评估 BYM338 对肌肉减少症成人骨骼肌影响的多中心研究
2020年12月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，以评估 BYM338 对运动受限的肌肉减少症成人骨骼肌的影响
这项概念验证研究的目的是确定 BYM338 对患有肌肉减少症和行动受限的非痴呆老年人的骨骼肌体积、质量和强度以及患者功能（步态速度）的影响。
此外，本研究将生成有关 BYM338 在老年人中的安全性、耐受性和药代动力学的数据，以及它对该人群额外身体功能测量的反应。
此外，延长的研究持续时间将提供有关 BYM 诱导的骨骼肌变化和老年人群患者功能变化的稳定性的信息。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Hot Springs、Arkansas、美国、71913
- Novartis Investigative Site
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Little Rock、Arkansas、美国、72201
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami、Florida、美国、33143
- Novartis Investigative Site
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Miami、Florida、美国、33169
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Brighton、Massachusetts、美国、02135
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
65年 及以上 (年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 65 岁或以上的男性或女性难以从椅子上站起来或在平面上行走超过 10 分钟或爬楼梯。
- 在进行任何实验室或身体评估以确定资格之前，必须获得书面知情同意书。 回答最初的资格问题，无论是亲自还是通过电话，都不需要书面同意。
- 现场筛选时，4米以上测得的步态速度<1.0m/s但≥0.6m/s。
- 如果满足#3 中的步态速度标准，则在筛选期间评估的附肢骨骼肌指数（骨骼肌以 kg 为单位/身高以 m2 为单位）≤ 7.25 kg/m2（男性）和 ≤ 5.67 kg/m2（女性）。
在筛选和基线时，将在仰卧位评估生命体征（收缩压和舒张压以及脉搏率），然后在改变姿势的三 (3) 分钟内评估站立位。 调查人员可以按照以下范围进行仰卧测量和位置变化：
- 口腔温度在 35.0-37.5 °C 之间
- 收缩压，80-160 毫米汞柱和降低 >20 毫米汞柱
- 舒张压，50-90 毫米汞柱和降低 >10 毫米汞柱
- 脉率，50 - 100 bpm
- 患者体重必须至少为 35 公斤才能参加研究，并且体重指数 (BMI) 必须在 18 - 32 公斤/平方米（含）范围内。 （见附录 4）本协议的 BMI 范围。
- 能与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求。
排除标准：
- 在入组时或入组后 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用其他研究药物；或更长的时间（如果当地法规要求），以及根据当地法规对参与研究性试验的任何其他限制。
- 对抗体过敏史。
- 具有临床意义的 ECG 异常病史，研究者认为这可能表明存在活动性心脏病。
- 在过去 5 年内任何器官系统的恶性病史（皮肤的局部非黑色素瘤细胞癌除外），治疗或未治疗，无论是否有局部复发或转移的证据。
- 已知会导致恶病质或肌肉萎缩的癌症以外的疾病，包括但不限于任何阶段的充血性心力衰竭、COPD、慢性肾病（使用 MDRD 方程估计 GFR < 30 mL/min）、类风湿性关节炎、原发性肌病、中风、HIV感染、肺结核或其他慢性感染、不受控制的糖尿病。
- 已知会导致蛋白质或能量吸收不良的疾病，包括炎症性肠病、乳糜泻、短肠综合征、胰腺功能不全等。
- SGOT (AST)、SGPT (ALT)、γ-GT、碱性磷酸酶或血清胆红素（Gilbert's 除外）等肝功能检查异常表明存在肝病或肝损伤
疾病）。 调查员应遵循以下标准：
- 上面列出的任何单一转氨酶不得超过正常上限 (ULN) 的 3 倍。
- 如果总胆红素浓度增加超过 1.5 x ULN，总胆红素应区分为直接和间接反应胆红素。 在任何情况下，血清胆红素不应超过 1.6 mg/dL (27 μmol/L) 的值。 8. 使用任何已知会影响肌肉质量的处方药，包括雄激素补充剂、抗雄激素（如LHRH激动剂）、抗雌激素（他莫昔芬等）重组人生长激素（rhGH）、胰岛素、口服β受体激动剂、醋酸甲地孕酮、屈大麻酚等。 9. 在初次给药前八 (8) 周内献血或失血 400 mL 或更多，如果当地法规要求则更长时间。 10. 首次给药前 14 天内捐献血浆（> 250 mL）。 11. 筛选时血红蛋白浓度低于 11.0 g/dL。 12. 初次给药前两 (2) 周内出现重大疾病。 13. 患有已知幽闭恐惧症、体内存在起搏器和/或铁磁材料的患者，这些物质将禁止进行 MRI 评估。 14. 患者每月吸一根以上的香烟、烟斗或雪茄
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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大腿的肌肉体积（使用 MRI、磁共振成像收集的测量结果）
大体时间：基线至 24 周
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基线至 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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安全性和耐受性将通过身体检查、检查生命体征、心电图评估和进行标准实验室测试来衡量。临床安全数据将由不良事件报告编制。
大体时间：24周
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24周
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药代动力学曲线将测量（药代动力学的综合）曲线下面积 (AUC)
大体时间：给药前，给药后 2、6 小时，给药后 1、2、4、6、8、10、12、16、20、40 周
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给药前，给药后 2、6 小时，给药后 1、2、4、6、8、10、12、16、20、40 周
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通过评估身体性能测试来测量肌肉功能
大体时间：24周
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24周
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通过评估患者报告来衡量健康状况。
大体时间：24周
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24周
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药物引起的身体成分变化的持续时间
大体时间：24小时
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24小时
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药物引起的身体机能的持续时间
大体时间：24小时
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24小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月17日
首次发布 (估计)
2012年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月11日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CBYM338X2201
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