Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En retrospektiv, observationell, icke-interventionell datainsamlingsstudie för patienter med molybdenkofaktorbrist som tidigare har behandlats med cykliskt pyranopterinmonofosfat (cPMP)

15 mars 2019 uppdaterad av: Origin Biosciences
Det primära målet är att utvärdera säkerhets- och effektdata för Escherichia coli-deriverad cPMP hos patienter med molybdenkofaktorbrist (MoCD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

15

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
      • Melbourne, Australien
        • Monash Medical Centre
      • Westmead, Australien
        • Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kalkon
      • Gaziantep, Kalkon
        • TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Beatrix Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannien
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Storbritannien
        • Manchester Academic Health Science Centre
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Frankfurt Children's Hospital
      • Koblenz, Tyskland
        • Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
      • Koln, Tyskland
        • University Hospital of Cologne

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter som endast fått intravenös cPMP under namngiven patientanvändning kommer att vara berättigade

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna oavsett ålder.
  2. Patient med MoCD typ A, misstänkt typ A eller typ B.
  3. Patienten har tidigare endast fått cPMP genom intravenös administrering.
  4. Föräldrar eller vårdnadshavare, beroende på lokala bestämmelser, har frivilligt lämnat skriftligt informerat samtycke för utredaren, utredarens utsedda eller sponsorn att granska, samla in, överföra och analysera data som extraherats från journalen. I fallet med en avliden patient för vilken föräldrar eller vårdnadshavare inte kunde lokaliseras, kan den lämpliga etiska granskningskommittén utse en annan person som juridiskt ombud för att ge samtycke, där så är tillämpligt enligt lokala och nationella bestämmelser.

Exklusions kriterier:

  • Patientens förälder eller vårdnadshavare kan inte förstå studiens natur och omfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och effektivitet
Tidsram: I upp till 60 månader från det första behandlingsdatumet med cPMP
Detta är en icke-interventionell, observationell, retrospektiv studie för att samla in data om pediatriska patienter med MoCD som har fått E. coli-härledd cPMP endast genom intravenös administrering. Studien kommer varken att ge behandling med cPMP eller ändra några pågående behandlingsscheman; Dess syfte är snarare att retrospektivt samla in data om MoCD-historia och tidigare behandling med intravenös E. coli-deriverad cPMP, vilket är dokumenterat i journalerna för patienter som har fått behandling enligt en namngiven patientbehandlingsplan.
I upp till 60 månader från det första behandlingsdatumet med cPMP

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Origin Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

16 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALX-MCD-501 (Registeridentifierare: ALX-MCD-501)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Molybdenkofaktorbrist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera