Трансплантация нервных стволовых клеток человека при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) (hNSCALS)
29 декабря 2015 г. обновлено: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Внутриспинномозговая доставка нервных стволовых клеток человека у пациентов с БАС: предложение для исследования фазы I
Основная цель судебного разбирательства
- для проверки безопасности и переносимости размноженных фетальных нервных стволовых клеток человека
- для проверки безопасности и переносимости микрохирургической модели трансплантации нервных стволовых клеток плода человека
- распознавать каждое изменение качества жизни пациента
Второстепенная цель судебного разбирательства
- оценка влияния трансплантации нервных стволовых клеток человека на инвалидность при БАС клинически значимым и измеримым образом
- Оценка влияния трансплантации нервных стволовых клеток человека на смертность (все причины)
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В течение двух лет будут набраны 18 пациентов с определенным диагнозом БАС по критериям Эль-Эскориала.
Пациенты будут разделены на 3 группы с разной степенью тяжести.
Каждая группа будет менее скомпрометирована, чем группа, предшествовавшая им.
Их измерения дыхания должны быть не менее 60%.
Субъекты получат инъекции нервных стволовых клеток человеческого плода в спинной мозг.
Разнообразные тесты и обследования будут проводиться каждый месяц в течение первого года и каждые три месяца в течение следующих двух, чтобы контролировать течение болезни и побочные эффекты.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Terni, Италия, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 20 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика определенного или возможного БАС в соответствии с пересмотренными критериями EL Escorial
- Возраст: 20-75 лет
- подтверждено прогрессирование заболевания в течение последних 6 мес.
- Отсутствие сопутствующих заболеваний
- Адекватные гарантии соблюдения протокола
- Пациент должен уметь общаться вербально или с использованием системы невербальной коммуникации.
Группа 1
- максимальный балл 1 по пункту «ходьба» по шкале функциональной оценки БАС
- форсированная жизненная емкость легких > или равна 60
Группа 2
- форсированная жизненная емкость легких > или равна 60
- трудности с передвижением (максимальный балл 2 по пункту «ходьба» функциональной рейтинговой шкалы БАС)
Группа 3
- Самостоятельное передвижение (4 балла по шкале БАС-ФРС)
- форсированная жизненная емкость легких > или равна 70
Критерий исключения:
Наличие хотя бы одного из следующих признаков приведет к исключению пациента из исследования.
- психические заболевания или другие неврологические заболевания, отличные от БАС
- другие системные заболевания
- Новообразования или другие заболевания, сокращающие продолжительность жизни
- Предшествующая полиомиелитная инфекция
- кортикостероиды, иммуноглобулин или иммуносупрессивное лечение
- участие в других клинических исследованиях
- 2 или более критических элемента в MMPI
- нейропсихологическая оценка, свидетельствующая об ухудшении психического состояния или нарушении когнитивной сферы.
- Препятствия для МРТ
- пациенты, неспособные понять форму информированного согласия и цели исследования.
- беременные женщины или женщины, способные к деторождению, на время исследования. Отсутствие беременности будет подтверждено отрицательным тестом на бета-ХГЧ за 7 дней до начала лечения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Суспензия нервных стволовых клеток человека
50 000 клеток/мкл.
Пациенты получали либо односторонние, либо двусторонние микроинъекции чНСК (по 3 микроинъекции с каждой стороны) в поясничный отдел спинного мозга.
Каждая микроинъекция состояла из 15 мкл вышеуказанной суспензии с концентрацией 50 000 клеток/мкл, что давало в общей сложности 750 000 клеток на место инъекции.
|
Хирургическая микроинъекция нервных стволовых клеток человека в спинной мозг больных БАС
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
безопасность микрохирургической трансплантации нейральных стволовых клеток человека в спинной мозг больных БАС
Временное ограничение: За участниками будут следить не менее 3 лет. Ежемесячно в первый год и каждые три месяца в последующие два года
|
|
За участниками будут следить не менее 3 лет. Ежемесячно в первый год и каждые три месяца в последующие два года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 июля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июля 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
13 июля 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
30 декабря 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 декабря 2015 г.
Последняя проверка
1 декабря 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- EudraCT: 2009-014484-39
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .