嚢胞性線維症における酸素療法 (MUCOXY)

理論的根拠 酸素療法は、夜間低酸素血症を伴う嚢胞性線維症 (CF) の患者に提案される場合がありますが、CF では酸素療法の適応と利点は検証されていません。

研究の目的と主な目的 この研究の目的は、安定した CF 患者における 6 週間の夜間酸素療法後の夜間パルスオキシメトリー (SpO2) の測定による夜間低酸素血症の改善を評価することです。

改善は、夜間の SpO2 > 90% によって一晩中定義されます。

目的と副次的な目的

• 4つの有効な睡眠アンケートによる、6週間後の酸素療法中と室内空気中の主観的な睡眠の質の比較
• CF患者（CFQ）に対する有効なアンケートによる、6週間後の酸素療法中と室内空気中の生活の質の比較。
• 酸素療法中および6週間後の室内空気中の夜間の高炭酸ガス血症の出現または増加の検出
• 心エコー検査による6週間後の酸素療法中と室内空気中の可能性のある動脈性肺高血圧症の比較

研究デザイン これはオープン、多施設、前向き、無作為化、クロスオーバー研究であり、個々の患者を 6 週間の 2 つの期間で比較します。週間。

包含基準

• 6歳以上の小児および18歳以上の成人でCFが安定状態にある
• 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) が予測値の 50% 以下の場合
• 室内空気中のパルスオキシメトリー (SpO2) が夜間の 10% 以上で 90% 以下、および/または夜間の 10 分以上で SpO2 が 90% 以下である
• -以前に非侵襲的陽圧換気（NPPV）を受けていたが、研究開始の少なくとも15日前にNPPVを中止した患者。
• 患者および小児患者の場合は両親による書面による承認
• フランスの社会保障に加入している患者 除外基準
• -過去15日間に呼吸器の悪化があった患者
• -研究開始前にNPPVまたは長期酸素療法を受けており、この治療を中止できない患者
• 診察不可
• 妊娠中または授乳中の患者

研究プロトコル 研究は、V0 訪問中に患者に提案されます。これは、夜間の室内空気中の SpO2 ≤ 90% を夜間の 10% 以上、および/または SpO2 ≤ 90% を検査中の 10 分以上で示すスクリーニングモニタリングに対応しています。夜。 2 日から 30 日後、定期訪問時に書面による承認が得られます。

その後、患者は無作為に割り付けられ、次のいずれかを受け取ります。

1. 定期的な長期治療を継続しながら、夜間の SpO2 > 90% (酸素期間) を得るための安定した流量の夜間酸素療法
2. 夜間の酸素療法を行わない通常の長期治療 (空気期間) 酸素期間中、酸素の流れは少なくとも 1.5​​ L/分になります。 SpO2 ≤ 90% の夜間周期がある場合は、この流量を最大 2L/分まで増やすことができます。

酸素と空気の 2 つの期間は、夜間の酸素療法の長期にわたる影響を排除するために、2 ～ 6 週間のウォッシュ アウト期間で区切られます。

6週間の酸素または空気の2つの期間の終わりに、次の調査が行われます。

• Sentec™ モニター (SpO2 および経皮的二酸化炭素 (PCO2) を測定) によるガス交換の夜間評価と、アクチグラフィーによる客観的な睡眠の質
• 4 検証睡眠アンケートによる主観的な睡眠の質の評価
• 検証済みの CF アンケート (CFQ) による生活の質の評価
• 室内空気中の血液ガスによる肺活量測定
• 心エコー検査

被験者数 夜間のガス交換に対する酸素療法の効果を評価した研究は 3 件だけであり、26 か月後の酸素療法の効果を評価した研究は 1 件だけでした。 この最後の研究は、患者数が少なく、酸素療法のコンプライアンスが低いという制限があります。

6 週間の酸素療法の効果を評価した研究はありません。 これにより、被験者数の計算が制限されます。

この研究はクロスオーバー研究であるため、分析可能な患者数は 30 人で、一次評価項目と二次評価項目の評価には十分であると推定されます。 時期尚早の撤退の可能性があるため、50 人の患者を含める予定です。

研究の合計期間: 最大 22.5 か月

収録期間：18ヶ月

患者1名の参加期間：最長4.5ヶ月

統計分析と最終レポート: 3 か月

参加センター数：8

センターごとに含まれる患者の平均数の推定: 3 人の患者 / 3 か月 / センター

期待される結果 本研究の結果は、長期酸素療法を開始する基準を定義し、安定した CF 患者におけるこの治療の潜在的な利点を評価するのに役立つはずです。