Transplantace lidských nervových kmenových buněk u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (hNSCALS)
29. prosince 2015 aktualizováno: Angelo Luigi Vescovi, Azienda Ospedaliera Santa Maria, Terni, Italy
Podání lidských nervových kmenových buněk do míchy u pacientů s ALS: Návrh na studii fáze I/ Trapianto Intramidollare di Cellule Staminali Neurali Umane Come Terapia Putativa Per la SLA: Proposta di un Trial Clinico di Fase I
Primární cíl pokusu
- k ověření bezpečnosti a snášenlivosti expandovaných lidských fetálních nervových kmenových buněk
- ověřit bezpečnost a snášenlivost mikrochirurgického modelu transplantace lidských fetálních nervových kmenových buněk
- rozpoznat každou změnu v kvalitě pacientova života
Sekundární cíl pokusu
- posouzení dopadu transplantace lidských nervových kmenových buněk na invaliditu ALS klinicky významným a měřitelným způsobem
- Posouzení vlivu transplantace lidských nervových kmenových buněk na úmrtnost (všechny příčiny)
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Během dvou let bude přijato 18 pacientů diagnostikovaných jako definitivní ALS podle kritérií El Escorial.
Pacienti budou rozděleni do 3 skupin s různou závažností.
Každá skupina bude méně ohrožena než skupina, která šla před nimi.
Jejich dýchání musí být alespoň 60%.
Subjekty dostanou injekce lidských fetálních nervových kmenových buněk do míchy.
Různé testy a vyšetření budou probíhat každý měsíc v prvním roce a každé tři měsíce v dalších dvou s cílem sledovat průběh onemocnění a nežádoucí účinky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Terni, Itálie, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza definitivní nebo možné ALS podle revidovaných kritérií EL Escorial
- Věk: 20-75 let
- dokumentovaná progrese onemocnění během posledních 6 měsíců.
- Absence doprovodných onemocnění
- Přiměřené záruky dodržování protokolu
- Pacient musí být schopen komunikovat verbálně nebo s využitím neverbálního komunikačního systému
Skupina 1
- maximální skóre 1 na položce chůze na stupnici funkčního hodnocení ALS
- nucená vitální kapacita > nebo rovna 60
Skupina 2
- nucená vitální kapacita > nebo rovna 60
- potíže s chůzí (maximální skóre 2 na chůzi na funkční stupnici ALS)
Skupina 3
- Nezávislá chůze (skóre 4 na stupnici ALS-FRS)
- nucená vitální kapacita > nebo rovna 70
Kritéria vyloučení:
Přítomnost alespoň jednoho z následujících povede k vyloučení pacienta.
- psychiatrická onemocnění nebo jiná neurologická onemocnění odlišná od ALS
- jiná systémová onemocnění
- Novotvary nebo jiná onemocnění snižující průměrnou délku života
- Předcházející infekce dětské obrny
- kortikosteroidy, imunoglobulin nebo imunosupresivní léčba
- zapojení do jiných klinických studií
- 2 nebo více kritických položek v MMPI
- neuropsychologické hodnocení svědčící pro mentální úpadek nebo poruchu kognitivní sféry.
- Překážky MRI
- pacienti neschopní porozumět formě informovaného souhlasu a cílům studie.
- ženy, které jsou těhotné nebo mohou otěhotnět po dobu trvání studie. Netěhotný stav bude dokumentován negativním beta-HCG testem 7 dní před zahájením léčby
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Suspenze lidských nervových kmenových buněk
50 000 buněk/ul.
Pacienti dostávali buď jednostranné nebo bilaterální mikroinjekce hNSC (3 mikroinjekce na každé straně) do bederní míchy.
Každá mikroinjekce sestávala z 15 ul výše uvedené suspenze 50 000 buněk/ul, což poskytlo celkem 750 000 buněk na místo injekce.
|
Chirurgická mikroinjekce lidských nervových kmenových buněk do míchy pacientů s ALS
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
bezpečnost mikrochirurgické transplantace lidských nervových kmenových buněk do míchy pacientů s ALS
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu minimálně 3 let. V prvním roce měsíčně a v následujících dvou letech každé tři měsíce
|
|
Účastníci budou sledováni po dobu minimálně 3 let. V prvním roce měsíčně a v následujících dvou letech každé tři měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Angelo L Vescovi, Professor, IRCCS Casa Sollievo della Soffernza and AOSP Terni, Italy
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Robberecht W, Philips T. The changing scene of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurosci. 2013 Apr;14(4):248-64. doi: 10.1038/nrn3430. Epub 2013 Mar 6.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. července 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. července 2012
První zveřejněno (Odhad)
13. července 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
30. prosince 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. prosince 2015
Naposledy ověřeno
1. prosince 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EudraCT: 2009-014484-39
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .