Transplantation de cellules souches neurales humaines dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) (hNSCALS)
29 décembre 2015 mis à jour par: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Intra-spinal Cord Delivery of Human Neural Stem Cells in ALS Patients: Proposal for a Phase I Study
Objectif principal de l'essai
- pour vérifier l'innocuité et la tolérabilité des cellules souches neurales fœtales humaines expansées
- pour vérifier l'innocuité et la tolérabilité d'un modèle de greffe de cellules souches neurales fœtales humaines en microchirurgie
- reconnaître chaque changement dans la qualité de vie du patient
Objectif secondaire de l'essai
- évaluation de l'impact de la greffe de cellules souches neurales humaines sur l'invalidité de la SLA d'une manière cliniquement significative et mesurable
- Évaluation de l'impact de la greffe de cellules souches neurales humaines sur la mortalité (toutes causes confondues)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
18 patients diagnostiqués comme SLA définitive selon les critères d'El Escorial seront recrutés pendant deux ans.
Les patients seront divisés en 3 groupes de gravité différente.
Chaque groupe sera moins compromis que le groupe qui les a précédés.
Leurs mesures respiratoires doivent être d'au moins 60 %.
Les sujets recevront des injections de cellules souches neurales fœtales humaines dans la moelle épinière.
Divers tests et examens auront lieu tous les mois la première année et tous les trois mois les deux suivantes afin de suivre l'évolution de la maladie et les événements indésirables.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
18
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Terni, Italie, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
20 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de SLA certaine ou possible selon les critères EL Escorial révisés
- Âge : 20-75 ans
- progression documentée de la maladie au cours des 6 derniers mois.
- Absence de maladies concomitantes
- Assurances adéquates du respect du protocole
- Le patient doit être capable de communiquer verbalement ou à l'aide d'un système de communication non verbal
Groupe 1
- note maximale de 1 à l'item marche de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA
- capacité vitale forcée > ou égale à 60
Groupe 2
- capacité vitale forcée > ou égale à 60
- difficultés de marche (score maximum de 2 sur l'item marche de l'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS)
Groupe 3
- Déambulation autonome (score 4 sur une échelle ALS-FRS)
- capacité vitale forcée > ou égale à 70
Critère d'exclusion:
La présence d'au moins un des éléments suivants entraînera l'exclusion du patient.
- maladies psychiatriques ou autres maladies neurologiques différentes de la SLA
- autres maladies systémiques
- Tumeurs ou autres maladies réduisant l'espérance de vie
- Antécédent d'infection par la poliomyélite
- corticoïdes, immunoglobuline ou traitement immunosuppresseur
- participation à d'autres essais cliniques
- 2 éléments critiques ou plus dans MMPI
- évaluation neuropsychologique évocatrice d'une détérioration mentale ou d'un trouble de la sphère cognitive.
- Obstacles à l'IRM
- patients incapables de comprendre le formulaire de consentement éclairé et les objectifs de l'étude.
- les femmes enceintes ou en âge de procréer pendant la durée de l'étude. Le statut non enceinte sera documenté par un test bêta-HCG négatif 7 jours avant le début du traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Suspension de cellules souches neurales humaines
50 000 cellules/µl.
Les patients ont reçu des microinjections unilatérales ou bilatérales de hNSC (3 microinjections de chaque côté) dans la moelle épinière lombaire.
Chaque microinjection consistait en 15 ul de la suspension de 50 000 cellules/ul ci-dessus, donnant un total de 750 000 cellules par site d'injection.
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Microinjection chirurgicale de cellules souches neurales humaines sur la moelle épinière de patients SLA
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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sécurité d'une microchirurgie greffe de cellules souches neurales humaines dans la moelle épinière de patients SLA
Délai: Les participants seront suivis pendant au moins 3 ans. Mensuel la première année et tous les trois mois les deux années suivantes
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Les participants seront suivis pendant au moins 3 ans. Mensuel la première année et tous les trois mois les deux années suivantes
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 juillet 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juillet 2012
Première publication (Estimation)
13 juillet 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
30 décembre 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 décembre 2015
Dernière vérification
1 décembre 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- EudraCT: 2009-014484-39
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