Une étude rétrospective, observationnelle et non interventionnelle de collecte de données pour les patients présentant un déficit en cofacteur de molybdène qui ont déjà été traités avec du monophosphate de pyranoptérine cyclique (cPMP)
15 mars 2019 mis à jour par: Origin Biosciences
L'objectif principal est d'évaluer les données d'innocuité et d'efficacité du cPMP dérivé d'Escherichia coli chez les patients présentant un déficit en cofacteur de molybdène (MoCD).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
15
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Frankfurt, Allemagne
- Frankfurt Children's Hospital
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Koblenz, Allemagne
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
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Koln, Allemagne
- University Hospital of Cologne
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Heidelberg, Australie
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
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Melbourne, Australie
- Monash Medical Centre
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Westmead, Australie
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
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Groningen, Pays-Bas
- Beatrix Children's Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, Royaume-Uni
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Royaume-Uni
- Manchester Academic Health Science Centre
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Gaziantep, Turquie
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 jour et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients qui n'ont reçu que du cPMP par voie intraveineuse dans le cadre d'une utilisation nominative seront éligibles
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme de tout âge.
- Patient avec MoCD de type A, suspecté de type A ou de type B.
- Le patient a précédemment reçu du cPMP uniquement par voie d'administration intraveineuse.
- Le ou les parents ou tuteurs légaux, en fonction des réglementations locales, ont volontairement fourni un consentement éclairé écrit à l'investigateur, à la personne désignée par l'investigateur ou à la personne désignée par le sponsor pour examiner, collecter, transmettre et analyser les données extraites du dossier médical. Dans le cas d'un patient décédé dont les parents ou les tuteurs légaux n'ont pas pu être localisés, le comité d'éthique approprié peut désigner une autre personne comme représentant légal pour donner son consentement, le cas échéant conformément aux réglementations locales et nationales.
Critère d'exclusion:
- Le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du patient ne sont pas en mesure de comprendre la nature et la portée de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et efficacité
Délai: Jusqu'à 60 mois à compter de la date initiale du traitement par cPMP
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Il s'agit d'une étude non interventionnelle, observationnelle et rétrospective visant à recueillir des données sur des patients pédiatriques atteints de MoCD qui ont reçu du cPMP dérivé d'E. coli par administration intraveineuse uniquement.
L'étude ne fournira pas de traitement avec cPMP ni ne modifiera les calendriers de traitement en cours ; son objectif est plutôt de collecter rétrospectivement des données sur les antécédents de MoCD et les traitements antérieurs avec le cPMP intraveineux dérivé d'E. coli, qui sont documentés dans les dossiers médicaux des patients qui ont reçu un traitement selon un plan de traitement du patient nommé.
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Jusqu'à 60 mois à compter de la date initiale du traitement par cPMP
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 juillet 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 juillet 2012
Première publication (Estimation)
16 juillet 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 mars 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mars 2019
Dernière vérification
1 mars 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALX-MCD-501 (Identificateur de registre: ALX-MCD-501)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .