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依维莫司联合减少暴露的环孢菌素或他克莫司在小儿肝移植受者中的疗效、安全性和耐受性。

2017年4月13日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项为期 24 个月、多中心、单臂、前瞻性研究，旨在评估依维莫司联合减少暴露量的环孢菌素或他克莫司在小儿肝移植受者中的肾功能、疗效、安全性和耐受性。

本研究旨在评估肾功能的演变，并收集依维莫司在儿科肝移植受者中与减少的 CNI 共同暴露的疗效、安全性和耐受性数据。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

研究已完成（活跃且正在进行，但自 2014 年 12 月起不再招募）。 研究数据监测委员会会议向诺华公司通报了研究人群的以下安全发现：研究药物过早停药率高、移植后淋巴组织增生性疾病率高以及导致住院的相关严重感染率高。 鉴于安全性调查结果，诺华遵循 DMC 的建议，停止在该年龄组中使用研究药物，并停止在该研究中招募新患者（无论年龄大小）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

56

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • København Ø、丹麦、DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1082
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Bonn、德国、53105
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover、德国、30625
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg、德国、93053
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • BG
      • Bergamo、BG、意大利、24128
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Roma、ITA、意大利、00165
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova、PD、意大利、35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Novartis Investigative Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York、New York、美国、110032
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030-2400
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands、Birmingham、英国、B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

在患者参与研究之前签署父母或法定监护人的知情同意书。

年龄大于或等于1个月且小于18岁的小儿肝移植受者。

肝移植后最早 1 个月和最迟 6 个月的儿科受者。

关键排除标准：

肝胆恶性肿瘤患者和/或因暴发性肝炎/急性肝功能衰竭而移植的患者。

在开始研究药物之前的任何时间存在任何主要肝动脉、主要/重建肝静脉、门静脉或下腔静脉的血栓形成。

基线时血清肌酐值 > 2 倍年龄相关 ULN 或在研究药物开始前一周内接受肾脏替代治疗的患者，以及经证实的点尿蛋白/肌酐比值表明尿蛋白排泄量 >500 mg/ 的患者m2/24 小时，基线。

具有临床显着全身感染和/或处于需要生命支持措施（例如机械通气、透析或血管加压剂）的重症监护环境中的患者。

已知对研究中使用的药物或其类别或任何赋形剂过敏的患者。

怀孕或哺乳期（哺乳期）女性患者，其中怀孕定义为女性在受孕后直至妊娠终止的状态，由基线时 βHCG 实验室检测阳性（>9 mIU/mL）证实。

具有生育潜力的女性患者，定义为所有生理上能够怀孕的女性，除非她们同意禁欲性活动。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：基于依维莫司的方案

从含有环孢菌素 (CsA) 或他克莫司 (TAC) 的免疫抑制方案（含或不含麦考酚酸 (MPA)）、含或不含皮质类固醇的免疫抑制方案（含依维莫司联合降低剂量的环孢菌素 (CsA) 或他克莫司）的基线转换（交流电）。

给药方案是每天两次，间隔 12 小时。
药品：肝移植后最早 1 个月和最晚 6 个月引入依维莫司并减少环孢素或他克莫司的剂量。
肝移植后的免疫抑制。 儿科移植受者接受的起始剂量为 0.8 mg/m^2/剂与环孢菌素 A 的组合或 2.0 mg/m^2/剂与他克莫司的组合，每日两次。 此后，调整剂量以实现依维莫司C-0h血谷水平在3至8ng/ml之间。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
估计肾小球滤过率相对于基线的变化 - 第 12 个月
大体时间：基线，第 12 个月
通过儿童慢性肾脏病 (CKiD) 施瓦茨公式 (Schwartz 2009) 计算的估计肾小球滤过率 (eGFR) 评估肾功能的演变，以研究开始（基线评估）和第 12 个月之间 CKiD 的 eGFR 平均变化表示.
基线，第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
疗效终点失败率的 Kaplan-Meier 估计
大体时间：研究药物开始后 12 个月和 24 个月

在第 12 个月和第 24 个月之前/之时出现复合疗效失败（经治疗的活检证实为急性排斥反应[tBPAR]、移植物丢失[GL]、死亡[D]）的患者比例，使用 Kaplan-Meier (KM) 方法估计，以及在第 12 个月和第 24 个月之前/之时经历复合疗效失败的任何组成部分（tBPAR、GL、D）的患者，分别针对每个组成部分。

AR：急性排斥； BPAR：活检证实为急性排斥反应。 失败率 = Kaplan-Meier 估计失败百分比； CI = 故障率的置信区间。
研究药物开始后 12 个月和 24 个月
估计肾小球滤过率相对于基线的变化 - 第 24 个月
大体时间：基线，第 24 个月
通过儿童慢性肾脏病 (CKiD) 施瓦茨公式 (Schwartz 2009) 计算的估计肾小球滤过率 (eGFR) 评估肾功能的演变，以研究开始（基线评估）和第 24 个月之间 CKiD 的 eGFR 平均变化表示.
基线，第 24 个月
生长发育 - 基线和第 12 个月时的身高
大体时间：基线，第 12 个月

将个体生长测量值与 CDC 美国人口生长图表中的性别和年龄特定生长百分位数进行了比较。 因此，观察到的每个值都由参考人群中具有较低值的受试者的（近似）百分比表示。 变化是在这个尺度上计算的，因此表达了生长测量值相对于 CDC 生长图表中百分位数的变化。

患者被分为生长百分位数类别（<=5、>5-25、>25-50、>50-75、>75-95 和>95% 百分位数）。
基线，第 12 个月
生长发育 - 基线和第 12 个月的体重
大体时间：基线，第 12 个月

将个体生长测量值与 CDC 美国人口生长图表中的性别和年龄特定生长百分位数进行了比较。 因此，观察到的每个值都由参考人群中具有较低值的受试者的（近似）百分比表示。 变化是在这个尺度上计算的，因此表达了生长测量值相对于 CDC 生长图表中百分位数的变化。

患者被分为生长百分位数类别（<=5、>5-25、>25-50、>50-75、>75-95 和>95% 百分位数）。
基线，第 12 个月
生长发育 - 基线和第 24 个月的体重
大体时间：基线，第 24 个月

将个体生长测量值与 CDC 美国人口生长图表中的性别和年龄特定生长百分位数进行了比较。 因此，观察到的每个值都由参考人群中具有较低值的受试者的（近似）百分比表示。 变化是在这个尺度上计算的，因此表达了生长测量值相对于 CDC 生长图表中百分位数的变化。

患者被分为生长百分位数类别（<=5、>5-25、>25-50、>50-75、>75-95 和>95% 百分位数）。
基线，第 24 个月
生长发育 - 基线和第 24 个月时的身高
大体时间：基线，第 24 个月

将个体生长测量值与 CDC 美国人口生长图表中的性别和年龄特定生长百分位数进行了比较。 因此，观察到的每个值都由参考人群中具有较低值的受试者的（近似）百分比表示。 变化是在这个尺度上计算的，因此表达了生长测量值相对于 CDC 生长图表中百分位数的变化。

患者被分为生长百分位数类别（<=5、>5-25、>25-50、>50-75、>75-95 和>95% 百分位数）。
基线，第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年10月1日

初级完成 (实际的)

2016年6月1日

研究完成 (实际的)

2016年6月1日

研究注册日期

首次提交

2012年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2012年5月11日

首次发布 (估计)

2012年5月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年5月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年4月13日

最后验证

2017年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001H2305
  • 2011-003069-14

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