肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 中的人类神经干细胞移植 (hNSCALS)
2015年12月29日 更新者：Angelo Luigi Vescovi、Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
ALS 患者的人神经干细胞脊髓内递送：I 期研究提案
试验的主要目的
- 验证扩增的人胎儿神经干细胞的安全性和耐受性
- 验证显微外科手术人类胎儿神经干细胞移植模型的安全性和耐受性
- 识别患者生活质量的每一次变化
试验的次要目的
- 以具有临床意义和可测量的方式评估人类神经干细胞移植对 ALS 残疾的影响
- 评估人类神经干细胞移植对死亡率（所有原因）的影响
研究概览
详细说明
根据 El Escorial 标准，将在两年内招募 18 名确诊为 ALS 的患者。
患者将被分为严重程度不同的 3 组。
每个小组都会比他们之前的小组受到更少的损害。
他们的呼吸测量值必须至少为 60%。
受试者将接受人类胎儿神经干细胞注射到脊髓中。
第一年每月将进行各种测试和检查，接下来的两年将每三个月进行一次，以监测疾病的进程和不良事件。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Terni、意大利、05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据修订的 EL Escorial 标准诊断明确或可能的肌萎缩侧索硬化
- 年龄：20-75岁
- 记录了过去 6 个月内的疾病进展。
- 无伴随疾病
- 充分保证遵守协议
- 患者必须能够口头交流或使用非语言交流系统
第 1 组
- ALS 功能评定量表行走项目最高分 1 分
- 用力肺活量 > 或等于 60
第 2 组
- 用力肺活量 > 或等于 60
- 行走困难（肌萎缩侧索硬化功能评定量表行走项目最高分 2）
第 3 组
- 独立行走（ALS-FRS 评分 4）
- 用力肺活量 > 或等于 70
排除标准：
存在以下至少一项将导致患者被排除在外。
- 不同于ALS的精神疾病或其他神经系统疾病
- 其他全身性疾病
- 降低预期寿命的肿瘤或其他疾病
- 先前的脊髓灰质炎感染
- 皮质类固醇、免疫球蛋白或免疫抑制治疗
- 参与其他临床试验
- MMPI 中的 2 个或更多关键项目
- 提示精神退化或认知领域障碍的神经心理学评估。
- MRI 的障碍
- 患者无法理解知情同意书和研究目的。
- 在研究期间怀孕或有生育潜力的妇女。 非妊娠状态将在治疗开始前 7 天通过 β-HCG 阴性测试记录
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：人神经干细胞悬液
50,000 个细胞/微升。
患者接受单侧或双侧 hNSCs 显微注射（每侧 3 次显微注射）到腰椎脊髓中。
每次显微注射由 15 µl 上述 50,000 个细胞/µl 悬浮液组成，每个注射部位总共产生 750,000 个细胞。
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人神经干细胞在ALS患者脊髓上的手术显微注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ALS 患者脊髓显微手术人类神经干细胞移植的安全性
大体时间：参与者将被跟踪至少 3 年。第一年每月一次，后两年每三个月一次
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参与者将被跟踪至少 3 年。第一年每月一次，后两年每三个月一次
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Angelo L Vescovi, Professor、IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月11日
首次发布 (估计)
2012年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年12月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年12月29日
最后验证
2015年12月1日
更多信息
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