Um estudo de coleta de dados retrospectivo, observacional e não intervencional para pacientes com deficiência de cofator de molibdênio que foram tratados anteriormente com monofosfato de piranopterina cíclica (cPMP)
15 de março de 2019 atualizado por: Origin Biosciences
O objetivo principal é avaliar os dados de segurança e eficácia do cPMP derivado de Escherichia coli em pacientes com deficiência do cofator de molibdênio (MoCD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
15
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha
- Frankfurt Children's Hospital
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Koblenz, Alemanha
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
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Koln, Alemanha
- University Hospital of Cologne
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Heidelberg, Austrália
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
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Melbourne, Austrália
- Monash Medical Centre
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Westmead, Austrália
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Groningen, Holanda
- Beatrix Children's Hospital
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Gaziantep, Peru
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Academic Health Science Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 dia e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes que receberam apenas cPMP intravenoso sob uso de paciente nomeado serão elegíveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher de qualquer idade.
- Paciente com MoCD tipo A, suspeito tipo A ou tipo B.
- O paciente recebeu anteriormente cPMP apenas por via intravenosa de administração.
- O(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is), dependendo dos regulamentos locais, forneceram voluntariamente consentimento informado por escrito para o Investigador, pessoa designada pelo Investigador ou pessoa designada pelo Patrocinador para revisar, coletar, transmitir e analisar dados extraídos do registro médico. No caso de um paciente falecido para quem os pais ou tutores legais não puderam ser localizados, o comitê de revisão ética apropriado pode designar outra pessoa como representante legal para fornecer consentimento, quando aplicável de acordo com os regulamentos locais e do país.
Critério de exclusão:
- Os pais ou responsáveis legais do paciente não conseguem entender a natureza e o escopo do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e Eficácia
Prazo: Por até 60 meses a partir da data inicial do tratamento com cPMP
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Este é um estudo não intervencional, observacional e retrospectivo para coletar dados de pacientes pediátricos com MoCD que receberam cPMP derivado de E. coli apenas por administração intravenosa.
O estudo não fornecerá tratamento com cPMP nem alterará nenhum cronograma de tratamento em andamento; em vez disso, seu objetivo é coletar dados retrospectivamente sobre a história de MoCD e tratamento anterior com cPMP derivado de E. coli intravenosa, que está documentado nos prontuários médicos de pacientes que receberam tratamento de acordo com um plano de tratamento de paciente nomeado.
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Por até 60 meses a partir da data inicial do tratamento com cPMP
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de julho de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de julho de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
16 de julho de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALX-MCD-501 (Identificador de registro: ALX-MCD-501)
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