Iltterapi ved cystisk fibrose (MUCOXY)

Baggrund Iltbehandling kan foreslås til patienter med cystisk fibrose (CF) med natlig hypoxæmi, men indikationen og fordelene ved oxygenbehandling er ikke blevet valideret ved CF.

Undersøgelsens formål og hovedformål Formålet med undersøgelsen er at evaluere forbedringen af ​​natlig hypoxæmi ved måling af natlig pulsoximetri (SpO2) efter 6 ugers natlig iltbehandling hos stabile patienter med CF.

En forbedring er defineret ved en natlig SpO2 > 90 % i løbet af hele natten.

Mål og sekundære mål

• Sammenligning af subjektiv søvnkvalitet under iltbehandling og rumluft efter en periode på 6 uger ved hjælp af 4 validerede søvnspørgeskemaer
• Sammenligning af livskvalitet under iltbehandling og rumluft efter en periode på 6 uger ved hjælp af et valideret spørgeskema til CF-patienter (CFQ).
• Påvisning af udseende eller stigning i natlig hyperkapni under iltbehandling og rumluft efter en periode på 6 uger
• Sammenligning af en mulig arteriel pulmonal hypertension under iltbehandling og rumluft efter en periode på 6 uger ved hjælp af en ekkokardiografi

Undersøgelsesdesign Dette er et åbent, multicenter, prospektivt, randomiseret og cross-over-studie, der sammenligner i individuelle patienter to perioder på 6 uger: en periode med natlig iltbehandling og en periode i rumluft, adskilt af en udvaskningsperiode på 2 til 6. uger.

Inklusionskriterier

• Børn ≥ 6 år og voksne ≥ 18 år med CF i stabil tilstand
• Med et forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) ≤ 50 % af den forudsagte værdi
• At have en pulsoximetri (SpO2) i rumluft ≤ 90 % i ≥ 10 % af natten og/eller en SpO2 ≤ 90 % i ≥ 10 minutter i løbet af natten
• Enhver patient med tidligere ikke-invasiv positiv trykventilation (NPPV), men som har stoppet NPPV mindst 15 dage før starten af ​​undersøgelsen.
• Skriftlig godkendelse af patienten og af forældrene i tilfælde af en pædiatrisk patient
• Patient med den franske socialsikringsdækning Ikke-inklusionskriterier
• Patienter med en respiratorisk eksacerbation inden for de sidste 15 dage
• Patienter med NPPV eller langvarig iltbehandling før starten af ​​undersøgelsen og ude af stand til at stoppe denne behandling
• Udelukkelse af en lægeundersøgelse
• Gravid patient eller ammende patient

Undersøgelsesprotokol Undersøgelsen foreslås til patienterne under V0-besøget, svarende til, at screeningsmonitoren viser en natlig SpO2 i rumluft ≤ 90 % i ≥ 10 % af natten og/eller en SpO2 ≤ 90 % i ≥ 10 minutter i løbet af nat. Efter en periode på 2 til 30 dage indhentes den skriftlige godkendelse ved et rutinebesøg.

Derefter vil patienten blive randomiseret til at modtage enten:

1. natlig iltbehandling med et stabilt flow for at opnå en natlig SpO2 >90 % (iltperiode), mens han fortsætter sin rutinemæssige langtidsbehandling
2. hans rutinemæssige langtidsbehandling uden natlig iltbehandling (Air periode) I iltperioden vil iltflowet være mindst 1,5 l/min. Dette flow kan øges op til 2 l/min i tilfælde af tilstedeværelse af natlige perioder med en SpO2 ≤ 90 %.

De to perioder Oxygen og Air vil blive adskilt af en udvaskningsperiode på 2 til 6 uger for at udelukke enhver langvarig effekt af natlig iltbehandling.

Ved afslutningen af ​​de 2 perioder på 6 uger ilt eller luft vil følgende undersøgelser blive udført:

• En natlig evaluering af gasudveksling med Sentec™-monitoren (som måler SpO2 og transkutan kuldioxid (PCO2)) og objektiv søvnkvalitet ved hjælp af aktigrafi
• en evaluering af subjektiv søvnkvalitet ved hjælp af 4 validerer søvnspørgeskemaer
• en evaluering af livskvalitet ved hjælp af et valideret CF-spørgeskema (CFQ)
• spirometri med blodgasser i rumluften
• en ekkokardiografi

Antal forsøgspersoner Kun 3 undersøgelser har evalueret fordelen ved iltbehandling ved natlig gasudveksling i løbet af en nat, og kun én undersøgelse har evalueret fordelen ved iltbehandling efter en periode på 26 måneder. Denne sidste undersøgelse er begrænset af det lille antal patienter og den lave compliance med iltbehandling.

Ingen undersøgelse har evalueret effekten af ​​iltbehandling i løbet af en 6 ugers periode. Dette begrænser beregningen af ​​antallet af fag.

Da studiet er et cross-over-studie, vurderes et antal på 30 analyserbare patienter at være tilstrækkeligt til evaluering af det primære resultatmål og de sekundære resultater. På grund af muligheden for tidlig abstinens er det planlagt at omfatte 50 patienter.

Samlet varighed af undersøgelsen: maksimalt 22,5 måneder

Inklusionsperiode: 18 måneder

Varighed af deltagelse for én patient: maksimalt 4,5 måneder

Statistisk analyse og slutrapport: 3 måneder

Antal deltagende centre: 8

Estimering af det gennemsnitlige antal inkluderede patienter pr. center: 3 patienter / 3 måneder / center

Forventede resultater Resultaterne af nærværende undersøgelse skulle hjælpe med at definere kriterierne for at starte langvarig iltbehandling og til at vurdere de potentielle fordele ved denne behandling hos stabile patienter med CF.