Autologinen soluterapia ulosteenpidätyskyvyttömyyden hoitoon
perjantai 30. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Cook MyoSite
Tulevaisuuden ei-satunnaistettu tutkimus autologisista lihasperäisistä soluista (AMDC) siirrosta ulosteen pidätyskyvyttömyyden hoitoon
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää autologisten lihasperäisten solujen (AMDC; potilaan omien solujen valmiste) injektion turvallisuutta ja toteutettavuutta peräaukon sulkijalihakseen potilaiden, joilla on ulosteenpidätyskyvyttömyys, hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan autologisten lihasperäisten solujen (AMDC) turvallisuutta ja toteutettavuutta ulosteenpidätyskyvyttömyyden hoidossa miehillä ja naisilla.
AMDC-hoito pyrkii mahdollistamaan ulkoisen peräaukon sulkijalihaksen uudelleenmuodostumisen potilailla, joilla on ulosteen pidätyskyvyttömyys joko määritellyistä rakenteellisista vaurioista ulkoisen peräaukon sulkijalihaksen yleistyneeseen heikkenemiseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal London Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ulosteenpidätyskyvyttömyyden ensisijaiset oireet, jotka vahvistetaan potilaan sairaushistoriassa ja lääkärintarkastuksessa
- Wexner-pisteet ≥ 9
- Konservatiivinen hoito epäonnistui
Poissulkemiskriteerit:
- Gracilis-hihnan korjaus tai keinotekoisen sulkijalihaksen asettaminen
- Tulehduksellinen suolistosairaus
- Merkittävä rectocele tai peräsuolen prolapsi
- Anamneesissa peräaukon sulkijalihaksen tai viereisten rakenteiden sädehoito
- Alle 18-vuotias
- Raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
- Neuromuskulaarinen häiriö
- Anamneesi neoplasia 5 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista, paitsi tyvisolusyöpä, tai hän saa tai suunnittelee saavansa syöpälääkkeitä
- Tunnettu verenvuotodiateesi tai korjaamaton koagulopatia
- Lääketieteellinen tila, joka estäisi hoidon samanaikaisten lääkkeiden vasta-aiheiden ja/tai varoitusten vuoksi tai kokeellisessa tuotemerkinnässä
- Osallistuminen toiseen lääke- tai laitetutkimukseen
- Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta
- Ei pysty tai halua sitoutua seurantamenettelyihin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Iltamiocel
AMDC on tutkimustuote (autologiset lihasperäiset solut).
Yleisnimi on iltamiocel.
Yksi intrasfinkterinen injektio 250 x 10^6 solua.
|
Yksi intrasfinkteerinen injektio iltamioselia annoksella 250 x 10^6 solua
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tutkimustuotteeseen ja tutkimusmenetelmiin liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheyden ja vakavuuden arviointi 12 kuukauden ajalta FI:n hoidon jälkeen aikuisilla mies- ja naishenkilöillä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ulosteen inkontinenssin (FI) jaksojen määrä (mediaani 28 päivän ulosteen pidätyskyvyttömyyspäiväkirja)
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Ulosteen inkontinenssin (FI) jaksojen mediaanimäärä 28 päivän FI-päiväkirjalla arvioituna.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
FI-jaksojen päivien lukumäärä (mediaani 28 päivän ulosteen pidätyskyvyttömyyspäiväkirja)
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Ulosteen pidätyskyvyttömyyden (FI) jaksojen päivien mediaanimäärä 28 päivän FI-päiväkirjalla arvioituna.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joiden kategorinen ≥50 %:n väheneminen 28 päivän ulosteen pidätyskyvyttömyysjaksoissa
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kategorisesti ≥50 % vähentynyt ulosteen pidätyskyvyttömyys (FI) 28 päivän FI-päiväkirjan mukaan.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joiden kategorinen ≥75 %:n väheneminen 28 päivän ulosteen pidätyskyvyttömyysjaksoissa
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kategorisesti ≥75 % vähentynyt ulosteen pidätyskyvyttömyys (FI) 28 päivän FI-päiväkirjan mukaan.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla 28 päivän ulosteen pidätyskyvyttömyysjaksot vähenivät 100 %
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on 100 % vähentynyt ulosteen pidätyskyvyttömyys (FI) 28 päivän FI-päiväkirjan mukaan.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötilanteesta potilaiden ilmoittamassa elämänlaadussa (ulosteen pidätyskyvyttömyyden elämänlaatukysely (FIQL))
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Potilaiden ilmoittaman elämänlaadun keskimääräinen muutos lähtötilanteesta mitattuna FIQL-kyselylomakkeella.
FIQL on validoitu 29 kohdan työkalu, joka arvioi FI-potilaiden elämänlaatua (QOL) neljällä asteikolla: Lifestyle (10 kohtaa, arvosanat 0–4, korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua), selviytymis/käyttäytyminen (9) kohteet, arvosanat 0-4, korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua), masennus/itsenäkemys (7 kohdetta, arvosana 0-4, korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua) ja hämmennys (3 asiaa, arvosana 0-4, korkeammat pisteet osoittavat parempaa QOL:ta).
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötilanteesta potilaiden ilmoittamassa ulosteen pidätyskyvyttömyyden oireiden vaikeusasteessa (Cleveland Clinic Inkontinenssipisteet (CCIS))
Aikaikkuna: 3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta potilaan ilmoittamassa ulosteen inkontinenssin oireiden vaikeusasteessa, joka on arvioitu Cleveland Clinic Inkontinenssin (CCIS) kyselylomakkeella.
CCIS on validoitu viiden kysymyksen työkalu, joka arvioi inkontinenssin esiintymistiheyttä ja tyyppiä (kiinteä, nestemäinen, kaasumainen), tyynyn käyttöä ja elämäntapamuutoksia.
Arvioitu 0–20, pienemmät pisteet osoittavat vähemmän vakavia oireita.
|
3, 6 ja 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Manoj J Raval, MD, St. Paul's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. maaliskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. toukokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. toukokuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 17. toukokuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09-025
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .