 ≥ 10분 동안 SpO2 ≤ 90%
• 이전에 비침습적 양압 환기(NPPV)를 받았으나 연구 시작 최소 15일 전에 NPPV를 중단한 모든 환자.
• 소아 환자의 경우 환자 및 부모의 서면 승인
• 프랑스 사회 보장 보장을 받는 환자 비포함 기준
• 최근 15일 동안 호흡곤란이 있는 환자
• 연구 시작 전에 NPPV 또는 장기 산소 요법을 받았고 이 치료를 중단할 수 없는 환자
• 건강진단 불가
• 임산부 또는 수유중인 환자

연구 프로토콜 연구는 밤의 ≥ 10% 동안 실내 공기 중 야간 SpO2 ≤ 90% 및/또는 ≥ 10분 동안 SpO2 ≤ 90%를 나타내는 스크리닝 모니터링에 해당하는 V0 방문 동안 환자에게 제안됩니다. 밤. 2~30일의 기간이 지난 후 정기 방문 중에 서면 승인을 받습니다.

그 후 환자는 다음 중 하나를 받도록 무작위 배정됩니다.

1. 일상적인 장기 치료를 계속하면서 야간 SpO2 >90%(산소 주기)를 얻기 위한 안정적인 흐름의 야간 산소 요법
2. 야간 산소 요법 없이 일상적인 장기 치료(공기 기간) 산소 기간 동안 산소 흐름은 최소 1.5L/min입니다. 이 유량은 SpO2 ≤ 90%인 야간 기간이 있는 경우 최대 2L/min까지 증가할 수 있습니다.

산소와 공기의 두 기간은 야간 산소 요법의 오래 지속되는 효과를 배제하기 위해 2주에서 6주의 워시 아웃 기간으로 분리됩니다.

6주의 산소 또는 공기의 2개 기간이 끝나면 다음 조사가 수행됩니다.

• Sentec™ 모니터(SpO2 및 경피적 이산화탄소(PCO2) 측정)를 통한 야간 가스 교환 평가 및 액티그래피를 통한 객관적인 수면 품질
• 4를 통한 주관적 수면의 질 평가는 수면 설문지를 검증합니다.
• 검증된 CF 설문지(CFQ)에 의한 삶의 질 평가
• 실내 공기 중의 혈액 가스를 이용한 폐활량계
• 심장초음파

3건의 연구만이 야간 가스 교환에 대한 산소 요법의 이점을 평가했으며 1건의 연구만이 26개월 후 산소 요법의 이점을 평가했습니다. 이 마지막 연구는 적은 수의 환자와 산소 요법에 대한 낮은 순응도에 의해 제한됩니다.

6주 동안 산소 요법의 효과를 평가한 연구는 없습니다. 이것은 과목 수의 계산을 제한합니다.

이 연구가 교차 연구이기 때문에 30명의 분석 가능한 환자가 1차 결과 측정 및 2차 결과 평가에 충분할 것으로 추정됩니다. 조기 철회 가능성 때문에 50명의 환자를 포함할 계획이다.

총 연구 기간: 최대 22.5개월

포함 기간: 18개월

환자 1인의 참여 기간: 최대 4.5개월

통계분석 및 최종보고 : 3개월

참여 센터 수: 8

센터당 평균 환자 수 추정: 환자 3명/3개월/센터

예상 결과 현재 연구의 결과는 장기 산소 요법을 시작하기 위한 기준을 정의하고 안정적인 CF 환자에서 이 치료의 잠재적 이점을 평가하는 데 도움이 될 것입니다.