Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En retrospektiv, observasjonell, ikke-intervensjonell datainnsamlingsstudie for pasienter med molybdenkofaktormangel som tidligere har blitt behandlet med syklisk pyranopterinmonofosfat (cPMP)

15. mars 2019 oppdatert av: Origin Biosciences
Hovedmålet er å vurdere sikkerhets- og effektdata for Escherichia coli-avledet cPMP hos pasienter med molybdenkofaktormangel (MoCD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

15

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Australia
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Australia
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • Tyrkia
      • Gaziantep, Tyrkia
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Tyskland
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Tyskland
        • University Hospital of Cologne

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle pasienter som kun fikk intravenøs cPMP under navngitt pasientbruk vil være kvalifisert

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne i alle aldre.
  2. Pasient med MoCD type A, mistenkt type A eller type B.
  3. Pasienten har tidligere kun mottatt cPMP ved intravenøs administreringsvei.
  4. Foreldre eller verge, avhengig av lokale forskrifter, har frivillig gitt skriftlig informert samtykke til etterforskeren, etterforskerens utpekte eller sponsorutpekte til å gjennomgå, samle inn, overføre og analysere data hentet fra journalen. Når det gjelder en avdød pasient som foreldrene eller de juridiske foresatte ikke kunne lokaliseres for, kan den aktuelle etiske vurderingskomiteen tildele en annen person som juridisk representant for å gi samtykke, der det er aktuelt i henhold til lokale og nasjonale forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasientens forelder(e) eller verge(r) er ikke i stand til å forstå arten og omfanget av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og effektivitet
Tidsramme: I opptil 60 måneder fra første behandlingsdato med cPMP
Dette er en ikke-intervensjonell, observasjonsretrospektiv studie for å samle inn data om pediatriske pasienter med MoCD som har mottatt E. coli-avledet cPMP ved kun intravenøs administrering. Studien vil verken gi behandling med cPMP eller endre noen pågående behandlingsplaner; målet er snarere å samle inn data om MoCD-historie og tidligere behandling med intravenøs E. coli-avledet cPMP, som er dokumentert i medisinske journaler til pasienter som har mottatt behandling i henhold til en navngitt pasientbehandlingsplan.
I opptil 60 måneder fra første behandlingsdato med cPMP

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Origin Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

16. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALX-MCD-501 (Registeridentifikator: ALX-MCD-501)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere