Retrospektiivinen, havainnollinen, ei-interventiivinen tiedonkeruututkimus potilaille, joilla on molybdeenikofaktorin puutos ja joita on aiemmin hoidettu syklisellä pyranopteriinimonofosfaatilla (cPMP)
perjantai 15. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Origin Biosciences
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Escherichia colista peräisin olevan cPMP:n turvallisuutta ja tehoa koskevia tietoja potilailla, joilla on molybdeenikofaktorin puutos (MoCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Heidelberg, Australia
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
-
Melbourne, Australia
- Monash Medical Centre
-
Westmead, Australia
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa
- Frankfurt Children's Hospital
-
Koblenz, Saksa
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
-
Koln, Saksa
- University Hospital of Cologne
-
-
-
-
-
Gaziantep, Turkki
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Manchester Academic Health Science Centre
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 päivä ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, jotka ovat saaneet vain suonensisäistä cPMP:tä nimetyn potilaan käytössä, ovat kelvollisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iästä riippumatta.
- Potilas, jolla on MoCD tyyppi A, epäillään tyyppi A tai tyyppi B.
- Potilas sai aiemmin cPMP:tä vain suonensisäisenä antoreittinä.
- Vanhemmat tai lailliset huoltajat ovat paikallisista säännöksistä riippuen vapaaehtoisesti antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen tutkijalle, tutkijan nimeämälle tai sponsorille määrätylle henkilölle tarkastelemaan, keräämään, lähettämään ja analysoimaan lääketieteellisistä tiedoista poimittuja tietoja. Kun kyseessä on kuollut potilas, jonka vanhempia tai laillisia huoltajia ei voitu paikantaa, asianmukainen eettinen arviointilautakunta voi määrätä toisen henkilön lailliseksi edustajaksi antamaan suostumuksen paikallisten ja maakohtaisten määräysten mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta ja laajuutta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja tehokkuus
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukauden ajan cPMP-hoidon aloituspäivästä
|
Tämä on ei-interventiivinen, havainnollinen, retrospektiivinen tutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä tietoa lapsipotilaista, joilla on MoCD ja jotka ovat saaneet E. colista peräisin olevaa cPMP:tä pelkällä suonensisäisellä annolla.
Tutkimus ei tarjoa hoitoa cPMP:llä eikä muuta meneillään olevia hoitosuunnitelmia; pikemminkin sen tavoitteena on kerätä takautuvasti tietoa MoCD-historiasta ja aiemmasta hoidosta suonensisäisellä E. coli -peräisellä cPMP:llä, mikä dokumentoidaan nimetyn potilashoitosuunnitelman mukaista hoitoa saaneiden potilaiden potilastietoihin.
|
Jopa 60 kuukauden ajan cPMP-hoidon aloituspäivästä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. marraskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 16. heinäkuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX-MCD-501 (Rekisterin tunniste: ALX-MCD-501)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Molybdeenikofaktorin puute
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat