Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Human neural stamcellstransplantation vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) (hNSCALS)

29 december 2015 uppdaterad av: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy

Intra-ryggmärgsleverans av mänskliga neurala stamceller hos ALS-patienter: Förslag till en fas I-studie/ Trapianto Intramidollare di Cellule Staminali Neurali Umane Come Terapia Putativa Per la SLA: Proposta di un Trial Clinico di Fase I

Primärt syfte med rättegången

  1. för att verifiera säkerhet och tolerabilitet för expanderade mänskliga fetala neurala stamceller
  2. för att verifiera säkerheten och tolerabiliteten för en mikrokirurgisk transplantationsmodell för neurala stamceller hos mänskliga foster
  3. att känna igen varje förändring i patientens livskvalitet

Sekundärt syfte med rättegången

  1. bedömning av effekten av mänskliga neurala stamcellers transplantation på funktionsnedsättningen av ALS på ett kliniskt signifikant och mätbart sätt
  2. Bedömning av effekten av mänskliga neurala stamcellers transplantation på dödligheten (alla orsaker)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

18 patienter med diagnosen definitiv ALS enligt El Escorial-kriterierna kommer att rekryteras under två år. Patienterna kommer att delas in i 3 grupper med olika svårighetsgrad. Varje grupp kommer att vara mindre kompromissad än gruppen som gick före dem. Deras andningsmått måste vara minst 60 %. Försökspersonerna kommer att få injektioner av mänskliga fetala neurala stamceller i ryggmärgen. En mängd olika tester och undersökningar kommer att äga rum varje månad under det första året och var tredje månad under de kommande två för att övervaka sjukdomsförloppet och biverkningarna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Terni, Italien, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av definitiv eller möjlig ALS enligt reviderade EL Escorial kriterier
  • Ålder: 20-75 år
  • dokumenterad sjukdomsutveckling under de senaste 6 månaderna.
  • Frånvaro av samtidiga sjukdomar
  • Adekvata garantier för att protokollet följs
  • Patienten ska kunna kommunicera verbalt eller med hjälp av icke-verbalt kommunikationssystem

Grupp 1

  • maximalt betyg på 1 på gångobjekt på ALS funktionella betygsskala
  • forcerad vitalkapacitet > eller lika med 60

Grupp 2

  • forcerad vitalkapacitet > eller lika med 60
  • ambulationssvårigheter (maxpoäng på 2 på gångobjekt på ALS funktionsskala)

Grupp 3

  • Oberoende ambulation (betyg 4 på en skala ALS-FRS)
  • forcerad vitalkapacitet > eller lika med 70

Exklusions kriterier:

Närvaron av minst ett av följande leder till uteslutning av patienten.

  1. psykiatriska sjukdomar eller andra neurologiska sjukdomar som skiljer sig från ALS
  2. andra systemiska sjukdomar
  3. Neoplasmer eller andra sjukdomar som minskar den förväntade livslängden
  4. Tidigare polioinfektion
  5. kortikosteroider, immunglobulin eller immunsuppressiv behandling
  6. deltagande i andra kliniska prövningar
  7. 2 eller fler kritiska objekt i MMPI
  8. neuropsykologisk utvärdering som tyder på mental försämring eller kognitiv sfärstörning.
  9. Hinder för MRT
  10. patienter som inte kan förstå formuläret för informerat samtycke och studiemål.
  11. kvinnor som är gravida eller i fertil ålder under studiens varaktighet. Icke-gravid status kommer att dokumenteras med beta-HCG negativt test 7 dagar innan behandlingsstart

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Humana neurala stamceller suspension
50 000 celler/µl. Patienterna fick antingen ensidiga eller bilaterala hNSCs mikroinjektioner (3 mikroinjektioner på varje sida) i ländryggen. Varje mikroinjektion bestod av 15 µl av ovanstående 50 000 celler/µl suspension, vilket gav totalt 750 000 celler per injektionsställe.
Biologisk: Mänskliga neurala stamceller
Kirurgisk mikroinjektion av mänskliga neurala stamceller på ryggmärgen hos ALS-patienter
Andra namn:
  • Humana neurala stamceller suspension

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
säkerheten för transplantation av mänskliga neurala stamceller i mikrokirurgi till ryggmärg hos ALS-patienter
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i minst 3 år. Månatligen det första året och var tredje månad de följande två åren
  • Andel försökspersoner (%) med behandlingsrelaterad dödlighet definierad som död på grund av proceduren och inte på grund av sjukdomsförloppet
  • Antal biverkningar relaterade till proceduren
  • Förändringar i neuroradiologiska (MRT) och neurofysiologiska variabler (SEP, MEP)
  • Förändringar i neuropsykologiska variabler
Deltagarna kommer att följas i minst 3 år. Månatligen det första året och var tredje månad de följande två åren

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy

Samarbetspartners

Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita
Università di Padova Italy

Utredare

  • Huvudutredare: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

13 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

30 december 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EudraCT: 2009-014484-39

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera