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Ensaio avaliando o uso a longo prazo da inibição de PCSK9 em indivíduos com distúrbios genéticos de LDL (TAUSSIG)

10 de maio de 2024 atualizado por: Amgen

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do Evolocumab (AMG145) no LDL-C em indivíduos com hipercolesterolemia familiar grave

Um estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de evolocumabe (AMG 145) em adolescentes e adultos com hipercolesterolemia familiar grave.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de extensão aberto de fase 2/3 foi projetado para caracterizar a segurança e tolerabilidade da administração de longo prazo de evolocumabe a adultos e adolescentes com HF grave (HoFH ou não-HoFH HF grave). Os participantes que não estavam em aférese lipídica na inscrição ou nas 8 semanas anteriores iniciaram o tratamento com evolocumabe 420 mg uma vez por mês (QM). Os participantes em aférese lipídica na inscrição iniciaram o tratamento com evolocumabe 420 mg uma vez a cada 2 semanas (Q2W). Alterações na frequência da dose (420 mg QM vs 420 mg Q2W) foram permitidas na semana 12, 24 ou outras visitas com a aprovação do Patrocinador. Os participantes com < 5% de redução de LDL-C desde a linha de base e pró-proteína convertase não ligada subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) sérica < 100 ng/mL podem descontinuar o evolocumabe. Se a PCSK9 não ligada no soro fosse ≥ 100 ng/mL com dosagem QM, o participante poderia mudar para o tratamento com evolocumabe 420 mg Q2W. Os participantes em aférese com ≥ 5% de redução de LDL-C desde a linha de base e PCSK9 sérico não ligado < 100 ng/mL com tratamento Q2W podem mudar para a dosagem QM.

Os participantes deveriam continuar recebendo evolocumabe em regime aberto por até 5 anos ou até que o evolocumabe se tornasse comercialmente disponível na população de pacientes relevante, o que ocorresse primeiro.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

300

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrália, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Research Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 04039-030
        • Research Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Bélgica, 7100
        • Research Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
        • Research Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Espanha, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Espanha, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Espanha, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Espanha, 27003
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site
  • França
      • Dijon, França, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, França, 75651
        • Research Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 17674
        • Research Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Holanda, 3045 PM
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Itália
      • Cinisello Balsamo (MI), Itália, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Itália, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Itália, 56124
        • Research Site
  • Japão
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japão, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565-8565
        • Research Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 0000
        • Research Site
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Research Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Tcheca, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Tcheca, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Tcheca, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Tcheca, 686 01
        • Research Site
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, África do Sul, 7925
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

- Participou do Estudo 20110233 (NCT01588496) ou outro protocolo parental qualificado de evolocumabe e tem diagnóstico de hipercolesterolemia familiar.

OU

  • Ter um diagnóstico de hipercolesterolemia familiar E
  • Homens e mulheres ≥ 12 a ≤ 80 anos de idade
  • Dieta estável com baixo teor de gordura e terapias hipolipemiantes por pelo menos 4 semanas
  • Colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) para indivíduos sem diagnóstico de doença cardíaca coronária (DCC)/equivalente de risco de CHD OU LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/ L) para indivíduos com diagnóstico de doença coronariana ou risco equivalente de doença coronariana OU pacientes com aférese não têm exigência de entrada de LDL-C
  • Triglicerídeos em jejum ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Peso corporal de > 40 kg ou mais na triagem para indivíduos com menos de 18 anos de idade

Critério de exclusão:

  • Associação de Insuficiência Cardíaca de Nova York (NYHA) classe III ou IV ou última fração de ejeção ventricular esquerda conhecida < 30%
  • Infarto do miocárdio, angina instável, intervenção coronária percutânea (ICP), enxerto de revascularização do miocárdio (CABG) ou acidente vascular cerebral dentro de 3 meses da triagem
  • Cirurgia cardíaca planejada ou revascularização
  • Arritmia cardíaca não controlada
  • hipertensão descontrolada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Evolocumabe
Os participantes receberam 420 mg de evolocumabe todos os meses (participantes sem aférese lipídica) ou a cada 2 semanas (participantes com aférese lipídica) por até 5 anos. Os participantes poderiam mudar os regimes de dosagem na semana 12 ou 24 com base nos níveis de LDL-C e proproteína convertase subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) não ligada no soro.
Biológico: Evolocumabe
Evolocumabe foi administrado por injeção subcutânea uma vez por mês (QM) ou uma vez a cada duas semanas (Q2W).
Outros nomes:
  • Repatha
  • AMG 145

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no Estudo 20110271 até 30 dias após a última dose ou até o final da data do estudo, o que ocorrer primeiro; a duração mediana do tratamento foi de 48,7 meses.
A gravidade de cada evento adverso (EA) foi classificada de acordo com a escala de classificação do National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AEs (NCI-CTCAE), onde grau 1 = EA leve, grau 2 = EA moderado, grau 3 = EA grave, grau 4 = EA com risco de vida e grau 5 = morte devido a EA.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no Estudo 20110271 até 30 dias após a última dose ou até o final da data do estudo, o que ocorrer primeiro; a duração mediana do tratamento foi de 48,7 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual da linha de base no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C)
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Alteração percentual desde a linha de base no colesterol de lipoproteína não de alta densidade (não HDL-C)
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Alteração percentual da linha de base na lipoproteína (a)
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Alteração percentual desde a linha de base na apolipoproteína B
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Alteração percentual da linha de base na relação colesterol total/HDL-C
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Alteração percentual desde a linha de base na proporção de apolipoproteína B/Apolipoproteína A1
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Porcentagem de participantes com redução de 15% ou mais no LDL-C
Prazo: Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Linha de base e semanas 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2012

Conclusão Primária (Real)

11 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

11 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de junho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2012

Primeira postagem (Estimado)

20 de junho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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