一项针对先前接受过环吡喃蝶呤单磷酸盐 (cPMP) 治疗的钼辅助因子缺乏症患者的回顾性、观察性、非干预性数据收集研究
2019年3月15日 更新者：Origin Biosciences
主要目的是评估大肠杆菌衍生的 cPMP 在钼辅助因子缺乏症 (MoCD) 患者中的安全性和有效性数据。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
15
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Frankfurt、德国
- Frankfurt Children's Hospital
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Koblenz、德国
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
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Koln、德国
- University Hospital of Cologne
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Heidelberg、澳大利亚
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
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Melbourne、澳大利亚
- Monash Medical Centre
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Westmead、澳大利亚
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
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Gaziantep、火鸡
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow、英国
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester、英国
- Manchester Academic Health Science Centre
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Groningen、荷兰
- Beatrix Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
所有在指定患者使用下仅接受静脉内 cPMP 的患者都符合条件
描述
纳入标准：
- 任何年龄的男性或女性。
- MoCD A 型、疑似 A 型或 B 型患者。
- 患者以前仅通过静脉内给药途径接受 cPMP。
- 根据当地法规，父母或法定监护人已自愿为研究者、研究者指定人员或赞助商指定人员提供书面知情同意书，以审查、收集、传输和分析从医疗记录中提取的数据。 对于无法找到父母或法定监护人的已故患者，适当的伦理审查委员会可以指派另一人作为法定代表来提供同意，如果适用，则适用于当地和国家/地区的法规。
排除标准：
- 患者的父母或法定监护人无法理解研究的性质和范围。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性和有效性
大体时间：从 cPMP 治疗的初始日期起长达 60 个月
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这是一项非干预性、观察性、回顾性研究，旨在收集仅通过静脉内给药接受大肠杆菌衍生的 cPMP 的 MoCD 儿科患者的数据。
该研究既不会提供 cPMP 治疗，也不会改变任何正在进行的治疗计划；相反，其目的是回顾性收集有关 MoCD 病史和先前使用静脉内大肠杆菌衍生的 cPMP 治疗的数据，这些数据记录在根据指定患者治疗计划接受治疗的患者的病历中。
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从 cPMP 治疗的初始日期起长达 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年11月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2014年10月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月12日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月13日
首次发布 (估计)
2012年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月15日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALX-MCD-501 (注册表标识符：ALX-MCD-501)
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