Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Human nevrale stamcelletransplantasjon i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (hNSCALS)

29. desember 2015 oppdatert av: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy

Intra-ryggmargslevering av humane nevrale stamceller hos ALS-pasienter: Forslag til en fase I-studie/ Trapianto Intramidollare di Cellule Staminali Neurali Umane Come Terapia Putativa Per la SLA: Proposta di un Trial Clinico di Fase I

Hovedmålet med rettssaken

  1. for å verifisere sikkerheten og toleransen til utvidede humane føtale nevrale stamceller
  2. for å verifisere sikkerheten og toleransen til en mikrokirurgisk transplantasjonsmodell for menneskelige føtale nevrale stamceller
  3. å gjenkjenne hver endring i pasientens livskvalitet

Sekundært mål med rettssaken

  1. vurdering av virkningen av humane nevrale stamceller transplantasjon på funksjonshemming av ALS på en klinisk signifikant og målbar måte
  2. Vurdering av virkningen av humane nevrale stamceller transplantasjon på dødelighet (alle årsaker)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

18 pasienter diagnostisert som definitiv ALS i henhold til El Escorial-kriteriene vil bli rekruttert i løpet av to år. Pasientene vil bli delt inn i 3 grupper med ulik alvorlighetsgrad. Hver gruppe vil være mindre kompromittert enn gruppen som gikk foran dem. Pustemålene deres må være minst 60 %. Forsøkspersonene vil motta injeksjoner av menneskelige føtale nevrale stamceller i ryggmargen. En rekke tester og undersøkelser vil finne sted hver måned det første året og hver tredje måned i de neste to for å overvåke sykdomsforløpet og bivirkningene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Terni, Italia, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av sikker eller mulig ALS i henhold til reviderte EL Escorial kriterier
  • Alder: 20-75 år
  • dokumentert sykdomsprogresjon i løpet av de siste 6 månedene.
  • Fravær av samtidige sykdommer
  • Tilstrekkelige forsikringer om overholdelse av protokollen
  • Pasienten skal kunne kommunisere verbalt eller ved bruk av non-verbal kommunikasjonssystem

Gruppe 1

  • maksimal poengsum på 1 på gående element i ALS funksjonell vurderingsskala
  • tvungen vitalkapasitet > eller lik 60

Gruppe 2

  • tvungen vitalkapasitet > eller lik 60
  • ambulasjonsvansker (maksimal poengsum på 2 på gående element i ALS funksjonell vurderingsskala)

Gruppe 3

  • Uavhengig ambulering (score 4 på en skala ALS-FRS)
  • tvungen vitalkapasitet > eller lik 70

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen av minst ett av følgende vil føre til pasientekskludering.

  1. psykiatriske sykdommer eller andre nevrologiske sykdommer som er forskjellige fra ALS
  2. andre systemiske sykdommer
  3. Neoplasmer eller andre sykdommer som reduserer forventet levealder
  4. Forutgående polioinfeksjon
  5. kortikosteroider, immunglobulin eller immunsuppressiv behandling
  6. involvering i andre kliniske studier
  7. 2 eller flere kritiske elementer i MMPI
  8. nevropsykologisk evaluering som tyder på mental forverring eller kognitiv sfæreforstyrrelse.
  9. Hindrer for MR
  10. pasienter som ikke er i stand til å forstå informert samtykkeskjema og studiemål.
  11. kvinner som er gravide eller er i fertil alder i løpet av studien. Ikke-gravid status vil bli dokumentert ved beta-HCG negativ test 7 dager før behandlingsstart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Suspensjon av humane nevrale stamceller
50 000 celler/µl. Pasientene fikk enten ensidige eller bilaterale hNSCs mikroinjeksjoner (3 mikroinjeksjoner på hver side) i lumbal ryggmarg. Hver mikroinjeksjon besto av 15 µl av de ovennevnte 50 000 celler/µl suspensjonen, noe som ga totalt 750 000 celler per injeksjonssted.
Biologisk: Menneskelige nevrale stamceller
Kirurgisk mikroinjeksjon av humane nevrale stamceller på ryggmargen til ALS-pasienter
Andre navn:
  • Suspensjon av humane nevrale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
sikkerheten ved en mikrokirurgisk transplantasjon av menneskelige nevrale stamceller til ryggmargen hos ALS-pasienter
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt i minst 3 år. Månedlig det første året og hver tredje måned de påfølgende to årene
  • Prosentandel av forsøkspersoner (%) med behandlingsrelatert dødelighet definert som død på grunn av prosedyre og ikke sykdomsforløp
  • Antall uønskede hendelser knyttet til prosedyren
  • Endringer i nevroradiologiske (MRI) og nevrofysiologiske variabler (SEP, MEP)
  • Endringer i nevropsykologiske variabler
Deltakerne vil bli fulgt i minst 3 år. Månedlig det første året og hver tredje måned de påfølgende to årene

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy

Samarbeidspartnere

Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita
Università di Padova Italy

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

13. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EudraCT: 2009-014484-39

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere