Retrospektywne, obserwacyjne, nieinterwencyjne badanie zbierania danych dla pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenu, którzy byli wcześniej leczeni cyklicznym monofosforanem piranopteryny (cPMP)
15 marca 2019 zaktualizowane przez: Origin Biosciences
Głównym celem jest ocena danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności cPMP pochodzącego z Escherichia coli u pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenu (MoCD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Heidelberg, Australia
- Neonatologist, Department of Paediatrics, Mercy Hospital for Women
-
Melbourne, Australia
- Monash Medical Centre
-
Westmead, Australia
- Western Sydney Genetics Program & Sydney Medical School
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gaziantep, Indyk
- TC Saglik Bakanligi Gaziantep Cocuk Hastaliklari Hastanesi
-
-
-
-
-
Frankfurt, Niemcy
- Frankfurt Children's Hospital
-
Koblenz, Niemcy
- Akademisches Lehrkrankenhaus der Johannes Gutenberg
-
Koln, Niemcy
- University Hospital of Cologne
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Manchester Academic Health Science Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 dzień i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Kwalifikują się wszyscy pacjenci, którzy otrzymywali cPMP wyłącznie dożylnie w ramach stosowania przez imiennego pacjenta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w każdym wieku.
- Pacjent z MoCD typu A, z podejrzeniem typu A lub typu B.
- Pacjentka otrzymywała wcześniej cPMP wyłącznie drogą dożylną.
- Rodzic(e) lub opiekun(e) prawni, w zależności od lokalnych przepisów, dobrowolnie wyrazili pisemną świadomą zgodę dla Badacza, osoby wyznaczonej przez Badacza lub osoby wyznaczonej przez Sponsora na przeglądanie, gromadzenie, przesyłanie i analizowanie danych wyodrębnionych z dokumentacji medycznej. W przypadku zmarłego pacjenta, którego rodziców lub opiekunów prawnych nie udało się zlokalizować, odpowiednia komisja oceny etycznej może wyznaczyć inną osobę jako przedstawiciela prawnego w celu wyrażenia zgody, w stosownych przypadkach zgodnie z przepisami lokalnymi i krajowymi.
Kryteria wyłączenia:
- Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru i zakresu badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i skuteczność
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy od daty rozpoczęcia leczenia cPMP
|
Jest to nieinterwencyjne, obserwacyjne, retrospektywne badanie mające na celu zebranie danych dotyczących pacjentów pediatrycznych z MoCD, którzy otrzymali cPMP pochodzące z E. coli wyłącznie dożylnie.
Badanie nie zapewni leczenia cPMP ani nie zmieni żadnych trwających schematów leczenia; jego celem jest raczej retrospektywne gromadzenie danych na temat historii MoCD i wcześniejszego leczenia cPMP podawanym dożylnie z E. coli, co jest udokumentowane w dokumentacji medycznej pacjentów, którzy otrzymali leczenie zgodnie z nazwanym planem leczenia pacjenta.
|
Do 60 miesięcy od daty rozpoczęcia leczenia cPMP
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 października 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lipca 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lipca 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 lipca 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALX-MCD-501 (Identyfikator rejestru: ALX-MCD-501)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .