Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Everolimus i kombinasjon med redusert eksponering for cyklosporin eller takrolimus hos levertransplantasjonsmottakere hos barn.

13. april 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En 24-måneders, multisenter, enkeltarms, prospektiv studie for å evaluere nyrefunksjon, effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Everolimus i kombinasjon med redusert eksponering for cyklosporin eller takrolimus hos levertransplantasjonsmottakere hos barn.

Denne studien ble designet for å vurdere utviklingen av nyrefunksjonen og for å samle data om effekt, sikkerhet og toleranse for everolimus ved samtidig eksponering med redusert CNI hos levertransplanterte pediatriske pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er fullført (var aktiv og pågående, men har ikke lenger rekruttert siden desember 2014). Møtet i studiens dataovervåkingskomité kommuniserte til Novartis følgende sikkerhetsfunn i studiepopulasjonen: høy forekomst av for tidlig seponering av studiemedisinering, høy forekomst av lymfoproliferativ sykdom etter transplantasjon og høy forekomst av relaterte alvorlige infeksjoner som førte til sykehusinnleggelse. I lys av sikkerhetsfunnene fulgte Novartis DMC-anbefalingen om å avbryte studiemedisinen i denne aldersgruppen og slutte å inkludere nye pasienter i denne studien (uavhengig av alder).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Novartis Investigative Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 110032
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2400
        • Novartis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24128
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Roma, ITA, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Signert informert samtykke fra begge foreldre eller verge før pasientens deltakelse i studien.

Pediatriske levertransplanterte pasienter som er eldre enn eller lik 1 måned og yngre enn 18 år.

Pediatriske mottakere tidligst 1 måned og senest 6 måneder etter levertransplantasjon.

Nøkkelekskluderingskriterier:

Pasienter med hepato-galle maligniteter og/eller pasienter transplantert på grunn av fulminant hepatitt/akutt leversvikt.

Tilstedeværelse av trombose av alle større leverarterier, større/rekonstruerte levervener, portvene eller inferior vena cava når som helst før starten av studiemedikamentet.

Pasienter med serumkreatininverdi >2 ganger aldersrelatert ULN ved baseline eller som mottok nyreerstatningsterapi innen en uke før start av studiemedikamentet og pasienter med bekreftet punkturinprotein/kreatinin-forhold som indikerer en urinproteinutskillelse >500 mg/ m2/24 timer, ved Baseline.

Pasienter med klinisk signifikant systemisk infeksjon og/eller i en kritisk omsorgssituasjon som krever livstøttende tiltak som mekanisk ventilasjon, dialyse eller vasopressormidler.

Pasienter med kjent overfølsomhet overfor legemidlene som ble brukt i studien eller deres klasse, eller overfor noen av hjelpestoffene.

Gravide eller ammende (ammende) kvinnelige pasienter, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapsavbrudd, bekreftet av en positiv βHCG-laboratorietest (>9 mIU/ml) ved baseline.

Kvinnelige pasienter i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, MED MINDRE de samtykker i avholdenhet fra seksuell aktivitet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Everolimus-basert diett

Konvertering ved baseline fra et immunsuppressivt regime som inneholder enten ciklosporin (CsA) eller takrolimus (TAC) med eller uten mykofenolsyre (MPA), med eller uten kortikosteroider i et regime som inneholder everolimus kombinert redusert dose av enten ciklosporin (CsA) eller takrolimus ( TAC).

Doseringsskjemaet var to ganger daglig, med 12 timers mellomrom.
Legemiddel: Introduksjon av everolimus med redusert ciklosporin- eller takrolimusdose, tidligst 1 måned og senest 6 måneder etter levertransplantasjon.
Immunsuppresjon etter levertransplantasjon. Pediatriske transplanterte fikk en startdose på 0,8 mg/m^2/dose i kombinasjon med Cyclosporine A eller 2,0 mg/m^2/dose i kombinasjon med takrolimus, to ganger daglig. Deretter ble dosene justert for å oppnå everolimus C-0h blodbunnnivå mellom 3 til 8 ng/ml.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet – måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Evolusjon av nyrefunksjon vurdert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) beregnet ved Chronic Kidney Disease in Children (CKiD) Schwartz formel (Schwartz 2009), uttrykt i gjennomsnittlig endring i eGFR av CKiD mellom studiestart (baselinevurdering) og måned 12 .
Grunnlinje, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kaplan-Meier estimater for feilrater for effektendepunkter
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder etter start av studiemedikament

Andelen pasienter med sammensatt effektsvikt (behandlet biopsi bevist akutt avstøtning[tBPAR], grafttap [GL] , død [D]) før/ved måned 12 og måned 24, estimert med Kaplan-Meier (KM) metoder og andelen av pasienter som opplevde noen av komponentene til sammensatt effektsvikt (tBPAR, GL, D) før/ved måned 12 og måned 24, separat for hver komponent.

AR: akutt avvisning; BPAR: biopsi bevist akutt avvisning. Rate = Kaplan-Meier estimat for feil i %; CI = konfidensintervall for feilfrekvens.
12 måneder og 24 måneder etter start av studiemedikament
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet – måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
Evolusjon av nyrefunksjon vurdert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) beregnet av Chronic Kidney Disease in Children (CKiD) Schwartz formel (Schwartz 2009), uttrykt i gjennomsnittlig endring i eGFR av CKiD mellom studiestart (baselinevurdering) og måned 24 .
Grunnlinje, måned 24
Vekstutvikling – høyde ved baseline og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12

Individuelle vekstmålinger ble sammenlignet med de kjønns- og aldersspesifikke vekstpersentilene i CDC-vekstdiagrammene for den amerikanske befolkningen. Hver verdi som observeres er dermed representert av (omtrent) prosentandelen av forsøkspersoner med lavere verdi i referansepopulasjonen. Endringer ble beregnet på denne skalaen og uttrykker dermed endringen i vekstmålinger i forhold til persentilene i CDC-vekstdiagrammene.

Pasientene ble klassifisert i vekstpersentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 og >95% persentil).
Grunnlinje, måned 12
Vekstutvikling – vekt ved baseline og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12

Individuelle vekstmålinger ble sammenlignet med de kjønns- og aldersspesifikke vekstpersentilene i CDC-vekstdiagrammene for den amerikanske befolkningen. Hver verdi som observeres er dermed representert av (omtrent) prosentandelen av forsøkspersoner med lavere verdi i referansepopulasjonen. Endringer ble beregnet på denne skalaen og uttrykker dermed endringen i vekstmålinger i forhold til persentilene i CDC-vekstdiagrammene.

Pasientene ble klassifisert i vekstpersentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 og >95% persentil).
Grunnlinje, måned 12
Vekstutvikling – vekt ved baseline og måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24

Individuelle vekstmålinger ble sammenlignet med de kjønns- og aldersspesifikke vekstpersentilene i CDC-vekstdiagrammene for den amerikanske befolkningen. Hver verdi som observeres er dermed representert av (omtrent) prosentandelen av forsøkspersoner med lavere verdi i referansepopulasjonen. Endringer ble beregnet på denne skalaen og uttrykker dermed endringen i vekstmålinger i forhold til persentilene i CDC-vekstdiagrammene.

Pasientene ble klassifisert i vekstpersentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 og >95% persentil).
Grunnlinje, måned 24
Vekstutvikling – høyde ved baseline og måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24

Individuelle vekstmålinger ble sammenlignet med de kjønns- og aldersspesifikke vekstpersentilene i CDC-vekstdiagrammene for den amerikanske befolkningen. Hver verdi som observeres er dermed representert av (omtrent) prosentandelen av forsøkspersoner med lavere verdi i referansepopulasjonen. Endringer ble beregnet på denne skalaen og uttrykker dermed endringen i vekstmålinger i forhold til persentilene i CDC-vekstdiagrammene.

Pasientene ble klassifisert i vekstpersentilkategorier (<=5, >5-25, >25-50, >50-75, >75-95 og >95% persentil).
Grunnlinje, måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

15. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

16. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2017

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRAD001H2305
  • 2011-003069-14

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere