Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška hodnotící dlouhodobé používání inhibice PCSK9 u subjektů s genetickými poruchami LDL (TAUSSIG)

3. listopadu 2022 aktualizováno: Amgen

Multicentrická, otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti evolokumabu (AMG145) na LDL-C u subjektů s těžkou familiární hypercholesterolemií

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost evolokumabu (AMG 145) u dospívajících a dospělých s těžkou familiární hypercholesterolemií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená prodloužená studie fáze 2/3 byla navržena tak, aby charakterizovala bezpečnost a snášenlivost dlouhodobého podávání evolokumabu dospělým a dospívajícím s těžkou FH (HoFH nebo non-HoFH těžká FH). Účastníci, kteří nebyli na lipidové aferéze při zařazení nebo během předchozích 8 týdnů zahájili léčbu evolokumabem 420 mg jednou měsíčně (QM). Účastníci na lipidové aferéze při zařazení zahájili léčbu evolokumabem 420 mg jednou za 2 týdny (Q2W). Změny frekvence dávky (420 mg QM vs 420 mg Q2W) byly povoleny v týdnu 12, 24 nebo při jiných návštěvách se souhlasem sponzora. Účastníci s < 5% snížením LDL-C oproti výchozí hodnotě a sérovou nevázanou proprotein konvertázou subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) < 100 ng/ml mohli evolokumab přerušit. Pokud sérový nenavázaný PCSK9 byl ≥ 100 ng/ml při dávkování QM, mohl účastník přejít na léčbu evolokumabem 420 mg Q2W. Účastníci aferézy s ≥ 5% snížením LDL-C oproti výchozí hodnotě a sérovým nevázaným PCSK9 < 100 ng/ml s léčbou Q2W mohli přejít na QM dávkování.

Účastníci měli nadále dostávat otevřený evolokumab po dobu až 5 let, nebo dokud se evolokumab nestane komerčně dostupným pro příslušnou populaci pacientů, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

300

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Research Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgie, 7100
        • Research Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brazílie, 04039-030
        • Research Site
  • Francie
      • Dijon, Francie, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Francie, 75651
        • Research Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Holandsko, 3045 PM
        • Research Site
  • Hongkong
      • New Territories, Hongkong
        • Research Site
  • Itálie
      • Cinisello Balsamo (MI), Itálie, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Research Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-8565
        • Research Site
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Jižní Afrika, 7925
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Research Site
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Česko, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Česko, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Česko, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Česko, 686 01
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 17674
        • Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Španělsko, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Španělsko, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Španělsko, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Španělsko, 27003
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Účastnil se studie 20110233 (NCT01588496) nebo jiného kvalifikujícího rodičovského protokolu evolokumabu a má diagnózu familiární hypercholesterolémie.

NEBO

  • Mít diagnózu familiární hypercholesterolémie A
  • Muži a ženy ve věku ≥ 12 až ≤ 80 let
  • Stabilní nízkotučná dieta a terapie snižující hladinu lipidů po dobu alespoň 4 týdnů
  • Nízkohustotní lipoproteinový cholesterol (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/l) pro subjekty bez diagnostikované ischemické choroby srdeční (ICHS)/ekvivalent rizika CHD NEBO LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/l) L) pro subjekty s diagnostikovanou ICHS nebo ekvivalentem rizika ICHS NEBO pacienti s aferézou nemají žádný vstupní požadavek na LDL-C
  • Triglyceridy nalačno ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)
  • Tělesná hmotnost > 40 kg nebo vyšší při screeningu u subjektů mladších 18 let

Kritéria vyloučení:

  • New York Heart Failure Association (NYHA) třída III nebo IV nebo poslední známá ejekční frakce levé komory < 30 %
  • Infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, perkutánní koronární intervence (PCI), bypass koronární artérie (CABG) nebo cévní mozková příhoda do 3 měsíců od screeningu
  • Plánovaná kardiochirurgická operace nebo revaskularizace
  • Nekontrolovaná srdeční arytmie
  • Nekontrolovaná hypertenze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Evolocumab
Účastníci dostávali 420 mg evolokumabu každý měsíc (účastníci bez lipidové aferézy) nebo každé 2 týdny (účastníci na lipidové aferéze) po dobu až 5 let. Účastníci mohli změnit dávkovací režim ve 12. nebo 24. týdnu na základě hladin LDL-C a sérové ​​nevázané proprotein konvertázy subtilisinu/kexinu typu 9 (PCSK9).
Biologický: Evolocumab
Evolocumab byl podáván subkutánní injekcí buď jednou měsíčně (QM) nebo jednou za dva týdny (Q2W).
Ostatní jména:
  • Repatha
  • AMG 145

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od první dávky studovaného léku ve studii 20110271 do 30 dnů po poslední dávce nebo do data konce studie, podle toho, co nastane dříve; medián trvání léčby byl 48,7 měsíce.
Závažnost každé nežádoucí příhody (AE) byla hodnocena podle klasifikační stupnice Common Terminology Criteria for AEs (NCI-CTCAE) Národního institutu pro rakovinu, kde stupeň 1 = mírná AE, stupeň 2 = střední AE, stupeň 3 = těžká AE, stupeň 4 = život ohrožující AE a stupeň 5 = smrt v důsledku AE.
Od první dávky studovaného léku ve studii 20110271 do 30 dnů po poslední dávce nebo do data konce studie, podle toho, co nastane dříve; medián trvání léčby byl 48,7 měsíce.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v lipoproteinovém cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C)
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě u lipoproteinového cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C)
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procentní změna oproti výchozí hodnotě v lipoproteinu (a)
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procentuální změna od výchozí hodnoty v apolipoproteinu B
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procentuální změna poměru celkového cholesterolu/HDL-C od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procentuální změna poměru apolipoprotein B/apolipoprotein A1 od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Procento účastníků s 15% nebo větším snížením LDL-C
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164
Výchozí stav a týdny 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192 a 2164

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

11. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

11. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2012

První zveřejněno (Odhad)

20. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Závažná familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Evolocumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit