Transplante de células-tronco neurais humanas na esclerose lateral amiotrófica (ELA) (hNSCALS)
29 de dezembro de 2015 atualizado por: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Entrega intra-medular de células-tronco neurais humanas em pacientes com ELA: proposta para um estudo de fase I
Objetivo principal do julgamento
- para verificar a segurança e a tolerabilidade de células-tronco neurais fetais humanas expandidas
- verificar a segurança e a tolerabilidade de um modelo microcirúrgico de transplante de células-tronco neurais fetais humanas
- reconhecer cada mudança na qualidade de vida do paciente
Objetivo secundário do julgamento
- avaliação do impacto do transplante de células-tronco neurais humanas na incapacidade da ELA de forma clinicamente significativa e mensurável
- Avaliação do impacto do transplante de células-tronco neurais humanas na mortalidade (todas as causas)
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
18 pacientes com diagnóstico definitivo de ELA de acordo com os critérios de El Escorial serão recrutados durante dois anos.
Os pacientes serão divididos em 3 grupos com diferentes gravidades.
Cada grupo será menos comprometido do que o grupo anterior.
Suas medições de respiração devem ser de pelo menos 60%.
Os indivíduos receberão injeções de células-tronco neurais fetais humanas na medula espinhal.
Vários testes e exames serão realizados todos os meses no primeiro ano e a cada três meses nos dois seguintes, a fim de monitorar o curso da doença e os eventos adversos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Terni, Itália, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
20 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de ELA definitiva ou possível de acordo com os critérios revisados de EL Escorial
- Idade: 20-75 anos
- progressão documentada da doença durante os últimos 6 meses.
- Ausência de doenças concomitantes
- Garantias adequadas de adesão ao protocolo
- O paciente deve ser capaz de se comunicar verbalmente ou com o uso de sistema de comunicação não verbal
Grupo 1
- pontuação máxima de 1 no item caminhada da escala de avaliação funcional da ELA
- capacidade vital forçada > ou igual a 60
Grupo 2
- capacidade vital forçada > ou igual a 60
- dificuldades de locomoção (pontuação máxima de 2 no item caminhada da escala de avaliação funcional da ELA)
Grupo 3
- Deambulação independente (pontuação 4 na escala ALS-FRS)
- capacidade vital forçada > ou igual a 70
Critério de exclusão:
A presença de pelo menos um dos seguintes levará à exclusão do paciente.
- doenças psiquiátricas ou outras doenças neurológicas diferentes da ELA
- outras doenças sistêmicas
- Neoplasias ou outras doenças que reduzem a expectativa de vida
- Infecção antecedente da poliomielite
- corticosteróides, imunoglobulina ou tratamento imunossupressor
- envolvimento em outros ensaios clínicos
- 2 ou mais itens críticos no MMPI
- avaliação neuropsicológica sugestiva de deterioração mental ou distúrbio da esfera cognitiva.
- Impedimentos para ressonância magnética
- pacientes incapazes de entender o formulário de consentimento informado e os objetivos do estudo.
- mulheres grávidas ou com potencial para engravidar durante o estudo. O estado de não gravidez será documentado pelo teste beta-HCG negativo 7 dias antes do início do tratamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Suspensão de células-tronco neurais humanas
50.000 células/µl.
Os pacientes receberam microinjeções de hNSCs unilaterais ou bilaterais (3 microinjeções de cada lado) na medula espinhal lombar.
Cada microinjeção consistia em 15 µl da suspensão acima de 50.000 células/µl, produzindo um total de 750.000 células por local de injeção.
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Microinjeção cirúrgica de células-tronco neurais humanas na medula espinhal de pacientes com ELA
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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segurança de uma microcirurgia de transplante de células-tronco neurais humanas na medula espinhal de pacientes com ELA
Prazo: Os participantes serão acompanhados por pelo menos 3 anos. Mensalmente no primeiro ano e trimestralmente nos dois anos seguintes
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Os participantes serão acompanhados por pelo menos 3 anos. Mensalmente no primeiro ano e trimestralmente nos dois anos seguintes
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de julho de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de julho de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
13 de julho de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
30 de dezembro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de dezembro de 2015
Última verificação
1 de dezembro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EudraCT: 2009-014484-39
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