Trasplante de células madre neurales humanas en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (hNSCALS)
29 de diciembre de 2015 actualizado por: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Entrega intramedular de células madre neurales humanas en pacientes con ELA: propuesta para un estudio de fase I
Objetivo principal del ensayo
- para verificar la seguridad y la tolerabilidad de las células madre neurales fetales humanas expandidas
- para verificar la seguridad y la tolerabilidad de un modelo de microcirugía de trasplante de células madre neurales fetales humanas
- reconocer cada cambio en la calidad de vida del paciente
Objetivo secundario del ensayo.
- evaluación del impacto del trasplante de células madre neurales humanas en la discapacidad de la ELA de una manera clínicamente significativa y medible
- Evaluación del impacto del trasplante de células madre neurales humanas en la mortalidad (todas las causas)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se reclutarán 18 pacientes diagnosticados de ELA definitiva según los criterios de El Escorial durante dos años.
Los pacientes se dividirán en 3 grupos con diferente gravedad.
Cada grupo estará menos comprometido que el grupo que los precedió.
Sus medidas de respiración deben ser al menos del 60%.
Los sujetos recibirán inyecciones de células madre neurales fetales humanas en la médula espinal.
Se llevarán a cabo una variedad de pruebas y exámenes cada mes durante el primer año y cada tres meses durante los dos siguientes para monitorear el curso de la enfermedad y los eventos adversos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Terni, Italia, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ELA definitiva o posible según criterios revisados de EL Escorial
- Edad: 20-75 años
- progresión documentada de la enfermedad durante los últimos 6 meses.
- Ausencia de enfermedades concomitantes
- Garantías adecuadas de cumplimiento del protocolo
- El paciente debe ser capaz de comunicarse verbalmente o con el uso de un sistema de comunicación no verbal.
Grupo 1
- puntuación máxima de 1 en el elemento de caminar de la escala de calificación funcional de ALS
- capacidad vital forzada > o igual a 60
Grupo 2
- capacidad vital forzada > o igual a 60
- Dificultades de deambulación (puntuación máxima de 2 en el elemento de caminar de la escala de calificación funcional de ALS)
Grupo 3
- Deambulación independiente (puntuación 4 en una escala ALS-FRS)
- capacidad vital forzada > o igual a 70
Criterio de exclusión:
La presencia de al menos uno de los siguientes dará lugar a la exclusión del paciente.
- enfermedades psiquiátricas u otras enfermedades neurológicas diferentes de la ELA
- otras enfermedades sistémicas
- Neoplasias u otras enfermedades que reducen la esperanza de vida
- Antecedente de infección por poliomielitis
- corticosteroides, inmunoglobulina o tratamiento inmunosupresor
- participación en otros ensayos clínicos
- 2 o más elementos críticos en MMPI
- evaluación neuropsicológica sugestiva de deterioro mental o alteración de la esfera cognitiva.
- Impedimentos a la resonancia magnética
- pacientes incapaces de comprender el formulario de consentimiento informado y los objetivos del estudio.
- mujeres embarazadas o en edad fértil durante la duración del estudio. El estado de no embarazo se documentará mediante una prueba negativa de beta-HCG 7 días antes del inicio del tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Suspensión de células madre neurales humanas
50.000 células/µl.
Los pacientes recibieron microinyecciones de hNSC unilaterales o bilaterales (3 microinyecciones en cada lado) en la médula espinal lumbar.
Cada microinyección consistió en 15 µl de la suspensión anterior de 50.000 células/µl, lo que produjo un total de 750.000 células por sitio de inyección.
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Microinyección quirúrgica de células madre neurales humanas en la médula espinal de pacientes con ELA
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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seguridad de un trasplante de microcirugía de células madre neurales humanas en la médula espinal de pacientes con ELA
Periodo de tiempo: Los participantes serán seguidos durante al menos 3 años. Mensual el primer año y trimestral los dos años siguientes
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Los participantes serán seguidos durante al menos 3 años. Mensual el primer año y trimestral los dos años siguientes
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de julio de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de julio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de julio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
30 de diciembre de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de diciembre de 2015
Última verificación
1 de diciembre de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- EudraCT: 2009-014484-39
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