Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een retrospectieve, observationele, niet-interventionele gegevensverzamelingsstudie voor patiënten met molybdeencofactordeficiëntie die eerder zijn behandeld met cyclisch pyranopterinemonofosfaat (cPMP)

15 maart 2019 bijgewerkt door: Origin Biosciences
Het primaire doel is het beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van uit Escherichia coli afkomstig cPMP bij patiënten met molybdeen-cofactordeficiëntie (MoCD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

15

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Australië
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Australië
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Duitsland
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Duitsland
        • University Hospital of Cologne
  • Kalkoen
      • Gaziantep, Kalkoen
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten die alleen intraveneus cPMP hebben gekregen voor gebruik op naam van de patiënt, komen in aanmerking

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw van elke leeftijd.
  2. Patiënt met MoCD type A, vermoedelijk type A of type B.
  3. Patiënt ontving voorheen alleen cPMP via intraveneuze toedieningsweg.
  4. Ouder(s) of wettelijke voogd(en) hebben, afhankelijk van de lokale regelgeving, vrijwillig schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven aan de onderzoeker, de door de onderzoeker aangewezen persoon of de door de sponsor aangewezen persoon om gegevens uit het medisch dossier te bekijken, verzamelen, verzenden en analyseren. In het geval van een overleden patiënt van wie de ouders of wettelijke voogden niet konden worden gevonden, kan de bevoegde ethische beoordelingscommissie een andere persoon aanwijzen als wettelijke vertegenwoordiger om toestemming te verlenen, indien van toepassing volgens lokale en landelijke regelgeving.

Uitsluitingscriteria:

  • De ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt zijn niet in staat de aard en reikwijdte van het onderzoek te begrijpen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en doeltreffendheid
Tijdsspanne: Tot 60 maanden vanaf de eerste datum van de behandeling met cPMP
Dit is een niet-interventionele, observationele, retrospectieve studie om gegevens te verzamelen over pediatrische patiënten met MoCD die van E. coli afgeleid cPMP hebben gekregen via alleen intraveneuze toediening. De studie zal geen behandeling met cPMP bieden, noch lopende behandelingsschema's wijzigen; het doel is eerder om retrospectief gegevens te verzamelen over de MoCD-geschiedenis en eerdere behandeling met intraveneuze, van E. coli afkomstige cPMP, die zijn gedocumenteerd in de medische dossiers van patiënten die zijn behandeld volgens een met naam genoemd behandelplan voor de patiënt.
Tot 60 maanden vanaf de eerste datum van de behandeling met cPMP

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Origin Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALX-MCD-501 (Register-ID: ALX-MCD-501)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Molybdeen-cofactordeficiëntie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren