Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk som vurderer langvarig bruk av PCSK9-hemming hos personer med genetiske LDL-sykdommer (TAUSSIG)

3. november 2022 oppdatert av: Amgen

En multisenter, åpen studie for å vurdere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Evolocumab (AMG145) på LDL-C hos personer med alvorlig familiær hyperkolesterolemi

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til evolocumab (AMG 145) hos ungdom og voksne med alvorlig familiær hyperkolesterolemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2/3 åpne utvidelsesstudien ble designet for å karakterisere sikkerheten og toleransen ved langtidsadministrasjon av evolocumab til voksne og ungdom med alvorlig FH (HoFH eller ikke-HoFH alvorlig FH). Deltakere som ikke var på lipidaferese ved registrering eller i løpet av de siste 8 ukene startet behandling med evolocumab 420 mg én gang i måneden (QM). Deltakere på lipidaferese ved innrullering startet behandling med evolocumab 420 mg en gang annenhver uke (Q2W). Dosefrekvensendringer (420 mg QM vs 420 mg Q2W) var tillatt ved uke 12, 24 eller andre besøk med sponsorgodkjenning. Deltakere med < 5 % LDL-C-reduksjon fra baseline og serum ubundet proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) < 100 ng/ml kunne seponere evolocumab. Hvis serum ubundet PCSK9 var ≥ 100 ng/ml med QM-dosering, kunne deltakeren bytte til evolocumab 420 mg Q2W-behandling. Deltakere på aferese med ≥ 5 % LDL-C-reduksjon fra baseline og serum ubundet PCSK9 < 100 ng/mL med Q2W-behandling kunne bytte til QM-dosering.

Deltakerne skulle fortsette å motta åpent evolocumab i opptil 5 år eller til evolocumab ble kommersielt tilgjengelig i den relevante pasientpopulasjonen, avhengig av hva som inntraff først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 04039-030
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Research Site
  • Frankrike
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Frankrike, 75651
        • Research Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 17674
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Cinisello Balsamo (MI), Italia, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
  • Japan
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 0000
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Nederland, 3045 PM
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spania, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spania, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spania, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spania, 27003
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Research Site
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Sør-Afrika, 7925
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Tsjekkia, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Tsjekkia, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Tsjekkia, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Tsjekkia, 686 01
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Deltok i studie 20110233 (NCT01588496) eller en annen kvalifiserende evolocumab-foreldreprotokoll og har en diagnose av familiær hyperkolesterolemi.

ELLER

  • Har diagnosen familiær hyperkolesterolemi OG
  • Hanner og kvinner ≥ 12 til ≤ 80 år
  • Stabil kosthold med lavt fettinnhold og lipidsenkende terapi i minst 4 uker
  • Lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) for personer uten diagnostisert koronar hjertesykdom (CHD)/CHD-risikoekvivalent ELLER LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/ L) for personer med diagnostisert CHD eller CHD-risikoekvivalent ELLER aferesepasienter har ingen adgangskrav til LDL-C
  • Fastende triglyserider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Kroppsvekt på > 40 kg eller mer ved screening for forsøkspersoner under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Failure Association (NYHA) klasse III eller IV eller sist kjente venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 30 %
  • Hjerteinfarkt, ustabil angina, perkutan koronar intervensjon (PCI), koronar bypass graft (CABG) eller hjerneslag innen 3 måneder etter screening
  • Planlagt hjertekirurgi eller revaskularisering
  • Ukontrollert hjertearytmi
  • Ukontrollert hypertensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Evolocumab
Deltakerne fikk 420 mg evolocumab hver måned (deltakere som ikke var på lipidaferese) eller hver 2. uke (deltakere på lipidaferese) i opptil 5 år. Deltakerne kunne bytte doseringsregime ved uke 12 eller 24 basert på LDL-C og serum ubundet proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) nivåer.
Biologisk: Evolocumab
Evolocumab ble administrert ved subkutan injeksjon enten én gang i måneden (QM) eller én gang annenhver uke (Q2W).
Andre navn:
  • Repatha
  • AMG 145

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i studie 20110271 opp til 30 dager etter siste dose eller til slutten av studiedatoen, avhengig av hva som var tidligere; median behandlingsvarighet var 48,7 måneder.
Alvorlighetsgraden av hver bivirkning (AE) ble gradert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for AEs (NCI-CTCAE) karakterskala, der grad 1 = mild AE, grad 2 = moderat AE, grad 3 = alvorlig AE, grad 4 = livstruende AE ​​og grad 5 = død på grunn av AE.
Fra første dose av studiemedikamentet i studie 20110271 opp til 30 dager etter siste dose eller til slutten av studiedatoen, avhengig av hva som var tidligere; median behandlingsvarighet var 48,7 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentvis endring fra baseline i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentvis endring fra baseline i lipoprotein (a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein B
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentvis endring fra baseline i totalkolesterol/HDL-C-forhold
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentvis endring fra baseline i Apolipoprotein B/Apolipoprotein A1-forhold
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Prosentandel av deltakere med 15 % eller mer reduksjon i LDL-C
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20
Grunnlinje og uke 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2012

Primær fullføring (Faktiske)

11. mai 2018

Studiet fullført (Faktiske)

11. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

20. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig familiær hyperkolesterolemi

  • University Hospital, Montpellier
    Fullført
    Driving Press in Trauma
    Mekanisk ventilasjon | Sever brysttraume
    Frankrike
  • Zagazig University
    University of Ha'il , Saudi Arabia.
    Fullført
    Akutt nyreskaderisiko i COVID-19
    Akutt nyreskade | Sever Acute Respiratory Syndrome og Akutt nyreskade
    Egypt

Kliniske studier på Evolocumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere