이전에 순환 피라놉테린 모노포스페이트(cPMP)로 치료받은 적이 있는 몰리브덴 보조인자 결핍 환자를 위한 후향적, 관찰적, 비간섭적 데이터 수집 연구
2019년 3월 15일 업데이트: Origin Biosciences
1차 목표는 MoCD(몰리브덴 보조인자 결핍증) 환자에서 대장균 유래 cPMP의 안전성 및 효능 데이터를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
15
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- Beatrix Children's Hospital
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Frankfurt, 독일
- Frankfurt Children's Hospital
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Koblenz, 독일
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
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Koln, 독일
- University Hospital of Cologne
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, 영국
- Manchester Academic Health Science Centre
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Gaziantep, 칠면조
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
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Heidelberg, 호주
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
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Melbourne, 호주
- Monash Medical Centre
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Westmead, 호주
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
지정된 환자 사용에 따라 정맥 내 cPMP만 받은 모든 환자는 자격이 있습니다.
설명
포함 기준:
- 모든 연령의 남성 또는 여성.
- MoCD A형, 의심되는 A형 또는 B형 환자.
- 환자는 이전에 정맥 투여 경로로만 cPMP를 투여 받았습니다.
- 현지 규정에 따라 부모(들) 또는 법적 보호자(들)는 의료 기록에서 추출한 데이터를 검토, 수집, 전송 및 분석하기 위해 조사자, 조사자의 피지명인 또는 후원자의 피지명인에 대해 서면 동의서를 자발적으로 제공했습니다. 부모나 법적 보호자를 찾을 수 없는 사망한 환자의 경우 해당 윤리 심의 위원회는 해당되는 경우 지역 및 국가 규정에 따라 다른 사람을 법적 대리인으로 지정하여 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자의 부모 또는 법적 보호자가 연구의 성격과 범위를 이해할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 효능
기간: CPMP 치료 개시일로부터 최대 60개월
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이것은 대장균 유래 cPMP를 정맥 주사로만 투여받은 MoCD 소아 환자에 대한 데이터를 수집하기 위한 비간섭적, 관찰적, 후향적 연구입니다.
이 연구는 cPMP로 치료를 제공하거나 진행 중인 치료 일정을 변경하지 않습니다. 오히려 그 목적은 명명된 환자 치료 계획에 따라 치료를 받은 환자의 의료 기록에 기록된 MoCD 이력 및 정맥 주사 대장균 유래 cPMP를 사용한 이전 치료에 대한 데이터를 후향적으로 수집하는 것입니다.
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CPMP 치료 개시일로부터 최대 60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 7월 13일
처음 게시됨 (추정)
2012년 7월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALX-MCD-501 (레지스트리 식별자: ALX-MCD-501)
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몰리브덴 보조인자 결핍에 대한 임상 시험
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국