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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di Everolimus in combinazione con ciclosporina o tacrolimus a esposizione ridotta nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato.

13 aprile 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio prospettico di 24 mesi, multicentrico, a braccio singolo, per valutare la funzionalità renale, l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Everolimus in combinazione con ciclosporina o tacrolimus a esposizione ridotta nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato.

Questo studio è stato progettato per valutare l'evoluzione della funzione renale e per raccogliere dati di efficacia, sicurezza e tollerabilità di everolimus in co-esposizione con ridotta CNI nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di fegato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è completato (era attivo e in corso ma non reclutava più da dicembre 2014). La riunione del comitato di monitoraggio dei dati dello studio ha comunicato a Novartis i seguenti risultati sulla sicurezza nella popolazione in studio: alto tasso di interruzione prematura del farmaco in studio, alto tasso di malattia linfoproliferativa post-trapianto e alto tasso di infezioni gravi correlate che hanno portato al ricovero in ospedale. Alla luce dei risultati sulla sicurezza, Novartis ha seguito la raccomandazione del DMC di interrompere il farmaco in studio in questo gruppo di età e di interrompere l'arruolamento di nuovi pazienti in questo studio (indipendentemente dall'età).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

56

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Germania, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Germania, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24128
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Roma, ITA, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Novartis Investigative Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 110032
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2400
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1082
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 17 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

- Consenso informato firmato da entrambi i genitori o tutori legali prima della partecipazione del paziente allo studio.

Destinatari pediatrici di trapianto di fegato di età superiore o uguale a 1 mese e di età inferiore a 18 anni.

Destinatari pediatrici non prima di 1 mese e non più tardi di 6 mesi dopo il trapianto di fegato.

Criteri chiave di esclusione:

Pazienti con neoplasie epatobiliari e/o pazienti trapiantati a causa di epatite fulminante/insufficienza epatica acuta.

Presenza di trombosi di qualsiasi arteria epatica maggiore, vene epatiche maggiori/ricostruite, vena porta o vena cava inferiore in qualsiasi momento prima dell'inizio del farmaco in studio.

Pazienti con valore di creatinina sierica >2 volte l'ULN correlato all'età al basale o che hanno ricevuto terapia renale sostitutiva entro una settimana prima dell'inizio del farmaco in studio e pazienti con un rapporto proteine/creatinina urinario spot confermato che indica un'escrezione proteica urinaria >500 mg/ m2/24 ore, al basale.

Pazienti con infezione sistemica clinicamente significativa e/o in un ambiente di terapia intensiva che richiedono misure di supporto vitale come ventilazione meccanica, dialisi o agenti vasopressori.

Pazienti con nota ipersensibilità ai farmaci utilizzati nello studio o alla loro classe, o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento (in allattamento), in cui la gravidanza è definita come lo stato di una donna dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio positivo per βHCG (>9 mIU/mL) al basale.

Pazienti di sesso femminile in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, A MENO CHE non siano d'accordo per l'astinenza dall'attività sessuale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Regime a base di Everolimus

Conversione al basale da un regime immunosoppressivo che contiene ciclosporina (CsA) o tacrolimus (TAC) con o senza acido micofenolico (MPA), con o senza corticosteroidi in un regime che contiene everolimus a dose ridotta combinata di ciclosporina (CsA) o tacrolimus ( TAC).

Il programma di dosaggio era due volte al giorno, a distanza di 12 ore.
Droga: Introduzione di everolimus con dose ridotta di ciclosporina o tacrolimus, il primo mese e gli ultimi 6 mesi dopo il trapianto di fegato.
Immunosoppressione dopo trapianto di fegato. I pazienti pediatrici sottoposti a trapianto hanno ricevuto una dose iniziale di 0,8 mg/m^2/dose in combinazione con ciclosporina A o 2,0 mg/m^2/dose in combinazione con tacrolimus, due volte al giorno. Successivamente, le dosi sono state aggiustate per raggiungere livelli ematici minimi di everolimus C-0h compresi tra 3 e 8 ng/ml.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata - Mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Evoluzione della funzione renale valutata in base al tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) calcolato mediante la formula di Schwartz per la malattia renale cronica nei bambini (CKiD) (Schwartz 2009), espressa in variazione media di eGFR di CKiD tra l'inizio dello studio (valutazione basale) e il mese 12 .
Basale, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stime di Kaplan-Meier per i tassi di fallimento degli endpoint di efficacia
Lasso di tempo: A 12 e 24 mesi dopo l'inizio del farmaco in studio

La proporzione di pazienti con fallimento composito di efficacia (rigetto acuto comprovato da biopsia trattata [tBPAR], perdita del trapianto [GL], morte [D]) prima/al mese 12 e al mese 24, stimata con metodi Kaplan-Meier (KM) e la percentuale di pazienti che hanno manifestato uno qualsiasi dei componenti del fallimento composito di efficacia (tBPAR, GL, D) prima/al mese 12 e al mese 24, separatamente per ciascun componente.

AR: rigetto acuto; BPAR: rigetto acuto confermato dalla biopsia. Tasso = stima di Kaplan-Meier per fallimento in %; CI = intervallo di confidenza per il tasso di fallimento.
A 12 e 24 mesi dopo l'inizio del farmaco in studio
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata - Mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
Evoluzione della funzione renale valutata in base al tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) calcolato mediante la formula di Schwartz per la malattia renale cronica nei bambini (CKiD) (Schwartz 2009), espressa in variazione media di eGFR di CKiD tra l'inizio dello studio (valutazione basale) e il mese 24 .
Riferimento, mese 24
Sviluppo della crescita - Altezza al basale e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12

Le misurazioni della crescita individuale sono state confrontate con i percentili di crescita specifici per genere ed età nei grafici di crescita del CDC per la popolazione statunitense. Ogni valore osservato è quindi rappresentato dalla percentuale (approssimata) di soggetti con valore inferiore nella popolazione di riferimento. I cambiamenti sono stati calcolati su questa scala e quindi esprimono il cambiamento nelle misure di crescita rispetto ai percentili nei grafici di crescita CDC.

I pazienti sono stati classificati in categorie percentili di crescita (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 e >95% percentile).
Basale, mese 12
Sviluppo della crescita - Peso al basale e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12

Le misurazioni della crescita individuale sono state confrontate con i percentili di crescita specifici per genere ed età nei grafici di crescita del CDC per la popolazione statunitense. Ogni valore osservato è quindi rappresentato dalla percentuale (approssimata) di soggetti con valore inferiore nella popolazione di riferimento. I cambiamenti sono stati calcolati su questa scala e quindi esprimono il cambiamento nelle misure di crescita rispetto ai percentili nei grafici di crescita CDC.

I pazienti sono stati classificati in categorie percentili di crescita (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 e >95% percentile).
Basale, mese 12
Sviluppo della crescita - Peso al basale e al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24

Le misurazioni della crescita individuale sono state confrontate con i percentili di crescita specifici per genere ed età nei grafici di crescita del CDC per la popolazione statunitense. Ogni valore osservato è quindi rappresentato dalla percentuale (approssimata) di soggetti con valore inferiore nella popolazione di riferimento. I cambiamenti sono stati calcolati su questa scala e quindi esprimono il cambiamento nelle misure di crescita rispetto ai percentili nei grafici di crescita CDC.

I pazienti sono stati classificati in categorie percentili di crescita (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 e >95% percentile).
Riferimento, mese 24
Sviluppo della crescita - Altezza al basale e al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24

Le misurazioni della crescita individuale sono state confrontate con i percentili di crescita specifici per genere ed età nei grafici di crescita del CDC per la popolazione statunitense. Ogni valore osservato è quindi rappresentato dalla percentuale (approssimata) di soggetti con valore inferiore nella popolazione di riferimento. I cambiamenti sono stati calcolati su questa scala e quindi esprimono il cambiamento nelle misure di crescita rispetto ai percentili nei grafici di crescita CDC.

I pazienti sono stati classificati in categorie percentili di crescita (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 e >95% percentile).
Riferimento, mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2012

Primo Inserito (STIMA)

15 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001H2305
  • 2011-003069-14

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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