Zuurstoftherapie bij Cystic Fibrosis (MUCOXY)

Achtergrond Zuurstoftherapie kan worden voorgesteld aan patiënten met cystische fibrose (CF) met nachtelijke hypoxemie, maar de indicatie en voordelen van zuurstoftherapie zijn niet gevalideerd bij CF.

Doel van het onderzoek en hoofddoel Het doel van het onderzoek is het evalueren van de verbetering van nachtelijke hypoxemie door het meten van nachtelijke pulsoximetrie (SpO2) na 6 weken nachtelijke zuurstoftherapie bij stabiele patiënten met CF.

Een verbetering wordt gedefinieerd door een nachtelijke SpO2 > 90% gedurende de hele nacht.

Doelstellingen en nevendoelen

• Vergelijking van subjectieve slaapkwaliteit tijdens zuurstoftherapie en kamerlucht na een periode van 6 weken door middel van 4 gevalideerde slaapvragenlijsten
• Vergelijking van kwaliteit van leven tijdens zuurstoftherapie en kamerlucht na een periode van 6 weken door middel van een gevalideerde vragenlijst voor CF-patiënten (CFQ).
• Detectie van het ontstaan ​​of de toename van nachtelijke hypercapnie bij zuurstoftherapie en kamerlucht na een periode van 6 weken
• Vergelijking van een mogelijke arteriële pulmonale hypertensie tijdens zuurstoftherapie en kamerlucht na een periode van 6 weken door middel van een echocardiografie

Onderzoeksopzet Dit is een open, multicenter, prospectief, gerandomiseerd en cross-over onderzoek, waarbij bij individuele patiënten twee periodes van 6 weken worden vergeleken: één periode met nachtelijke zuurstoftherapie en één periode in kamerlucht, gescheiden door een wash-outperiode van 2 tot 6 weken. weken.

Inclusiecriteria

• Kinderen ≥ 6 jaar en volwassenen ≥ 18 jaar met CF in stabiele toestand
• Met een geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) ≤ 50% van de voorspelde waarde
• Een pulsoximetrie (SpO2) in de kamerlucht hebben ≤ 90% gedurende ≥ 10% van de nacht en/of een SpO2 ≤ 90% gedurende ≥ 10 minuten gedurende de nacht
• Elke patiënt met eerdere niet-invasieve positievedrukventilatie (NPPV) maar die NPPV ten minste 15 dagen voor aanvang van het onderzoek heeft gestopt.
• Schriftelijke goedkeuring door de patiënt en door de ouders in het geval van een pediatrische patiënt
• Patiënt met Franse socialezekerheidsdekking Criteria voor niet-inclusie
• Patiënten met een respiratoire exacerbatie gedurende de laatste 15 dagen
• Patiënten met NPPV of langdurige zuurstoftherapie voorafgaand aan de start van het onderzoek en niet in staat om deze behandeling te stoppen
• Onmogelijkheid van een medisch onderzoek
• Zwangere patiënt of patiënt die borstvoeding geeft

Studieprotocol De studie wordt tijdens het V0-bezoek aan de patiënten voorgesteld, wat overeenkomt met de screening die een nachtelijke SpO2 in de kamerlucht ≤ 90% gedurende ≥ 10% van de nacht en/of een SpO2 ≤ 90% gedurende ≥ 10 minuten tijdens de nacht laat zien. nacht. Na een periode van 2 tot 30 dagen wordt de schriftelijke goedkeuring verkregen tijdens een routinebezoek.

Daarna wordt de patiënt gerandomiseerd om ofwel te ontvangen:

1. nachtelijke zuurstoftherapie met een stabiele stroom om een ​​nachtelijke SpO2 >90% (zuurstofperiode) te verkrijgen terwijl hij zijn routinebehandeling op lange termijn voortzet
2. zijn routinematige langdurige behandeling zonder nachtelijke zuurstoftherapie (luchtperiode) Tijdens de zuurstofperiode zal de zuurstofstroom ten minste 1,5 l/min zijn. Deze stroom kan worden verhoogd tot 2 l/min in geval van nachtelijke perioden met een SpO2 ≤ 90%.

De twee periodes Zuurstof en Lucht worden gescheiden door een wash-out periode van 2 tot 6 weken om een ​​langdurig effect van nachtelijke zuurstoftherapie uit te sluiten.

Aan het einde van de 2 periodes van 6 weken zuurstof of lucht worden de volgende onderzoeken uitgevoerd:

• Een nachtelijke evaluatie van gasuitwisseling door de Sentec™-monitor (die SpO2 en transcutane kooldioxide (PCO2) meet) en objectieve slaapkwaliteit door middel van actigrafie
• een evaluatie van de subjectieve slaapkwaliteit door middel van 4 gevalideerde slaapvragenlijsten
• een evaluatie van de kwaliteit van leven door een gevalideerde CF-vragenlijst (CFQ)
• spirometrie met bloedgassen in kamerlucht
• een echocardiografie

Aantal proefpersonen Slechts 3 studies hebben het voordeel van zuurstoftherapie op nachtelijke gasuitwisseling gedurende één nacht geëvalueerd en slechts één studie heeft het voordeel van zuurstoftherapie na een periode van 26 maanden geëvalueerd. Deze laatste studie wordt beperkt door het kleine aantal patiënten en de lage therapietrouw bij zuurstoftherapie.

Geen enkele studie heeft het effect van zuurstoftherapie gedurende een periode van 6 weken geëvalueerd. Dit beperkt de berekening van het aantal proefpersonen.

Aangezien de studie een cross-over studie is, wordt geschat dat een aantal van 30 analyseerbare patiënten voldoende is voor de evaluatie van de primaire uitkomstmaat en de secundaire uitkomsten. Vanwege de mogelijkheid van voortijdige stopzetting is het de bedoeling om 50 patiënten op te nemen.

Totale duur van de studie: maximaal 22,5 maand

Opnameperiode: 18 maanden

Duur van deelname voor één patiënt: maximaal 4,5 maand

Statistische analyse en eindrapportage: 3 maanden

Aantal deelnemende centra: 8

Schatting van het gemiddeld aantal geïncludeerde patiënten per centrum: 3 patiënten / 3 maanden / centrum

Verwachte resultaten De resultaten van de huidige studie zouden moeten helpen bij het definiëren van de criteria voor het starten van langdurige zuurstoftherapie en bij het beoordelen van de potentiële voordelen van deze behandeling bij stabiele patiënten met CF.