Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av Everolimus i kombination med minskad exponering av cyklosporin eller takrolimus hos pediatriska levertransplantationsmottagare.

13 april 2017 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En 24-månaders, multicenter, enarms, prospektiv studie för att utvärdera njurfunktion, effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Everolimus i kombination med minskad exponering för cyklosporin eller takrolimus hos pediatriska levertransplantationsmottagare.

Denna studie var utformad för att bedöma utvecklingen av njurfunktionen och för att samla in effekt, säkerhet och tolerabilitetsdata för everolimus vid samtidig exponering med minskad CNI hos pediatriska levertransplanterade mottagare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är klar (var aktiv och pågående men rekryterar inte längre sedan december 2014). Mötet för studiedataövervakningskommittén meddelade Novartis följande säkerhetsfynd i studiepopulationen: hög frekvens av för tidigt avbrytande av studiemedicinering, hög frekvens av lymfoproliferativ sjukdom efter transplantation och hög frekvens av relaterade allvarliga infektioner som leder till sjukhusvistelse. Mot bakgrund av säkerhetsfynden följde Novartis DMC-rekommendationen att avbryta studiemedicinen i denna åldersgrupp och att sluta registrera nya patienter i denna studie (oavsett ålder).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

56

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Novartis Investigative Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 110032
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2400
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24128
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Roma, ITA, Italien, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1082
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 17 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Undertecknat informerat samtycke från båda föräldrarna eller vårdnadshavare innan patientens deltagande i studien.

Pediatriska levertransplanterade mottagare som är äldre än eller lika med 1 månad och yngre än 18 år.

Pediatriska mottagare tidigast 1 månad och senast 6 månader efter levertransplantation.

Viktiga uteslutningskriterier:

Patienter med lever- och gallmaligniteter och/eller patienter transplanterade på grund av fulminant hepatit/akut leversvikt.

Förekomst av trombos i några större leverartärer, större/rekonstruerade levervener, portven eller inferior vena cava när som helst innan studieläkemedlet påbörjas.

Patienter med serumkreatininvärde > 2 gånger åldersrelaterat ULN vid baslinjen eller som fick njurersättningsterapi inom en vecka före start av studieläkemedlet och patienter med ett bekräftat förhållande mellan protein och kreatinin i urinen som tyder på en proteinutsöndring i urin >500 mg/ m2/24 timmar, vid Baseline.

Patienter med kliniskt signifikant systemisk infektion och/eller i en kritisk vårdmiljö som kräver livsuppehållande åtgärder såsom mekanisk ventilation, dialys eller vasopressormedel.

Patienter med känd överkänslighet mot de läkemedel som användes i studien eller deras klass, eller mot något av hjälpämnena.

Gravida eller ammande (ammande) kvinnliga patienter, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till avslutad graviditet, bekräftad av ett positivt βHCG-laboratorietest (>9 mIU/ml) vid baslinjen.

Kvinnliga patienter i fertil ålder, definierade som alla kvinnor fysiologiskt kapabla att bli gravida, OM de inte samtycker till avhållsamhet från sexuell aktivitet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Everolimus-baserad regim

Konvertering vid baslinjen från en immunsuppressiv regim som innehåller antingen ciklosporin (CsA) eller takrolimus (TAC) med eller utan mykofenolsyra (MPA), med eller utan kortikosteroider i en regim som innehåller everolimus kombinerad reducerad dos av antingen ciklosporin (CsA) eller takrolimus ( TAC).

Doseringsschemat var två gånger dagligen, med 12 timmars mellanrum.
Läkemedel: Introduktion av everolimus med reducerad ciklosporin- eller takrolimusdos, tidigast 1 månad och senast 6 månader efter levertransplantation.
Immunsuppression efter levertransplantation. Barntransplanterade fick en startdos på 0,8 mg/m^2/dos i kombination med cyklosporin A eller 2,0 mg/m^2/dos i kombination med takrolimus, två gånger dagligen. Därefter justerades doserna för att uppnå everolimus C-0h bloddalvärde mellan 3 till 8 ng/ml.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet - månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Utveckling av njurfunktionen bedömd med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) beräknad med Chronic Kidney Disease in Children (CKiD) Schwartz formel (Schwartz 2009), uttryckt i genomsnittlig förändring av eGFR för CKiD mellan studiestart (baslinjebedömning) och månad 12 .
Baslinje, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kaplan-Meier uppskattningar för felfrekvenser för effektslutpunkter
Tidsram: Vid 12 månader och 24 månader efter start av studieläkemedlet

Andelen patienter med sammansatt effektsvikt (behandlad biopsi bevisad akut avstötning[tBPAR], transplantatförlust [GL], död [D]) före/vid månad 12 och månad 24, uppskattad med Kaplan-Meier (KM) metoder och andelen av patienter som upplevde någon av komponenterna av sammansatt effektsvikt (tBPAR, GL, D) före/vid månad 12 och månad 24, separat för varje komponent.

AR: akut avstötning; BPAR: biopsi bevisad akut avstötning. Rate = Kaplan-Meier-uppskattning för fel i %; CI = konfidensintervall för felfrekvens.
Vid 12 månader och 24 månader efter start av studieläkemedlet
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet - månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24
Utveckling av njurfunktionen bedömd med uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) beräknad med Chronic Kidney Disease in Children (CKiD) Schwartz formel (Schwartz 2009), uttryckt i genomsnittlig förändring i eGFR för CKiD mellan studiestart (baselinebedömning) och månad 24 .
Baslinje, månad 24
Tillväxtutveckling - Höjd vid baslinjen och månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12

Individuella tillväxtmätningar jämfördes med köns- och åldersspecifika tillväxtpercentiler i CDC-tillväxtdiagrammen för den amerikanska befolkningen. Varje observerat värde representeras således av den (ungefärliga) andelen försökspersoner med ett lägre värde i referenspopulationen. Förändringar beräknades på denna skala och uttrycker således förändringen i tillväxtmätningar i förhållande till percentilerna i CDC-tillväxtdiagrammen.

Patienterna klassificerades i tillväxtpercentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 och >95% percentil).
Baslinje, månad 12
Tillväxtutveckling - Vikt vid baslinjen och månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12

Individuella tillväxtmätningar jämfördes med köns- och åldersspecifika tillväxtpercentiler i CDC-tillväxtdiagrammen för den amerikanska befolkningen. Varje observerat värde representeras således av den (ungefärliga) andelen försökspersoner med ett lägre värde i referenspopulationen. Förändringar beräknades på denna skala och uttrycker således förändringen i tillväxtmätningar i förhållande till percentilerna i CDC-tillväxtdiagrammen.

Patienterna klassificerades i tillväxtpercentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 och >95% percentil).
Baslinje, månad 12
Tillväxtutveckling - Vikt vid baslinjen och månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24

Individuella tillväxtmätningar jämfördes med köns- och åldersspecifika tillväxtpercentiler i CDC-tillväxtdiagrammen för den amerikanska befolkningen. Varje observerat värde representeras således av den (ungefärliga) andelen försökspersoner med ett lägre värde i referenspopulationen. Förändringar beräknades på denna skala och uttrycker således förändringen i tillväxtmätningar i förhållande till percentilerna i CDC-tillväxtdiagrammen.

Patienterna klassificerades i tillväxtpercentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 och >95% percentil).
Baslinje, månad 24
Tillväxtutveckling - Höjd vid baslinjen och månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24

Individuella tillväxtmätningar jämfördes med köns- och åldersspecifika tillväxtpercentiler i CDC-tillväxtdiagrammen för den amerikanska befolkningen. Varje observerat värde representeras således av den (ungefärliga) andelen försökspersoner med ett lägre värde i referenspopulationen. Förändringar beräknades på denna skala och uttrycker således förändringen i tillväxtmätningar i förhållande till percentilerna i CDC-tillväxtdiagrammen.

Patienterna klassificerades i tillväxtpercentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 och >95% percentil).
Baslinje, månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juni 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2012

Första postat (UPPSKATTA)

15 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

16 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRAD001H2305
  • 2011-003069-14

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera