Ретроспективное, обсервационное, неинтервенционное исследование по сбору данных для пациентов с дефицитом кофактора молибдена, которые ранее лечились циклическим пираноптеринмонофосфатом (цПМП)
15 марта 2019 г. обновлено: Origin Biosciences
Основная цель состоит в том, чтобы оценить данные о безопасности и эффективности цПМП, полученного из Escherichia coli, у пациентов с дефицитом кофактора молибдена (MoCD).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
15
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Heidelberg, Австралия
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
-
Melbourne, Австралия
- Monash Medical Centre
-
Westmead, Австралия
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
-
-
-
-
-
Frankfurt, Германия
- Frankfurt Children's Hospital
-
Koblenz, Германия
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
-
Koln, Германия
- University Hospital of Cologne
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Manchester Academic Health Science Centre
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Gaziantep, Турция
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 день и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты, которые получали только внутривенный цПМП в рамках использования поименного пациента, будут иметь право на участие.
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина любого возраста.
- Пациент с MoCD типа A, подозрением на тип A или тип B.
- Ранее пациент получал цПМП только внутривенным путем.
- Родитель(и) или законный опекун(и), в зависимости от местного законодательства, добровольно предоставили письменное информированное согласие исследователю, представителю исследователя или представителю спонсора на просмотр, сбор, передачу и анализ данных, извлеченных из медицинской карты. В случае умершего пациента, для которого не удалось найти родителей или законных опекунов, соответствующий комитет по этической экспертизе может назначить другое лицо в качестве законного представителя для предоставления согласия, если это применимо в соответствии с местными и национальными нормами.
Критерий исключения:
- Родитель(и) пациента или законный(ые) опекун(ы) не могут понять характер и объем исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Ретроспектива
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и эффективность
Временное ограничение: До 60 месяцев с начала лечения цПМП
|
Это неинтервенционное обсервационное ретроспективное исследование для сбора данных о педиатрических пациентах с MoCD, которые получали цПМП, полученный из E. coli, только внутривенным введением.
В рамках исследования не будет предлагаться лечение cPMP и не будут изменяться какие-либо текущие схемы лечения; скорее, его цель состоит в том, чтобы ретроспективно собрать данные об истории MoCD и предыдущем лечении внутривенным цПМП, полученным из E. coli, что задокументировано в медицинских картах пациентов, которые получали лечение в соответствии с назначенным планом лечения пациента.
|
До 60 месяцев с начала лечения цПМП
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 июля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 июля 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 июля 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 марта 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 марта 2019 г.
Последняя проверка
1 марта 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALX-MCD-501 (Идентификатор реестра: ALX-MCD-501)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .