Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Próba a PCSK9-gátlás hosszú távú alkalmazásának felmérésére genetikai LDL-betegségben szenvedő betegeknél (TAUSSIG)

2024. május 10. frissítette: Amgen

Többközpontú, nyílt vizsgálat az evolocumab (AMG145) hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére az LDL-C-re súlyos családi hiperkoleszterinémiában szenvedő betegeknél

Egy tanulmány az evolokumab (AMG 145) hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére súlyos családi hiperkoleszterinémiában szenvedő serdülőknél és felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a 2/3. fázisú, nyílt kiterjesztésű vizsgálatot arra tervezték, hogy jellemezze az evolokumab hosszú távú alkalmazásának biztonságosságát és tolerálhatóságát súlyos FH-ban (HoFH vagy nem HoFH súlyos FH) szenvedő felnőtteknél és serdülőknél. Azok a résztvevők, akik nem részesültek lipid aferézisben a beiratkozáskor vagy az azt megelőző 8 héten belül, havi egyszeri 420 mg evolokumabbal kezdték a kezelést (QM). A lipid aferézisben részt vevő résztvevők 420 mg evolokumabbal kezdték a kezelést kéthetente egyszer (Q2W). A 12., 24. héten vagy a szponzor jóváhagyásával végzett egyéb látogatások alkalmával a dózis gyakoriságának változtatása (420 mg QM vs 420 mg Q2W) megengedett volt. Azok a résztvevők, akiknél az LDL-C-szint 5%-nál kisebb a kiindulási értékhez képest, és a szérum kötetlen proprotein konvertáz szubtilizin/kexin 9-es típusa (PCSK9) < 100 ng/ml, abbahagyhatják az evolokumab adását. Ha a szérum kötetlen PCSK9 ≥ 100 ng/ml volt QM adagolással, a résztvevő átválthatott 420 mg evolokumab Q2W kezelésre. Az aferézisben részt vevők, akiknél az LDL-C szint ≥ 5%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest, és a szérum kötetlen PCSK9 < 100 ng/ml Q2W kezelés mellett, áttérhettek QM adagolásra.

A résztvevőknek továbbra is nyílt elrendezésű evolokumabot kellett kapniuk legfeljebb 5 évig, vagy amíg az evolokumab kereskedelmi forgalomba nem kerül az érintett betegpopulációban, attól függően, hogy melyik következett be előbb.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

300

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6000
        • Research Site
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgium, 7100
        • Research Site
  • Brazília
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brazília, 04039-030
        • Research Site
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Csehország, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Csehország, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Csehország, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Csehország, 686 01
        • Research Site
  • Dél-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Dél-Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Dél-Afrika, 7925
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Research Site
  • Franciaország
      • Dijon, Franciaország, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Franciaország, 75651
        • Research Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 17674
        • Research Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Hollandia, 3045 PM
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japán
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japán, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japán, 565-8565
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • Olaszország
      • Cinisello Balsamo (MI), Olaszország, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Olaszország, 56124
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanyolország, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanyolország, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanyolország, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanyolország, 27003
        • Research Site
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

- Részt vett a 20110233-as vizsgálatban (NCT01588496) vagy egy másik minősített evolokumab szülő protokollban, és családi hiperkoleszterinémiát diagnosztizáltak nála.

VAGY

  • Családi hiperkoleszterinémia diagnózisa ÉS
  • Férfiak és nők ≥ 12 és ≤ 80 év közöttiek
  • Stabil alacsony zsírtartalmú étrend és lipidcsökkentő terápia legalább 4 hétig
  • Alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) olyan alanyoknál, akiknél nem diagnosztizált szívkoszorúér-betegség (CHD)/CHD kockázati egyenérték VAGY LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/) L) diagnosztizált CHD-vel vagy CHD kockázati ekvivalensben szenvedő alanyok esetén, VAGY aferézisben szenvedő betegeknek nincs LDL-C belépési követelménye
  • Éhgyomri trigliceridek ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Testtömeg > 40 kg vagy nagyobb a 18 évnél fiatalabb személyek szűrésén

Kizárási kritériumok:

  • A New York-i Szívelégtelenség Egyesület (NYHA) III. vagy IV. osztálya vagy az utolsó ismert bal kamrai ejekciós frakció < 30%
  • Szívinfarktus, instabil angina, percutan coronaria intervenció (PCI), coronaria bypass graft (CABG) vagy stroke a szűrést követő 3 hónapon belül
  • Tervezett szívműtét vagy revascularisatio
  • Kontrollálatlan szívritmuszavar
  • Nem kontrollált magas vérnyomás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Evolocumab
A résztvevők 420 mg evolokumabot kaptak havonta (a lipid aferézisben nem részesülő résztvevők) vagy 2 hetente (lipid aferézisben résztvevők) legfeljebb 5 évig. A résztvevők a 12. vagy 24. héten válthattak adagolási rendet az LDL-C és a szérum kötetlen proprotein konvertáz szubtilizin/kexin 9 (PCSK9) szintje alapján.
Biológiai: Evolocumab
Az evolokumabot havonta egyszer (QM) vagy kéthetente egyszer (Q2W) szubkután injekcióban adták be.
Más nevek:
  • Repatha
  • AMG 145

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: A 20110271. számú vizsgálatban szereplő vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag után 30 napig vagy a vizsgálati dátum végéig, attól függően, hogy melyik volt korábban; a kezelés medián időtartama 48,7 hónap volt.
Az egyes nemkívánatos események súlyosságát a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AE (NCI-CTCAE) osztályozási skála szerint osztályozták, ahol 1. fokozat = enyhe AE, 2. fokozat = közepes AE, 3. fokozat = súlyos AE, fokozat 4 = életveszélyes AE és 5. fokozat = AE miatti halál.
A 20110271. számú vizsgálatban szereplő vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag után 30 napig vagy a vizsgálati dátum végéig, attól függően, hogy melyik volt korábban; a kezelés medián időtartama 48,7 hónap volt.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterinben (nem HDL-C)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Százalékos változás a kiindulási szinthez képest a lipoproteinben (a)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Százalékos változás az Apolipoprotein B kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az összkoleszterin/HDL-C arányban
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Az Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1 arány százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél 15%-kal vagy nagyobb mértékben csökkent az LDL-C
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.
Kiindulási helyzet és 4., 6., 8., 12., 16., 20., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132., 144., 156., 168., 180., 192., és 2164.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amgen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Amgen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. május 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. május 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 18.

Első közzététel (Becsült)

2012. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel