自体细胞疗法治疗大便失禁
2023年6月30日 更新者：Cook MyoSite
自体肌源性细胞 (AMDC) 移植治疗大便失禁的前瞻性非随机研究
本临床研究的目的是探讨将自体肌肉衍生细胞（AMDC；一种患者自身细胞的制剂）注射到肛门括约肌中治疗大便失禁患者的安全性和可行性。
研究概览
详细说明
本研究旨在测试自体肌肉衍生细胞 (AMDC) 治疗男性和女性大便失禁的安全性和可行性。
AMDC 治疗旨在使大便失禁患者的肛门外括约肌重塑，从确定的结构缺陷到肛门外括约肌的普遍弱化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 大便失禁的主要症状，由患者病史和体格检查证实
- 韦克斯纳评分 ≥ 9
- 保守治疗失败
排除标准：
- 股薄肌吊带修复或人工括约肌插入
- 炎症性肠病
- 显着的直肠前突或直肠脱垂
- 肛门括约肌或邻近结构的放射治疗史
- 未满 18 岁
- 怀孕、哺乳或计划在研究过程中怀孕
- 神经肌肉障碍
- 入组前 5 年内有肿瘤病史，基底细胞癌除外，或正在或计划接受抗癌药物治疗
- 已知的出血素质或未纠正的凝血病
- 由于伴随药物的禁忌症和/或警告或在实验产品标签中列出而排除治疗的医疗状况
- 参与另一项研究药物或设备研究
- 无法或不愿提供知情同意
- 无法或不愿承诺后续程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：伊尔塔米奥塞尔
AMDC 是研究产品（自体肌肉来源的细胞）。
通用名是 iltamiocel。
单次括约肌内注射 250 x 10^6 细胞。
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单次括约肌内注射 iltamiocel，剂量为 250 x 10^6 个细胞
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件的数量
大体时间：12个月
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评估成年男性和女性受试者接受 FI 治疗后 12 个月内与研究产品和研究程序相关的不良事件的频率和严重程度。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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大便失禁 (FI) 发作次数（中位 28 天大便失禁日记）
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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通过 28 天大便失禁 (FI) 日记评估的中位次数。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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FI 发作天数（中位 28 天大便失禁日记）
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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根据 28 天 FI 日记评估，大便失禁 (FI) 发作的中位天数。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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28 天大便失禁次数减少 ≥50% 的参与者人数
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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根据 28 天大便失禁 (FI) 日记评估，大便失禁 (FI) 事件明显减少 ≥50% 的参与者人数。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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28 天大便失禁次数减少 ≥75% 的参与者人数
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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根据 28 天大便失禁 (FI) 日记评估，大便失禁 (FI) 事件明显减少 ≥75% 的参与者人数。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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28 天大便失禁次数减少 100% 的参与者人数
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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根据 28 天大便失禁 (FI) 日记评估，大便失禁 (FI) 事件减少 100% 的参与者人数。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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患者报告的生活质量相对于基线的变化（大便失禁生活质量 (FIQL) 问卷）
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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通过大便失禁生活质量 (FIQL) 问卷评估，患者报告的生活质量相对于基线的平均变化。
FIQL 是一个经过验证的 29 项工具，用于评估 FI 受试者的生活质量 (QOL)，有四个量表：生活方式（10 项，得分 0 到 4，分数越高表示 QOL 越好）、应对/行为（9项目，得分 0 到 4，得分越高，生活质量越好）、抑郁/自我感知（7 项，得分 0 到 4，得分越高，生活质量越好）和尴尬（3 项，得分 0 到 4，分数越高表明生活质量越好）。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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患者报告的大便失禁症状严重程度相对于基线的变化（克利夫兰诊所失禁评分 (CCIS)）
大体时间：治疗后 3、6 和 12 个月
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通过克利夫兰诊所失禁评分 (CCIS) 问卷评估，患者报告的大便失禁症状严重程度相对于基线的平均变化。
CCIS 是一个经过验证的 5 个问题工具，用于评估失禁发作的频率和类型（固体、液体、气体）、卫生巾的使用和生活方式的改变。
评分范围为 0 到 20，分数越低表明症状越轻。
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治疗后 3、6 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Manoj J Raval, MD、St. Paul's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年3月28日
初级完成 (实际的)
2021年10月27日
研究完成 (实际的)
2021年10月27日
研究注册日期
首次提交
2012年5月11日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月15日
首次发布 (估计的)
2012年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月30日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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