Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu PCSK9:n estämisen pitkäaikaisen käytön arvioimiseksi potilailla, joilla on geneettisiä LDL-häiriöitä (TAUSSIG)

torstai 3. marraskuuta 2022 päivittänyt: Amgen

Avoin monikeskustutkimus evolokumabin (AMG145) pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi LDL-kolesteroliin potilailla, joilla on vaikea familiaalinen hyperkolesterolemia

Tutkimus evolokumabin (AMG 145) pitkän aikavälin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi nuorilla ja aikuisilla, joilla on vaikea familiaalinen hyperkolesterolemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2/3 avoin jatkotutkimus suunniteltiin karakterisoimaan evolokumabin pitkäaikaisen annon turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisille ja nuorille, joilla on vaikea FH (HoFH tai ei-HoFH, vaikea FH). Osallistujat, joilla ei ollut lipidiafereesia ilmoittautumisen yhteydessä tai edellisten 8 viikon aikana, aloittivat hoidon evolokumabilla 420 mg kerran kuukaudessa (QM). Osallistujat, jotka saivat lipidiafereesin ilmoittautumisen yhteydessä, aloittivat hoidon evolokumabilla 420 mg kerran kahdessa viikossa (Q2W). Annostiheyden muutokset (420 mg QM vs 420 mg Q2W) sallittiin viikolla 12, 24 tai muilla käynneillä sponsorin suostumuksella. Osallistujat, joiden LDL-kolesteroli laski < 5 % lähtötilanteesta ja seerumin sitoutumaton proproteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiini tyyppi 9 (PCSK9) < 100 ng/ml, voivat keskeyttää evolokumabin käytön. Jos seerumin sitoutumaton PCSK9 oli ≥ 100 ng/ml QM-annostuksella, osallistuja saattoi vaihtaa 420 mg evolokumabihoitoon Q2W. Osallistujat, jotka saivat afereesin ja joiden LDL-kolesteroli laski ≥ 5 % lähtötilanteesta ja sitoutumaton PCSK9 oli seerumissa < 100 ng/ml Q2W-hoidolla, voivat siirtyä QM-annostukseen.

Osallistujien oli määrä jatkaa avoimen evolokumabin saamista enintään 5 vuoden ajan tai kunnes evolokumabi tuli kaupallisesti saataville kyseisessä potilaspopulaatiossa sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

300

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Alankomaat, 3045 PM
        • Research Site
  • Australia
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilia, 04039-030
        • Research Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Espanja, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Espanja, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Espanja, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Espanja, 27003
        • Research Site
  • Etelä-Afrikka
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Etelä-Afrikka, 7925
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Cinisello Balsamo (MI), Italia, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
  • Japani
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani, 565-8565
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 17674
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • Ranska
      • Dijon, Ranska, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Ranska, 75651
        • Research Site
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Tšekki, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Tšekki, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Tšekki, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Tšekki, 686 01
        • Research Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Osallistunut tutkimukseen 20110233 (NCT01588496) tai muuhun pätevään evolokumabiprotokollaan ja hänellä on diagnosoitu familiaalinen hyperkolesterolemia.

TAI

  • Sinulla on diagnoosi familiaalinen hyperkolesterolemia JA
  • Miehet ja naiset ≥ 12 - ≤ 80 vuotta
  • Vakaa vähärasvainen ruokavalio ja lipidejä alentavat hoidot vähintään 4 viikon ajan
  • Matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) henkilöillä, joilla ei ole diagnosoitua sepelvaltimotautia (CHD)/CHD-riskiekvivalentti TAI LDL-kolesteroli >= 100 mg/dl (2,6 mmol/) L) potilailla, joilla on diagnosoitu sepelvaltimotauti tai sepelvaltimotautiriskiä vastaava riski TAI afereesipotilailla ei ole LDL-kolesterolin pääsyvaatimusta
  • Paastotriglyseridit ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/L)
  • Ruumiinpaino > 40 kg tai enemmän seulonnassa alle 18-vuotiaille

Poissulkemiskriteerit:

  • New York Heart Failure Associationin (NYHA) luokka III tai IV tai viimeinen tunnettu vasemman kammion ejektiofraktio < 30 %
  • Sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, perkutaaninen sepelvaltimointerventio (PCI), sepelvaltimon ohitusleikkaus (CABG) tai aivohalvaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Suunniteltu sydänleikkaus tai revaskularisaatio
  • Hallitsematon sydämen rytmihäiriö
  • Hallitsematon verenpainetauti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Evolokumabi
Osallistujat saivat 420 mg evolokumabia joka kuukausi (osallistujat, joilla ei ollut lipidiafereesia) tai joka 2. viikko (osallistujat, jotka saivat lipidiafereesia) enintään 5 vuoden ajan. Osallistujat saattoivat vaihtaa annostusohjelmaa viikolla 12 tai 24 LDL-kolesterolin ja seerumin sitoutumattoman proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinin tyypin 9 (PCSK9) tason perusteella.
Biologinen: Evolokumabi
Evolokumabi annettiin ihonalaisena injektiona joko kerran kuukaudessa (QM) tai kerran kahdessa viikossa (Q2W).
Muut nimet:
  • Repatha
  • AMG 145

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksessa 20110271 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen tai tutkimuspäivämäärän loppuun sen mukaan, kumpi oli aikaisempi; hoidon keston mediaani oli 48,7 kuukautta.
Kunkin haittatapahtuman (AE) vakavuus luokiteltiin National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AE (NCI-CTCAE) -luokitusasteikon mukaan, jossa aste 1 = lievä AE, luokka 2 = kohtalainen AE, luokka 3 = vaikea AE, luokka 4 = henkeä uhkaava AE ja luokka 5 = AE:n aiheuttama kuolema.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksessa 20110271 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen tai tutkimuspäivämäärän loppuun sen mukaan, kumpi oli aikaisempi; hoidon keston mediaani oli 48,7 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Muut kuin korkeatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (ei-HDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Prosenttimuutos lähtötasosta lipoproteiinissa (a)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Prosenttimuutos lähtötasosta Apolipoproteiini B:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Kokonaiskolesteroli/HDL-C -suhteen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Prosenttimuutos lähtötasosta Apolipoproteiini B/Apolipoproteiini A1 -suhteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden LDL-kolesteroli on alentunut 15 % tai enemmän
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216
Lähtötilanne ja viikot 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 216

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea familiaalinen hyperkolesterolemia

Kliiniset tutkimukset Evolokumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa