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对患有遗传性低密度脂蛋白疾病的受试者长期使用 PCSK9 抑制剂进行评估的试验 (TAUSSIG)

2024年5月10日 更新者：Amgen

一项评估 Evolocumab (AMG145) 对严重家族性高胆固醇血症受试者 LDL-C 的长期安全性、耐受性和疗效的多中心、开放标签研究

一项评估 evolocumab (AMG 145) 在患有严重家族性高胆固醇血症的青少年和成人中的长期安全性和耐受性的研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项 2/3 期开放标签扩展研究旨在表征长期服用 evolocumab 对患有严重 FH（HoFH 或非 HoFH 严重 FH）的成人和青少年的安全性和耐受性。 在入组时或之前 8 周内未进行脂质单采术的参与者开始使用 evolocumab 420 mg 每月一次 (QM) 进行治疗。 入组时进行脂质单采术的参与者开始每 2 周 (Q2W) 一次 420 mg evolocumab 治疗。 在第 12 周、第 24 周或经申办方批准的其他访视时，允许改变剂量频率（420 mg QM 与 420 mg Q2W）。 LDL-C 较基线降低 < 5% 且血清未结合前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 (PCSK9) < 100 ng/mL 的参与者可以停用 evolocumab。 如果 QM 给药时血清游离 PCSK9 ≥ 100 ng/mL，则参与者可以换用 evolocumab 420 mg Q2W 治疗。 接受 Q2W 治疗且 LDL-C 较基线降低 ≥ 5% 且血清游离 PCSK9 < 100 ng/mL 的单采术参与者可以改用 QM 给药。

参与者将继续接受开放标签的 evolocumab 长达 5 年，或直到 evolocumab 在相关患者群体中上市，以先发生者为准。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

300

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Research Site
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1R7
        • Research Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory、Western Cape、南非、7925
        • Research Site
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo、São Paulo、巴西、04039-030
        • Research Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、17674
        • Research Site
  • 意大利
      • Cinisello Balsamo (MI)、意大利、20092
        • Research Site
      • Napoli、意大利、80131
        • Research Site
      • Pisa、意大利、56124
        • Research Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove、捷克语、500 05
        • Research Site
      • Olomouc、捷克语、775 20
        • Research Site
      • Praha 2、捷克语、128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste、捷克语、686 01
        • Research Site
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Research Site
  • 日本
    • Ishikawa
      • Kanazawa、Ishikawa、日本、920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565-8565
        • Research Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Research Site
      • La Louvière、比利时、7100
        • Research Site
  • 法国
      • Dijon、法国、21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13、法国、75651
        • Research Site
  • 澳大利亚
    • Tasmania
      • Hobart、Tasmania、澳大利亚、7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
        • Research Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Research Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10032
        • Research Site
      • New York、New York、美国、10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Research Site
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Research Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam、荷兰、3045 PM
        • Research Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba、Andalucía、西班牙、14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona、Cataluña、西班牙、08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña、Galicia、西班牙、15001
        • Research Site
      • Lugo、Galicia、西班牙、27003
        • Research Site
  • 香港
      • New Territories、香港
        • Research Site
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩、0000
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 80年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

-参加了研究 20110233 (NCT01588496) 或其他符合条件的 evolocumab 父协议并诊断为家族性高胆固醇血症。

或者

  • 有家族性高胆固醇血症的诊断和
  • 年龄≥12岁至≤80岁的男性和女性
  • 至少4周的稳定低脂饮食和降脂治疗
  • 低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) >= 130 mg/dl (3.4 mmol/L) 对于未确诊冠心病 (CHD)/CHD 风险当量或 LDL-C >= 100 mg/dl (2.6 mmol/ l) 对于诊断为冠心病或冠心病风险相当的受试者或单采术患者没有 LDL-C 进入要求
  • 空腹甘油三酯 ≤ 400 mg/dL(4.5 mmol/L)
  • 对于 18 岁以下的受试者，筛选时体重 > 40 kg 或更大

排除标准：

  • 纽约心力衰竭协会 (NYHA) III 级或 IV 级或最后已知的左心室射血分数 < 30%
  • 筛选后 3 个月内发生心肌梗塞、不稳定型心绞痛、经皮冠状动脉介入治疗 (PCI)、冠状动脉旁路移植术 (CABG) 或中风
  • 计划的心脏手术或血运重建
  • 不受控制的心律失常
  • 不受控制的高血压

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依洛单抗
参与者每月（未接受脂质单采术的参与者）或每 2 周（接受脂质单采术的参与者）接受 420 mg evolocumab，持续长达 5 年。 参与者可以在第 12 周或第 24 周根据 LDL-C 和血清未结合的前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 (PCSK9) 水平转换给药方案。
生物：依洛单抗
Evolocumab 通过皮下注射每月一次 (QM) 或每两周一次 (Q2W) 给药。
其他名称：
  • 修复
  • AMG 145

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：从研究 20110271 中的第一剂研究药物到最后一剂后 30 天或直到研究结束日期，以较早者为准；中位治疗持续时间为 48.7 个月。
每个不良事件 (AE) 的严重程度根据国家癌症研究所 AE 通用术语标准 (NCI-CTCAE) 分级量表进行分级，其中 1 级 = 轻度 AE，2 级 = 中度 AE，3 级 = 严重 AE，3 级4 = 危及生命的 AE，5 级 = 因 AE 死亡。
从研究 20110271 中的第一剂研究药物到最后一剂后 30 天或直到研究结束日期，以较早者为准；中位治疗持续时间为 48.7 个月。

次要结果测量

结果测量
大体时间
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
脂蛋白相对于基线的百分比变化 (a)
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
载脂蛋白 B 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
总胆固醇/HDL-C 比率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
载脂蛋白 B/载脂蛋白 A1 比率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
LDL-C 降低 15% 或更多的参与者百分比
大体时间：基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周
基线和第 4、6、8、12、16、20、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132、144、156、168、180、192、204 和 216 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amgen

调查人员

  • 研究主任：MD、Amgen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年6月1日

初级完成 (实际的)

2018年5月11日

研究完成 (实际的)

2018年5月11日

研究注册日期

首次提交

2012年6月5日

首先提交符合 QC 标准的

2012年6月18日

首次发布 (估计的)

2012年6月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月10日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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