Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøgsvurdering af langvarig brug af PCSK9-hæmning hos forsøgspersoner med genetiske LDL-sygdomme (TAUSSIG)

10. maj 2024 opdateret af: Amgen

En multicenter, åben-label undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Evolocumab (AMG145) på LDL-C hos forsøgspersoner med svær familiær hyperkolesterolæmi

En undersøgelse til vurdering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af evolocumab (AMG 145) hos unge og voksne med svær familiær hyperkolesterolæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2/3 åbne forlængelsesstudie var designet til at karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsadministration af evolocumab til voksne og unge med svær FH (HoFH eller non-HoFH svær FH). Deltagere, der ikke var i lipidaferese ved indskrivning eller inden for de foregående 8 uger, påbegyndte behandling med evolocumab 420 mg én gang om måneden (QM). Deltagere på lipidaferese ved indskrivning påbegyndte behandling med evolocumab 420 mg én gang hver anden uge (Q2W). Ændringer i dosishyppigheden (420 mg QM vs. 420 mg Q2W) var tilladt i uge 12, 24 eller andre besøg med sponsorgodkendelse. Deltagere med < 5 % LDL-C-reduktion fra baseline og serum ubundet proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) < 100 ng/ml kunne seponere evolocumab. Hvis serum ubundet PCSK9 var ≥ 100 ng/ml med QM-dosering, kunne deltageren skifte til evolocumab 420 mg Q2W-behandling. Deltagere i aferese med ≥ 5 % LDL-C-reduktion fra baseline og serum ubundet PCSK9 < 100 ng/mL med Q2W-behandling kunne skifte til QM-dosering.

Deltagerne skulle fortsætte med at modtage åbent evolocumab i op til 5 år, eller indtil evolocumab blev kommercielt tilgængeligt i den relevante patientpopulation, alt efter hvad der indtrådte først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 04039-030
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
  • Frankrig
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 17674
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Holland, 3045 PM
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Cinisello Balsamo (MI), Italien, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
  • Japan
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Sydafrika, 7925
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Tjekkiet, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Tjekkiet, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Tjekkiet, 686 01
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Deltog i undersøgelse 20110233 (NCT01588496) eller en anden kvalificerende evolocumab-forældreprotokol og har en diagnose af familiær hyperkolesterolæmi.

ELLER

  • Har en diagnose af familiær hyperkolesterolæmi OG
  • Mænd og kvinder ≥ 12 til ≤ 80 år
  • Stabil fedtfattig diæt og lipidsænkende terapier i mindst 4 uger
  • Low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) for forsøgspersoner uden diagnosticeret koronar hjertesygdom (CHD)/CHD-risikoækvivalent ELLER LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/ L) for forsøgspersoner med diagnosticeret CHD eller CHD-risikoækvivalent ELLER aferesepatienter har ingen adgangskrav til LDL-C
  • Fastende triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Kropsvægt på > 40 kg eller mere ved screening for forsøgspersoner under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Failure Association (NYHA) klasse III eller IV eller sidst kendte venstre ventrikulære ejektionsfraktion < 30 %
  • Myokardieinfarkt, ustabil angina, perkutan koronar intervention (PCI), koronararterie bypass graft (CABG) eller slagtilfælde inden for 3 måneder efter screening
  • Planlagt hjertekirurgi eller revaskularisering
  • Ukontrolleret hjertearytmi
  • Ukontrolleret hypertension

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evolocumab
Deltagerne fik 420 mg evolocumab hver måned (deltagere, der ikke var i lipidaferese) eller hver anden uge (deltagere på lipidaferese) i op til 5 år. Deltagerne kunne skifte doseringsregime i uge 12 eller 24 baseret på LDL-C og serum ubundet proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) niveauer.
Biologisk: Evolocumab
Evolocumab blev administreret ved subkutan injektion enten én gang om måneden (QM) eller én gang hver anden uge (Q2W).
Andre navne:
  • Repatha
  • AMG 145

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 20110271 op til 30 dage efter den sidste dosis eller indtil slutningen af ​​undersøgelsesdatoen, alt efter hvad der var tidligere; median behandlingsvarighed var 48,7 måneder.
Sværhedsgraden af ​​hver uønsket hændelse (AE) blev klassificeret i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AEs (NCI-CTCAE) karakterskalaen, hvor grad 1 = mild AE, grad 2 = moderat AE, grad 3 = svær AE, grad 4 = livstruende AE ​​og grad 5 = død som følge af AE.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse 20110271 op til 30 dage efter den sidste dosis eller indtil slutningen af ​​undersøgelsesdatoen, alt efter hvad der var tidligere; median behandlingsvarighed var 48,7 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procentvis ændring fra baseline i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procent ændring fra baseline i lipoprotein (a)
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procentvis ændring fra baseline i apolipoprotein B
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procentvis ændring fra baseline i total kolesterol/HDL-C-forhold
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procent ændring fra baseline i Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1-forhold
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Procentdel af deltagere med 15 % eller større reduktion i LDL-C
Tidsramme: Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20
Baseline og uge 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 og 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

11. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2012

Først opslået (Anslået)

20. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Evolocumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner