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美金刚在患有自闭症、阿斯伯格症或未另行指定的先前用美金刚治疗的广泛性发育障碍儿科患者中的撤药研究

2019年4月23日 更新者：Forest Laboratories

美金刚在患有自闭症、阿斯伯格症或未另行指定的广泛性发育障碍 (PDD-NOS) 的儿科患者中的安全性和有效性的双盲、安慰剂对照、随机退出研究，之前曾接受美金刚治疗

这项随机退出研究的目的是评估美金刚与安慰剂相比在患有自闭症、阿斯伯格症或未另行指定的广泛性发育障碍 (PDD-NOS) 的儿科患者中的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项临床研究是一项为期 12 周、多中心、双盲、安慰剂对照、随机退出研究，对象是患有自闭症、阿斯伯格症或未另行指定的广泛性发育障碍 (PDD-NOS) 的儿科门诊患者。 在研究 MEM-MD-91 (NCT01592786) 中完成至少 12 周的研究药物暴露并在研究 MEM-MD-91 (NCT01592786) 中在间隔至少两周的连续两次就诊中达到方案规定的反应者标准的患者有资格过渡到本研究。 响应者标准被定义为相对于研究 MEM-MD-91 中的访问 1 总原始分数，社会反应量表 (SRS) 总原始分数至少有 10 分改善（分数降低）。

本研究选择了基于体重的剂量限值，以确保曲线下面积 (AUC) 的暴露量低于 2100 ng·h/mL 的预定义限值，这表示暴露量比在 NOAEL 下观察到的暴露量低 10 倍（在幼年大鼠中未观察到 15 mg/kg/天的不良反应水平）。

本研究中基于体重的剂量限制如下：

  • A组：≥60公斤；最大 15 毫克/天
  • B组：40-59公斤；最大 9 毫克/天
  • C组：20-39公斤；最大 6 毫克/天
  • D组：<20公斤；最大 3 毫克/天

研究类型

介入性

注册 (实际的)

479

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kharkiv、乌克兰、61153
        • Forest Investigative Site 807
      • Kherson,Vil. Stepanivka、乌克兰、73488
        • Forest Investigative Site 802
      • Kyiv、乌克兰、04080
        • Forest Investigative Site 804
  • 冰岛
      • Kopavogur、冰岛、200
        • Forest Investigative Site 401
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1026
        • Forest Investigative Site 381
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Forest Investigative Site 376
      • Budapest、匈牙利、1089
        • Forest Investigative Site 378
  • 南非
    • Western Cape
      • Cape Town、Western Cape、南非、7530
        • Forest Investigative Site 676
  • 哥伦比亚
      • Bello、哥伦比亚
        • Forest Investigative Site 228
      • Bogotá、哥伦比亚
        • Forest Investigative Site 226
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Forest Investigative Site 626
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Forest Investigative Site 627
      • Nis、塞尔维亚、18000
        • Forest Investigative Site 629
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
        • Forest Investigative Site 628
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、110744
        • Forest Investigative Site 702
      • Seoul、大韩民国、120-752
        • Forest Investigative Site 703
      • Seoul、大韩民国、138-736
        • Forest Investigative Site 701
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si、Gyeongsangnam-do、大韩民国、626-770
        • Forest Investigative Site 704
  • 意大利
      • Roma、意大利、165
        • Forest Investigative Site 453
      • Siena、意大利、53100
        • Forest Investigative Site 452
  • 新西兰
      • Wellington、新西兰、6012
        • Forest Investigative Site 526
  • 比利时
      • Brussel、比利时、1020
        • Forest Investigative Site 204
      • Bruxelles、比利时、1090
        • Forest Investigative Site 203
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Forest Investigative Site 329
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-542
        • Forest Investigative Site 579
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Forest Investigative Site 578
      • Kobierzyce、波兰、55-040
        • Forest Investigative Site 576
      • Warszawa、波兰、02-957
        • Forest Investigative Site 577
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、10617
        • Forest Investigative Site 276
  • 美国
    • Alabama
      • Dothan、Alabama、美国、36303
        • Forest Investigative Site 068
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Forest Investigative Site 005
      • Tucson、Arizona、美国、85718
        • Forest Investigative Site 055
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • Forest Investigative Site 077
    • California
      • Glendale、California、美国、91206
        • Forest Investigative Site 054
      • Imperial、California、美国、92251
        • Forest Investigative Site 109
      • Los Angeles、California、美国、90024
        • Forest Investigative Site 096
      • San Francisco、California、美国、94143-0984
        • Forest Investigative Site 021
      • Santa Ana、California、美国、92701
        • Forest Investigative Site 026
      • Stanford、California、美国、94305-5719
        • Forest Investigative Site 002
    • Colorado
      • Boulder、Colorado、美国、80304
        • Forest Investigative Site 078
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Forest Investigative Site 073
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010-2970
        • Forest Investigative Site 052
    • Florida
      • Bradenton、Florida、美国、32751
        • Forest Investigative Site 075
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Forest Investigative Site 080
      • Jacksonville、Florida、美国、32216
        • Forest Investigative Site 117
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • Forest Investigative Site 065
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Forest Investigative Site 118
      • Oakland Park、Florida、美国、33334
        • Forest Investigative Site 085
      • Orange City、Florida、美国、32763
        • Forest Investigative Site 115
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Forest Investigative Site 125
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Forest Investigative Site 062
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Forest Investigative Site 067
      • Wellington、Florida、美国、33414
        • Forest Investigative Site 101
    • Illinois
      • Libertyville、Illinois、美国、60048
        • Forest Investigative Site 102
      • Naperville、Illinois、美国、60563
        • Forest Investigative Site 023
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、美国、47713
        • Forest Investigative Site 082
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Forest Investigative Site 056
    • Kansas
      • Wichita、Kansas、美国、67214-3199
        • Forest Investigative Site 106
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Forest Investigative Site 061
    • Louisiana
      • Lake Charles、Louisiana、美国、70605
        • Forest Investigative Site 095
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、美国、20852
        • Forest Investigative Site 086
    • Massachusetts
      • Newton、Massachusetts、美国、02459
        • Forest Investigative Site 059
      • Springfield、Massachusetts、美国、01199
        • Forest Investigative Site 108
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68516
        • Forest Investigative Site 116
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Forest Investigative Site 097
    • Nevada
      • Henderson、Nevada、美国、89052
        • Forest Investigative Site 130
      • Las Vegas、Nevada、美国、89128
        • Forest Investigative Site 104
    • New Jersey
      • Neptune、New Jersey、美国、07753
        • Forest Investigative Site 136
      • Toms River、New Jersey、美国、08755
        • Forest Investigative Site 127
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87108-5129
        • Forest Investigative Site 081
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87109
        • Forest Investigative Site 107
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • Forest Investigative Site 072
    • Ohio
      • Avon Lake、Ohio、美国、44012
        • Forest Investigative Site 069
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Forest Investigative Site 001
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73116
        • Forest Investigative Site 019
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74104
        • Forest Investigative Site 092
    • Oregon
      • Gresham、Oregon、美国、97030
        • Forest Investigative Site 053
    • Pennsylvania
      • Johnstown、Pennsylvania、美国、15904
        • Forest Investigative Site 132
      • McMurray、Pennsylvania、美国、15317
        • Forest Investigative Site 131
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Forest Investigative Site 100
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29407
        • Forest Investigative Site 105
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38119
        • Forest Investigative Site 090
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Forest Investigative Site 057
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77090
        • Forest Investigative Site 051
      • The Woodlands、Texas、美国、77381
        • Forest Investigative Site 070
    • Utah
      • Clinton、Utah、美国、84015
        • Forest Investigative Site 028
      • Ogden、Utah、美国、84405
        • Forest Investigative Site 141
      • Salt Lake City、Utah、美国、84106
        • Forest Investigative Site 029
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • Forest Investigative Site 064
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Forest Investigative Site 113
    • Washington
      • Bothell、Washington、美国、98011
        • Forest Investigative Site 071
    • West Virginia
      • Charleston、West Virginia、美国、25304
        • Forest Investigative Site 119
    • Wisconsin
      • Middleton、Wisconsin、美国、53562
        • Forest Investigative Site 063
  • 西班牙
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、8208
        • Forest Investigative Site 728

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 8年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 在导入研究 MEM-MD-91 (NCT01592786) 中完成至少 12 周的研究药物暴露
  2. 在导入研究 MEM-MD-91 中相隔至少两周的连续两次就诊达到缓解者标准
  3. 在进行任何特定于研究的程序之前，在发育适当时提供书面知情同意以参与研究。 在患者参与研究之前，父母/监护人/LAR 必须提供书面知情同意书。 在进行任何研究特定程序之前，还必须获得护理人员的单独书面知情同意书
  4. 有一位知识渊博的护理人员，能够提供有关患者状况的可靠信息，参加患者的所有门诊就诊，并监督研究药物的给药。 在整个研究过程中，应尽一切努力维持导入研究中使用的相同护理人员
  5. 在本研究的第 1 次访视（研究 MEM-MD-91 的最后一次访视）中，体格检查、实验室检查、ECG 和生命体征的结果正常。 研究者必须认为任何异常发现都没有临床意义，并记录在案
  6. 能够充分说和理解英语（或他们的母语，如果站点可以容纳），以及有能够充分说和理解英语的看护人和父母/监护人/LAR（或他们的母语，如果这可以由现场提供），以了解研究的性质并允许完成所有研究评估
  7. 拥有一个组织良好且稳定的家庭，以保证在研究期间进行充分的安全监测和持续的门诊就诊
  8. 9 岁及以上或有月经来潮的女性必须在第 1 次就诊时进行尿妊娠试验阴性
  9. 进入研究 MEM-MD-91 时的年龄为 6 至 12 岁

排除标准：

  1. 患有可能干扰研究进行、混淆研究结果解释或危及患者健康的并发疾病的患者
  2. 根据调查员的判断、异常行为检查表-易怒分量表 (ABC-I) 或在适当情况下，如对儿童 C 的自杀意念部分中的问题 4 或 5 回答“是”所表明的显着自杀风险-SSRS（哥伦比亚自杀严重程度评定量表）或任何自杀行为。
  3. 有恶性肿瘤证据或病史（切除的基底细胞癌除外）或任何明显的血液、内分泌、心血管（包括任何节律障碍）、神经、呼吸、肾脏、肝脏或胃肠道疾病的患者
  4. 未使用或不愿使用 PI 批准的常规避孕方法的有生育能力的女性患者。 禁欲是一种可接受的避孕方法
  5. 需要使用禁用的伴随药物进行治疗的患者
  6. 研究者认为可能不适合研究的患者
  7. Forest Laboratories, Inc.、其任何附属公司或合作伙伴或研究中心的员工或员工的直系亲属

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：美金刚 1
随机分配到全剂量组的患者将继续服用美金刚，其耐受性和基于体重的剂量与导入研究 MEM-MD-91 中达到的相同。 每天给药一次，持续长达 12 周。
药品：盐酸美金刚 (HCl)
延长释放剂量范围为 3-15mg/天；口服
药品：盐酸美金刚 (HCl)
延长释放剂量范围从每隔一天 3 毫克到 6 毫克/天；口服给药。
实验性的：美金刚 2
随机分配到减量组的患者将以耐受性和基于体重的剂量服用美金刚，他们在研究 MEM-MD-91 中接受的先导剂量减少至少 50%。 每天给药一次，持续长达 12 周。
药品：盐酸美金刚 (HCl)
延长释放剂量范围为 3-15mg/天；口服
药品：盐酸美金刚 (HCl)
延长释放剂量范围从每隔一天 3 毫克到 6 毫克/天；口服给药。
安慰剂比较：安慰剂
每天给药一次，持续长达 12 周。
药品：安慰剂胶囊
每日一次，口服。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究结束时达到治疗反应丧失 (LTR) 标准的患者比例（基于观察病例）
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
治疗反应丧失定义为社会反应量表 (SRS) 总原始评分相对于访问 1（随机化）评分恶化（增加）至少 10 分。 社会反应量表 (SRS) 是一项由 65 项线人评定的评估，总原始分数从 0（无障碍）到 195（严重的社会障碍）不等。 每个项目与 5 个子量表中的 1 个相关联（社会意识、社会认知、社会交流、社会动机和自闭症举止）。 每个项目都采用 4 分制评分，从 1（不正确）到 4（几乎总是正确）。 然后将分数转换为从 0 到 3 的量表，并在 5 个子量表中的每个子量表中对分数求和。 分数越高表示社交障碍越严重。
至第 12 周的基线（访问 1）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
首次失去治疗 (LTR) 反应的时间
大体时间：第 12 周的基线
患者在随机分配至美金刚或安慰剂后显示 LTR 时的首次就诊时间。
第 12 周的基线
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 基线的变化 - 第 12 周的言语量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 言语分量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的句法子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 句法子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的语义分量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 语义分量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的一致性子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 连贯性子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的启动子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 启动子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总分0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的脚本语言子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 脚本语言子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始得分从 0（最轻）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的情境子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 情境子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的非语言沟通子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童交流检查表 2 (CCC-2) 非语言交流子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始得分从 0（最轻）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的社会关系子量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童沟通清单 2 (CCC-2) 社会关系子量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始得分从 0（最轻）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）
儿童交流清单 2 (CCC-2) 中基线的变化 - 第 12 周的兴趣分量表
大体时间：至第 12 周的基线（访问 1）
儿童沟通检查表 2 (CCC-2) 是经过验证的、常模参考的、线人评定量表，用于评估沟通中的困难（第 1-50 项）和优势（第 51-70 项）。 有 10 个子量表，每个子量表由 7 个项目组成。 儿童沟通清单-2 (CCC-2) 兴趣分量表由 7 个项目组成，评分从 0（每周少于一次或从不）到 3（每天几次 [超过两次] 或总是），总原始分数0（最温和）到 21（最严重）。
至第 12 周的基线（访问 1）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Forest Laboratories

调查人员

  • 研究主任：Jordan Lateiner, MS, MBA、Forest Research Institute, Inc.- A Subsidiary of Forest Laboratories, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年9月1日

初级完成 (实际的)

2013年9月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2012年5月4日

首次发布 (估计)

2012年5月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年4月23日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MEM-MD-68

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