联合利塞膦酸盐 - 甲状旁腺激素治疗男性骨质疏松症的试验 (RPM)

学习规划：

这项研究涉及 24 个月的承诺，包括如下所述的 12 次访问。 研究协调员将在第 9 个月、第 15 个月和第 21 个月访问时通过电话或电子邮件远程联系患者，因此这些患者不需要前往哥伦比亚大学医学中心。

这项随机、双盲研究分为两个阶段。 第一个 18 个月阶段有 3 个武器。

患者将被随机分配接受：

利塞膦酸盐/第 1 组；特立帕肽/第 2 组患者总数的 33%；总人口的 33%，或者，特立帕肽和利塞膦酸盐的组合/第 3 组；总人口的 33%。

所有患者都将接受每日皮下注射，使用 31 号小针头（特立帕肽 20 微克或安慰剂载体），以及每周一次的药丸（利塞膦酸盐 35 毫克或安慰剂）。

第二阶段的研究将持续 6 个月。 在此期间，患者将停止每日注射，但会继续每周服药。 这些药片将包含适用于所有患者的利塞膦酸盐。

因此，研究的第二阶段，持续 6 个月，将只有一只手臂；也就是说，所有参与者都将使用开放标签的利塞膦酸盐六个月。

总计：90 人

主要终点：研究第一阶段脊柱骨密度的变化。 本研究中的主要结果测量是比较三组治疗 18 个月后腰椎骨密度的百分比变化。

功效分析是在确定方案前 18 个月和随后 6 个月的变化显着性的基础上进行的。 基于 alpha 为 0.05 的双尾测试，三臂中每一个的预期变化将在腰椎处显而易见，每组中的“n”为 30。

次要终点：24 个月时 LS 骨密度的变化、第一阶段和第二阶段研究中髋骨和桡骨骨密度的变化、骨标志物的变化、18 个月时的形态学椎体骨折。

访问一：筛选访问：

在这次访问中，研究人员将审查同意书（患者和获得同意书的人签署同意书）和纳入/排除标准。 他们将收集人口统计信息、病史、患者骨质疏松症的治疗史和既往用药史。

将进行口腔、甲状腺/颈部、心脏、肺、腹部、四肢、皮肤、精神状态、感觉/运动状态、淋巴结、肌肉骨骼、一般外观、身高、体重和血压的体格检查，以确定可能将潜在参与者排除在研究之外的任何条件。 这将在下文中称为“体格检查” 从患者身上采集血液。 将从患者身上抽取总共 2 汤匙的血液，以检测血清钙、肌酐、甲状旁腺激素、肝功能（总蛋白、白蛋白、球蛋白、A/G 比率、总胆红素、直接胆红素、碱性磷酸酶, ALT, AST) 和睾酮水平以确定患者是否符合研究条件。 将储存大约 1.5 汤匙的血液用于研究。 稍后将对血液进行骨标记测试。

时长：约 3 小时

访视二：基线/0 访视：

在这一天，患者开始服药。 患者将学习如何进行注射（特立帕肽）和服用研究药丸（利塞膦酸盐），并将获得前 6 个月的研究用品。 研究药物由哥伦比亚大学研究药房管理。 注射笔的数量和给予患者的药丸数量将记录在病例报告表中。 这将在下文中称为“研究药物供应/再供应”。 除了研究药物外，患者还需要每天服用含有至少 400 IU 维生素 D 和至少 500 mg 钙的复合维生素。 这被认为是骨质疏松症患者的标准护理。 将询问患者是否有腿部抽筋、疲劳、抑郁、便秘、排尿增加、背痛/肾结石、注射部位局部刺激/炎症或吞咽困难/食道溃疡，或牙科问题，如需要拔牙、植入种植体或进行其他牙科手术，口腔溃疡无法愈合。 患者可以回答这些症状不存在、轻度、中度或重度。 收集此信息作为基线，用于与因使用研究药物而可能出现的症状进行比较。

这将在下文中称为“不良事件”。 询问患者自上次就诊以来补充剂或处方药的任何变化。 询问患者自上次就诊以来对旧病症或新病症的治疗是否有任何变化。 询问患者自上次就诊以来是否发生任何医疗状况或事件或发生显着变化。 所有信息都将记录在病例报告表中。 这将在下文中称为“新条件/Con Meds”。

将从患者身上采集血液。 总共将从患者身上抽取 2 汤匙体积的血液。 大约 0.5 汤匙的血液将用于检测血钙和肌酐，以监测患者的安全。 这将在下文中称为“血钙/肌酸酐”。 将储存大约 1.5 汤匙的血液用于研究。 稍后将对血液进行骨标记测试。

这将在下文中称为“血液储存”。 将从患者身上收集尿液。 将在 24 小时内收集尿液并储存以供研究，并在以后测试钙和肌酸酐水平。 这将在下文中称为“24 小时尿液”。此外，将在就诊时从患者身上采集点尿液样本。 这将被存储用于研究，并在稍后测试尿液 NTX。 这将在下文中称为“尿液储存” 将进行腰椎和胸椎的 X 射线检查（腰椎和胸椎 AP 和侧位图像）以确定是否存在基线骨折。 这将在下文中称为“X 射线”。

将进行双重 X 射线吸收测定法 (DXA) 以确定基线骨密度。 这将在下文中称为“BMD”持续时间：大约 3 小时

访问三： 第 1 周：

重复的程序包括血钙/肌酐、血液储存、尿液储存、24 小时尿液、不良事件和新情况/禁药持续时间：大约 30 分钟

访问四： 第 1 个月：

重复的程序包括血液储存、尿液储存、不良事件和新条件/禁药持续时间：大约 30 分钟

访问五： 第 3 个月：

重复的程序包括血钙/肌酐、尿液储存、不良事件和新情况/禁药持续时间：大约 30 分钟

访问六： 第 6 个月：

重复的程序包括身体检查、研究药物供应/再供应、血钙/肌酐、血液储存、尿液储存、BMD、不良事件和新病症/禁药持续时间：大约 1.5 小时。

访问七：第 9 个月：电话访问：

重复的程序包括不良事件和新情况/禁药。

持续时间：大约 15 分钟。

访问八：第 12 个月：

重复的程序包括研究药物供应/再供应、血钙/肌酐、血液储存、尿液储存、BMD、X 射线、不良事件和新病症/禁药持续时间：大约 2.5 小时。

访问 9：第 15 个月：电话访问：

重复的程序包括不良事件和新情况/禁药持续时间：大约 15 分钟。

访问十： 第 18 个月：

从第 1 阶段终止并进入第 2 阶段。重复的程序包括身体检查、血钙/肌酐、血液储存、尿液储存、24 小时尿液、BMD、X 射线、不良事件和新条件/Con Meds。 研究药物供应/再供应也将发生。 请注意，这将只是利塞膦酸盐，不再是注射药物）。 因此，患者将仅获得 6 个月的研究药丸供应。

持续时间：约 2.5 小时

访问十一：第 21 个月：电话访问：

重复的程序包括不良事件和新情况/禁药持续时间：大约 15 分钟。

第十二次访问：第 24 个月：最后的研究访问。 研究医师将讨论骨密度结果并推荐研究后治疗疗程（如果需要）。

重复的程序包括身体检查、血钙/肌酐、血液储存、尿液储存、24 小时尿液、BMD、X 射线、不良事件和新病症/禁药。

学习终止发生在这里。 时长：约 3.5 小时。