Trapianto di cellule staminali neurali umane nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (hNSCALS)
29 dicembre 2015 aggiornato da: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Trapianto Intramidollare di Cellule Staminali Neurali Umane Come Terapia Putativa Per la SLA: Proposta di un Trial Clinico di Fase I
Scopo primario del processo
- per verificare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule staminali neurali fetali umane espanse
- per verificare la sicurezza e la tollerabilità di un modello di trapianto di cellule staminali neurali fetali umane di microchirurgia
- riconoscere ogni cambiamento nella qualità della vita del paziente
Scopo secondario del processo
- valutazione dell'impatto del trapianto di cellule staminali neurali umane sulla disabilità della SLA in modo clinicamente significativo e misurabile
- Valutazione dell'impatto del trapianto di cellule staminali neurali umane sulla mortalità (tutte le cause)
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
18 pazienti con diagnosi di SLA definita secondo i criteri di El Escorial saranno reclutati durante due anni.
I pazienti saranno divisi in 3 gruppi con diversa gravità.
Ogni gruppo sarà meno compromesso del gruppo che li ha preceduti.
Le loro misurazioni respiratorie devono essere almeno del 60%.
I soggetti riceveranno iniezioni di cellule staminali neurali fetali umane nel midollo spinale.
Ogni mese per il primo anno e ogni tre mesi per i due successivi verranno effettuati diversi test ed esami per monitorare il decorso della malattia e gli eventi avversi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Terni, Italia, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 20 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di SLA definita o possibile secondo i criteri rivisti di EL Escorial
- Età: 20-75 anni
- progressione documentata della malattia negli ultimi 6 mesi.
- Assenza di malattie concomitanti
- Adeguate garanzie di aderenza al protocollo
- Il paziente deve essere in grado di comunicare verbalmente o con l'uso di un sistema di comunicazione non verbale
Gruppo 1
- punteggio massimo di 1 sull'elemento di camminata della scala di valutazione funzionale ALS
- capacità vitale forzata > o uguale a 60
Gruppo 2
- capacità vitale forzata > o uguale a 60
- difficoltà di deambulazione (punteggio massimo di 2 sull'elemento della camminata della scala di valutazione funzionale ALS)
Gruppo 3
- Deambulazione indipendente (punteggio 4 su una scala ALS-FRS)
- capacità vitale forzata > o uguale a 70
Criteri di esclusione:
La presenza di almeno uno dei seguenti elementi comporterà l'esclusione del paziente.
- malattie psichiatriche o altre malattie neurologiche diverse dalla SLA
- altre malattie sistemiche
- Neoplasie o altre malattie che riducono l'aspettativa di vita
- Antecedente infezione da poliomielite
- corticosteroidi, immunoglobuline o trattamento immunosoppressivo
- coinvolgimento in altri studi clinici
- 2 o più elementi critici in MMPI
- valutazione neuropsicologica indicativa di deterioramento mentale o disturbo della sfera cognitiva.
- Ostacoli alla risonanza magnetica
- pazienti incapaci di comprendere il modulo di consenso informato e gli obiettivi dello studio.
- donne in gravidanza o potenzialmente fertili per la durata dello studio. Lo stato di non gravidanza sarà documentato dal test beta-HCG negativo 7 giorni prima dell'inizio del trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Sospensione di cellule staminali neurali umane
50.000 cellule/µl.
I pazienti hanno ricevuto microiniezioni unilaterali o bilaterali di hNSCs (3 microiniezioni su ciascun lato) nel midollo spinale lombare.
Ciascuna microiniezione consisteva in 15 µl della suddetta sospensione da 50.000 cellule/µl, ottenendo un totale di 750.000 cellule per sito di iniezione.
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Microiniezione chirurgica di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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sicurezza di un trapianto microchirurgico di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per almeno 3 anni. Mensile nel primo anno e trimestrale nei due anni successivi
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I partecipanti saranno seguiti per almeno 3 anni. Mensile nel primo anno e trimestrale nei due anni successivi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 luglio 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 luglio 2012
Primo Inserito (Stima)
13 luglio 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
30 dicembre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 dicembre 2015
Ultimo verificato
1 dicembre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EudraCT: 2009-014484-39
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