Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök bedömer långvarig användning av PCSK9-hämning hos försökspersoner med genetiska LDL-störningar (TAUSSIG)

10 maj 2024 uppdaterad av: Amgen

En multicenter, öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Evolocumab (AMG145) på LDL-C hos patienter med svår familjär hyperkolesterolemi

En studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av evolocumab (AMG 145) hos ungdomar och vuxna med svår familjär hyperkolesterolemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2/3 öppna förlängningsstudie utformades för att karakterisera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsadministrering av evolocumab till vuxna och ungdomar med svår FH (HoFH eller icke-HoFH svår FH). Deltagare som inte fick lipidaferes vid inskrivningen eller inom de föregående 8 veckorna påbörjade behandling med evolocumab 420 mg en gång i månaden (QM). Deltagare på lipidaferes vid inskrivningen påbörjade behandling med evolocumab 420 mg en gång varannan vecka (Q2W). Dosfrekvensändringar (420 mg QM vs 420 mg Q2W) var tillåtna vid vecka 12, 24 eller andra besök med sponsorgodkännande. Deltagare med < 5 % LDL-C-reduktion från baslinjen och obundet serumproproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) < 100 ng/ml kunde avbryta behandlingen med evolocumab. Om obundet PCSK9 i serum var ≥ 100 ng/ml med QM-dosering kunde deltagaren byta till evolocumab 420 mg Q2W-behandling. Deltagare på aferes med ≥ 5 % LDL-C-reduktion från baslinjen och obundet serum PCSK9 < 100 ng/mL med Q2W-behandling kunde byta till QM-dosering.

Deltagarna skulle fortsätta att få öppen evolocumab i upp till 5 år eller tills evolocumab blev kommersiellt tillgänglig i den relevanta patientpopulationen, beroende på vilket som inträffade först.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

300

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 04039-030
        • Research Site
  • Frankrike
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Frankrike, 75651
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 17674
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Cinisello Balsamo (MI), Italien, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
  • Japan
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Nederländerna, 3045 PM
        • Research Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Sydafrika, 7925
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Tjeckien, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Tjeckien, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Tjeckien, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Tjeckien, 686 01
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Deltagit i studie 20110233 (NCT01588496) eller annat kvalificerande evolocumab föräldraprotokoll och har diagnosen familjär hyperkolesterolemi.

ELLER

  • Har diagnosen familjär hyperkolesterolemi OCH
  • Hanar och kvinnor ≥ 12 till ≤ 80 år
  • Stabil kost med låg fetthalt och lipidsänkande terapier i minst 4 veckor
  • Lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) för försökspersoner utan diagnosen koronar hjärtsjukdom (CHD)/CHD-riskekvivalent ELLER LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/ L) för patienter med diagnosen CHD eller CHD-riskekvivalent ELLER aferespatienter har inget inträdeskrav för LDL-C
  • Fastande triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Kroppsvikt > 40 kg eller mer vid screening för försökspersoner under 18 år

Exklusions kriterier:

  • New York Heart Failure Association (NYHA) klass III eller IV eller senast kända vänsterkammar ejektionsfraktion < 30 %
  • Hjärtinfarkt, instabil angina, perkutan kranskärlsintervention (PCI), kranskärlsbypasstransplantat (CABG) eller stroke inom 3 månader efter screening
  • Planerad hjärtkirurgi eller revaskularisering
  • Okontrollerad hjärtarytmi
  • Okontrollerad hypertoni

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Evolocumab
Deltagarna fick 420 mg evolocumab varje månad (deltagare som inte fick lipidaferes) eller varannan vecka (deltagare på lipidaferes) i upp till 5 år. Deltagarna kunde byta doseringsschema vid vecka 12 eller 24 baserat på nivåer av LDL-C och obundet proprotein konvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) i serum.
Biologisk: Evolocumab
Evolocumab administrerades som subkutan injektion antingen en gång i månaden (QM) eller en gång varannan vecka (Q2W).
Andra namn:
  • Repatha
  • AMG 145

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i studien 20110271 upp till 30 dagar efter den sista dosen eller till slutet av studiedatumet, beroende på vilket som var tidigare; medianbehandlingslängden var 48,7 månader.
Svårighetsgraden av varje biverkning (AE) graderades enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AEs (NCI-CTCAE), där grad 1 = lindrig AE, grad 2 = måttlig AE, grad 3 = allvarlig AE, grad 4 = livshotande AE ​​och grad 5 = död på grund av AE.
Från den första dosen av studieläkemedlet i studien 20110271 upp till 30 dagar efter den sista dosen eller till slutet av studiedatumet, beroende på vilket som var tidigare; medianbehandlingslängden var 48,7 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Procentuell förändring från baslinjen i icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C)
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Procentuell förändring från baslinjen i lipoprotein (a)
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Procentuell förändring från baslinjen i apolipoprotein B
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Procentuell förändring från baslinjen i förhållandet totalt kolesterol/HDL-C
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Procentuell förändring från baslinjen i förhållandet Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Andel deltagare med 15 % eller mer minskning av LDL-C
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210
Baslinje och veckorna 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 210

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

11 maj 2018

Avslutad studie (Faktisk)

11 maj 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 juni 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2012

Första postat (Beräknad)

20 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera