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以前に環状ピラノプテリン一リン酸（cPMP）で治療されたモリブデン補因子欠乏症患者のための回顧的、観察的、非介入的データ収集研究

2019年3月15日 更新者：Origin Biosciences
主な目的は、モリブデン補因子欠乏症 (MoCD) 患者における大腸菌由来 cPMP の安全性と有効性データを評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

15

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow、イギリス
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester、イギリス
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • オランダ
      • Groningen、オランダ
        • Beatrix Children's Hospital
  • オーストラリア
      • Heidelberg、オーストラリア
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne、オーストラリア
        • Monash Medical Centre
      • Westmead、オーストラリア
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • ドイツ
      • Frankfurt、ドイツ
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz、ドイツ
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln、ドイツ
        • University Hospital of Cologne
  • 七面鳥
      • Gaziantep、七面鳥
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

指名された患者の使用で静脈内 cPMP のみを受けたすべての患者が対象となります

説明

包含基準:

  1. 老若男女問わず。
  2. MoCDタイプA、タイプAの疑い、またはタイプBの患者。
  3. -患者は以前に静脈内投与のみでcPMPを受けました。
  4. 親または法定後見人は、現地の規制に応じて、治験責任医師、治験責任医師の被指名人、​​またはスポンサー被指名人が医療記録から抽出されたデータを確認、収集、送信、および分析するための書面によるインフォームドコンセントを自発的に提供しています。 両親または法定後見人を見つけることができなかった死亡患者の場合、適切な倫理審査委員会は、地域および国の規制に従って該当する場合、同意を提供する法定代理人として別の人を割り当てることができます。

除外基準:

  • -患者の両親または法定後見人は、研究の性質と範囲を理解できません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：回顧

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と有効性
時間枠：CPMP による治療の開始日から最大 60 か月間
これは、静脈内のみの投与によって大腸菌由来の cPMP を投与された MoCD の小児患者に関するデータを収集するための非介入、観察、レトロスペクティブ研究です。 この研究は、cPMPによる治療を提供することも、進行中の治療スケジュールを変更することもありません。むしろ、その目的は、指定された患者治療計画に従って治療を受けた患者の医療記録に記載されている、MoCD の履歴と静脈内大腸菌由来 cPMP による以前の治療に関するデータを遡及的に収集することです。
CPMP による治療の開始日から最大 60 か月間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Origin Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年11月1日

一次修了 (実際)

2014年10月1日

研究の完了 (実際)

2014年10月1日

試験登録日

最初に提出

2012年7月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年7月13日

最初の投稿 (見積もり)

2012年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月15日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALX-MCD-501 (レジストリ識別子：ALX-MCD-501)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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