Wieloośrodkowe badanie oceniające wpływ BYM338 na mięśnie szkieletowe u dorosłych z sarkopenią

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 65 lat lub starsi, którzy mają trudności ze wstawaniem z krzesła lub chodzeniem dłużej niż 10 minut po płaskiej powierzchni lub wchodzeniem po schodach.
2. Pisemną świadomą zgodę należy uzyskać przed wykonaniem jakiejkolwiek oceny laboratoryjnej lub fizycznej w celu ustalenia kwalifikowalności. Odpowiadanie na wstępne pytania kwalifikacyjne, czy to osobiście, czy przez telefon, nie wymaga pisemnej zgody.
3. Podczas kontroli na miejscu kandydaci powinni mieć zmierzoną na 4 metrach prędkość chodu <1,0 m/s, ale ≥0,6 m/s.
4. Wskaźnik mięśni szkieletowych wyrostka robaczkowego (mięsień szkieletowy w kg/wzrost w m2) według DXA ≤ 7,25 kg/m2 dla mężczyzn i ≤ 5,67 kg/m2 dla kobiet, który należy ocenić podczas badania przesiewowego, jeśli kryterium szybkości chodu w punkcie 3 jest spełnione.

5. Podczas badania przesiewowego i linii podstawowej parametry życiowe (skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi oraz częstość tętna) będą oceniane w pozycji leżącej, a następnie oceniane w pozycji stojącej w ciągu trzech (3) minut od zmiany pozycji. Badacze mogą kierować się następującymi zakresami pomiaru w pozycji leżącej i zmiany pozycji:

   • temperatura ciała w jamie ustnej między 35,0-37,5 °C
   • skurczowe ciśnienie krwi 80-160 mm Hg i obniżenie o > 20 mm Hg
   • rozkurczowe ciśnienie krwi, 50-90 mm Hg i obniżenie > 10 mm Hg
   • tętno, 50 - 100 uderzeń na minutę
6. Pacjenci muszą ważyć co najmniej 35 kg, aby wziąć udział w badaniu, a ich wskaźnik masy ciała (BMI) musi mieścić się w przedziale 18 - 32 kg/m2 włącznie. (Patrz Załącznik 4) niniejszego protokołu dla zakresów BMI.
7. Być w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie rejestracji lub w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od rejestracji, w zależności od tego, który okres jest dłuższy; lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy, oraz za wszelkie inne ograniczenia udziału w badaniu naukowym na podstawie lokalnych przepisów.
2. Historia nadwrażliwości na przeciwciała.
3. Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości w EKG, które w opinii badacza mogą wskazywać na czynną chorobę serca.
4. Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż miejscowy nieczerniakowy rak skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody na wznowę miejscową lub przerzuty.
5. Choroby inne niż rak, o których wiadomo, że powodują kacheksję lub zanik mięśni, w tym między innymi zastoinowa niewydolność serca dowolnego stadium, POChP, przewlekła choroba nerek (szacowany GFR < 30 ml/min przy użyciu równania MDRD), reumatoidalne zapalenie stawów, pierwotna miopatia, udar , zakażenie wirusem HIV, gruźlica lub inne przewlekłe zakażenie, niekontrolowana cukrzyca.
6. Choroby, o których wiadomo, że powodują złe wchłanianie białka lub energii, w tym nieswoiste zapalenie jelit, celiakia, zespół krótkiego jelita, niewydolność trzustki itp.
7. Choroba wątroby lub uszkodzenie wątroby, na co wskazują nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby, takich jak SGOT (AspAT), SGPT (AlAT), γ-GT, fosfataza zasadowa lub stężenie bilirubiny w surowicy (z wyjątkiem

Choroba). Badacz powinien kierować się następującymi kryteriami:

• Żadna pojedyncza transaminaza wymieniona powyżej nie może przekraczać 3-krotności górnej granicy normy (GGN).
• Jeśli stężenie bilirubiny całkowitej wzrośnie powyżej 1,5 x GGN, bilirubinę całkowitą należy podzielić na bilirubinę reagującą bezpośrednią i pośrednią. W każdym przypadku stężenie bilirubiny w surowicy nie powinno przekraczać wartości 1,6 mg/dL (27 μmol/L). 8. Stosowanie jakichkolwiek leków na receptę, o których wiadomo, że wpływają na masę mięśniową, w tym suplementów androgenów, antyandrogenów (takich jak agoniści LHRH), antyestrogenów (tamoksyfen itp.), rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (rhGH), insuliny, doustnych beta-agonistów, octan megestrolu, dronabinol itp. 9. Oddanie lub utrata 400 ml lub więcej krwi w ciągu ośmiu (8) tygodni przed podaniem dawki początkowej lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy. 10. Dawstwo osocza (> 250 ml) w ciągu 14 dni przed pierwszym dawkowaniem. 11. Stężenie hemoglobiny poniżej 11,0 g/dl podczas badania przesiewowego. 12. Poważna choroba w ciągu dwóch (2) tygodni przed podaniem dawki początkowej. 13. Pacjenci ze stwierdzoną klaustrofobią, obecnością w ciele rozrusznika serca i/lub materiału ferromagnetycznego, który uniemożliwiłby przeprowadzanie oceny MRI. 14. Pacjent pali więcej niż jednego papierosa, fajkę lub cygaro miesięcznie