Autologní buněčná terapie pro léčbu fekální inkontinence
30. června 2023 aktualizováno: Cook MyoSite
Prospektivní nerandomizovaná studie transplantace autologních svalově derivovaných buněk (AMDC) pro léčbu fekální inkontinence
Cílem této klinické studie je prozkoumat bezpečnost a proveditelnost injekce autologních svalových buněk (AMDC; přípravek z vlastních buněk pacienta) do análního svěrače pro léčbu pacientů s fekální inkontinencí.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby otestovala bezpečnost a proveditelnost autologních svalově derivovaných buněk (AMDC) jako léčby fekální inkontinence u mužů a žen.
Léčba AMDC se snaží umožnit remodelaci zevního análního svěrače u pacientů s fekální inkontinencí buď z definovaných strukturálních defektů, nebo z celkového oslabení zevního análního svěrače.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
53
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Royal London Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Primární příznaky fekální inkontinence, potvrzené anamnézou pacienta a fyzikálním vyšetřením
- Wexnerovo skóre ≥ 9
- Neúspěšná konzervativní léčba
Kritéria vyloučení:
- Oprava popruhu Gracilis nebo zavedení umělého svěrače
- Zánětlivé onemocnění střev
- Významná rektokéla nebo rektální prolaps
- Anamnéza radiační léčby análního svěrače nebo přilehlých struktur
- Méně než 18 let
- Těhotná, kojící nebo plánuje otěhotnět v průběhu studie
- Neuromuskulární porucha
- Neoplázie v anamnéze během 5 let před zařazením do studie, s výjimkou bazaliomu, nebo pokud dostáváte nebo plánujete dostávat protirakovinné léky
- Známá krvácivá diatéza nebo nekorigovaná koagulopatie
- Zdravotní stav, který by vylučoval léčbu z důvodu kontraindikací a/nebo upozornění na souběžně podávané léky nebo uvedený na označení experimentálního produktu
- Účast na jiném zkoumaném léku nebo studii zařízení
- Neschopnost nebo ochotu poskytnout informovaný souhlas
- Neschopný nebo ochotný se zavázat k následným postupům
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Iltamiocel
AMDC je produkt studie (autologní buňky odvozené ze svalů).
Obecný název je iltamiocel.
Jedna intrasfinkterická injekce 250 x 10^6 buněk.
|
Jednorázová intrasfinkterická injekce iltamiocelu v dávce 250 x 10^6 buněk
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 12 měsíců
|
Hodnocení frekvence a závažnosti nežádoucích účinků souvisejících se studovaným produktem a studijními postupy během 12 měsíců po léčbě FI u dospělých mužů a žen.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet epizod fekální inkontinence (FI) (střední 28denní deník fekální inkontinence)
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Střední počet epizod fekální inkontinence (FI) hodnocený 28denním deníkem FI.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Počet dní s epizodami FI (střední 28denní deník fekální inkontinence)
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Medián počtu dní s epizodami fekální inkontinence (FI) podle 28denního deníku FI.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Počet účastníků s kategorickým ≥50% snížením 28denních epizod fekální inkontinence
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Počet účastníků s kategorickým ≥50% snížením epizod fekální inkontinence (FI) podle 28denního deníku FI.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Počet účastníků s kategorickým ≥75% snížením 28denních epizod fekální inkontinence
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Počet účastníků s kategorickým ≥75% snížením epizod fekální inkontinence (FI) podle 28denního deníku FI.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Počet účastníků se 100% snížením 28denních epizod fekální inkontinence
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Počet účastníků se 100% snížením epizod fekální inkontinence (FI) podle 28denního deníku FI.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života hlášené pacientem (dotazník kvality života při fekální inkontinenci (FIQL))
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v kvalitě života uváděné pacientem, jak byla hodnocena dotazníkem kvality života při fekální inkontinenci (FIQL).
FIQL je validovaný nástroj s 29 položkami hodnotící kvalitu života (QOL) subjektů s FI se čtyřmi škálami: Životní styl (10 položek se skóre 0 až 4, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší QOL), Zvládání/chování (9 položky, skóroval 0 až 4, s vyšším skóre indikujícím lepší QOL), deprese/sebevnímání (7 položek, skórovalo 0 až 4, s vyšším skóre indikovalo lepší QOL) a rozpaky (3 položky, skórovalo 0 až 4, s vyšším skóre indikujícím lepší QOL).
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
|
Změna závažnosti příznaku fekální inkontinence hlášené pacientem (Cleveland Clinic Incontinence Score (CCIS)) od výchozího stavu
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Průměrná změna závažnosti symptomů fekální inkontinence hlášených pacientem oproti výchozí hodnotě, jak byla hodnocena dotazníkem Cleveland Clinic Incontinence Score (CCIS).
CCIS je validovaný nástroj s 5 otázkami, který hodnotí frekvenci a typ epizod inkontinence (pevná, kapalná, plynná), používání vložek a změnu životního stylu.
Bodováno od 0 do 20, přičemž nižší skóre ukazuje na méně závažné příznaky.
|
3, 6 a 12 měsíců po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Manoj J Raval, MD, St. Paul's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. března 2013
Primární dokončení (Aktuální)
27. října 2021
Dokončení studie (Aktuální)
27. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. května 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. května 2012
První zveřejněno (Odhadovaný)
17. května 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 09-025
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .