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Studio che valuta l'uso a lungo termine dell'inibizione del PCSK9 in soggetti con disturbi genetici delle LDL (TAUSSIG)

3 novembre 2022 aggiornato da: Amgen

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Evolocumab (AMG145) su LDL-C in soggetti con grave ipercolesterolemia familiare

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di evolocumab (AMG 145) in adolescenti e adulti con grave ipercolesterolemia familiare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di estensione in aperto di fase 2/3 è stato progettato per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione a lungo termine di evolocumab ad adulti e adolescenti con grave FH (HoFH o non-HoFH grave FH). I partecipanti non in aferesi lipidica al momento dell'arruolamento o nelle 8 settimane precedenti hanno iniziato il trattamento con evolocumab 420 mg una volta al mese (QM). I partecipanti in aferesi lipidica all'arruolamento hanno iniziato il trattamento con evolocumab 420 mg una volta ogni 2 settimane (Q2W). Le modifiche alla frequenza della dose (420 mg QM vs 420 mg Q2W) erano consentite alla settimana 12, 24 o altre visite con l'approvazione dello Sponsor. I partecipanti con una riduzione <5% di LDL-C rispetto al basale e con proproteina convertasi non legata subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) <100 ng/mL sierici potevano interrompere evolocumab. Se il PCSK9 non legato al siero era ≥ 100 ng/mL con dosaggio QM, il partecipante poteva passare al trattamento con evolocumab 420 mg Q2W. I partecipanti all'aferesi con una riduzione del C-LDL ≥ 5% rispetto al basale e PCSK9 sierico non legato <100 ng/mL con trattamento Q2W potevano passare al dosaggio QM.

I partecipanti dovevano continuare a ricevere evolocumab in aperto per un massimo di 5 anni o fino a quando evolocumab non fosse diventato disponibile in commercio nella popolazione di pazienti pertinente, a seconda di quale evento si fosse verificato per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

300

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Research Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Research Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Research Site
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasile, 04039-030
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5K8
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 1A1
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Research Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Research Site
      • Hradec Kralove, Cechia, 500 05
        • Research Site
      • Olomouc, Cechia, 775 20
        • Research Site
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • Research Site
      • Uherske Hradiste, Cechia, 686 01
        • Research Site
  • Francia
      • Dijon, Francia, 21000
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Research Site
  • Giappone
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-8565
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Research Site
  • Hong Kong
      • New Territories, Hong Kong
        • Research Site
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Cinisello Balsamo (MI), Italia, 20092
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 0000
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Research Site
      • Rotterdam, Olanda, 3045 PM
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spagna, 14004
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spagna, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spagna, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spagna, 27003
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Research Site
    • Western Cape
      • Observatory, Western Cape, Sud Africa, 7925
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Ha partecipato allo studio 20110233 (NCT01588496) o a un altro protocollo genitore evolocumab qualificato e ha una diagnosi di ipercolesterolemia familiare.

O

  • Avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare E
  • Maschi e femmine di età compresa tra ≥ 12 e ≤ 80 anni
  • Dieta stabile a basso contenuto di grassi e terapie ipolipemizzanti per almeno 4 settimane
  • Colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) >= 130 mg/dl (3,4 mmol/L) per soggetti senza malattia coronarica diagnosticata (CHD)/equivalente al rischio di malattia coronarica O LDL-C >= 100 mg/dl (2,6 mmol/ L) per i soggetti con malattia coronarica diagnosticata o con rischio coronarico equivalente o aferesi, non è richiesto l'ingresso per LDL-C
  • Trigliceridi a digiuno ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)
  • Peso corporeo > 40 kg o superiore allo screening per soggetti di età inferiore a 18 anni

Criteri di esclusione:

  • Classe III o IV della New York Heart Failure Association (NYHA) o ultima frazione di eiezione ventricolare sinistra nota < 30%
  • Infarto miocardico, angina instabile, intervento coronarico percutaneo (PCI), innesto di bypass coronarico (CABG) o ictus entro 3 mesi dallo screening
  • Cardiochirurgia pianificata o rivascolarizzazione
  • Aritmia cardiaca incontrollata
  • Ipertensione incontrollata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Evolocumab
I partecipanti hanno ricevuto 420 mg di evolocumab ogni mese (partecipanti non in aferesi lipidica) o ogni 2 settimane (partecipanti in aferesi lipidica) per un massimo di 5 anni. I partecipanti potevano cambiare regime posologico alla settimana 12 o 24 in base ai livelli sierici di LDL-C e proproteina non legata subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9).
Biologico: Evolocumab
Evolocumab è stato somministrato per iniezione sottocutanea una volta al mese (QM) o una volta ogni due settimane (Q2W).
Altri nomi:
  • Repatha
  • AMG 145

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio nello Studio 20110271 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose o fino alla data di fine dello studio, se precedente; la durata mediana del trattamento è stata di 48,7 mesi.
La gravità di ciascun evento avverso (AE) è stata classificata in base alla scala di classificazione NCI-CTCAE (Common Terminology Criteria for AEs) del National Cancer Institute, dove grado 1 = AE lieve, grado 2 = AE moderato, grado 3 = AE grave, grado 4 = AE pericoloso per la vita e grado 5 = morte per AE.
Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio nello Studio 20110271 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose o fino alla data di fine dello studio, se precedente; la durata mediana del trattamento è stata di 48,7 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (C-LDL)
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Variazione percentuale rispetto al basale della lipoproteina (a)
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina B
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto colesterolo totale/HDL-C
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Variazione percentuale rispetto al basale nel rapporto apolipoproteina B/apolipoproteina A1
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Percentuale di partecipanti con una riduzione del 15% o superiore di LDL-C
Lasso di tempo: Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216
Basale e settimane 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132, 144, 156, 168, 180, 192, 204 e 216

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

11 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

11 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

20 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20110271
  • 2011-005400-15 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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